摘要：在第八届中国国际进口博览会上，阿斯利康携三款罕见病领域的“进博宝宝”再度亮相，并于11月7日举办“健康中国，美好生活——罕见病健康日”活动，以“多方携手，共筑无‘罕’未来”为主题，与产、学、医、患等多方深入探讨中国罕见病的保障现状。

在第八届中国国际进口博览会上，阿斯利康携三款罕见病领域的“进博宝宝”再度亮相，并于11月7日举办“健康中国，美好生活——罕见病健康日”活动，以“多方携手，共筑无‘罕’未来”为主题，与产、学、医、患等多方深入探讨中国罕见病的保障现状。

11月7日，“多方携手，共筑无‘罕’未来”活动现场。企业供图。

目前，阿斯利康在中国已上市三款创新罕见病药物，覆盖成人全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及I型神经纤维瘤病（NF1），其中两款已纳入国家医保目录。这些“进博宝宝”的成功落地，充分体现了进博会的创新溢出效应，创新疗法从“展品”到“药品”，再到“可及”，惠及中国罕见病患者。

北京病痛挑战公益基金会创始人、理事长王奕鸥介绍，罕见病平均确诊周期超过四年，很多药物价格高昂，部分患者压力沉重。她呼吁，除了基本医保和社会慈善，更应推动将罕见病保障系统性地纳入国家多层次保障体系。

约七成罕见病在儿童期发病，患者需长期甚至终身用药，家庭经济负担尤为沉重。复旦大学附属儿科医院院长、中华医学会儿科分会神经学组组长王艺教授表示，药价高、疗程长、家庭经济和生活照护负担重仍是现实挑战。她建议国家进一步加大对儿童和弱势群体的专项保障力度，确保早诊早治、长效可及。

从疾病特征来看，神经系统类罕见病数量多、病程长、复诊频繁、合并症多，对长期用药与门诊保障提出了更高要求。复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、罕见病中心工作小组主任赵重波教授介绍，重症肌无力和视神经脊髓炎谱系病，是少数已有成熟治疗手段的罕见病，相比部分遗传性罕见病，患者的治疗前景已大为改善。过去五年，罕见病领域的治疗手段迎来突破性进展，重塑了疾病治疗的格局。然而，治疗的进步也带来了新的课题——在长期治疗管理中，保障问题愈发凸显。这是一项需要长期投入、持续推动的系统工程，呼吁医保、商保与慈善机构多方协同，构建多元化的支付体系，同时加快国家级罕见病诊疗中心的建设。

从全国来看，中国罕见病保障正从“政策引导”迈向“体系建设”，未来应在医保创新、多元筹资与社会共治方面形成合力。上海卫生发展研究中心主任金春林建议，探索设立专项罕见病保障基金，特别关注儿童群体的长期可负担性问题，以推动罕见病从“被看见”到“被保障”，让创新药物惠及更多患者。

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