摘要：全球首款利用CRISPR-Cas9基因编辑技术靶向ANGPTL3的疗法——CTX310，在治疗顽固性高脂血症的Ⅰ期临床试验中显示出良好的安全性和有效性。ANGPTL3是一种由肝脏合成的蛋白，能抑制脂蛋白脂酶和内皮脂酶的活性，影响甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇的代

转自：生物谷

1. 顽固高血脂，一针搞定，全球首款基因编辑疗法，长期用药困境或迎终结

《新英格兰医学杂志》报道，全球首款利用CRISPR-Cas9基因编辑技术靶向ANGPTL3的疗法——CTX310，在治疗顽固性高脂血症的Ⅰ期临床试验中显示出良好的安全性和有效性。ANGPTL3是一种由肝脏合成的蛋白，能抑制脂蛋白脂酶和内皮脂酶的活性，影响甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇的代谢。携带ANGPTL3基因自然突变（功能丧失型）的个体，其LDL-C和甘油三酯水平显著低于常人，且心血管疾病风险降低。CTX310通过一次性静脉注射，特异性地靶向肝细胞中的ANGPTL3基因，诱导其发生功能丧失性突变，从而实现长期有效的血脂管理。临床前研究显示，CTX310具有高度特异性，未观察到明显的脱靶编辑现象，为患者提供了一种可能“长效持久”的血脂管理方案。这一突破有望终结长期用药困境，为顽固性高血脂患者带来新的希望。

2. 新研究称泰诺和自闭症没有明确关联

《英国医学杂志》发表的一项证据综述显示，现有研究未能证明孕期使用对乙酰氨基酚（泰诺）与儿童自闭症或注意力缺陷多动障碍（ADHD）存在明确关联。研究人员评估了9项系统性综述，共纳入40项观察性研究，发现大多数研究的偏倚风险较高，且未充分调整家庭遗传和环境因素的影响。经过调整后，两项研究显示对乙酰氨基酚暴露与儿童自闭症及ADHD的风险关联消失或减弱。因此，监管机构、临床医生及孕妇应了解现有评估的质量缺陷，并被告知在必要时可按需服用对乙酰氨基酚以缓解疼痛和发烧症状。

3. 迈特医材完成数千万元天使轮融资，引领生物能量医用新材料及可降解3D打印植入器械创新

近日，西安迈特医用新材料科技有限公司（以下简称“迈特医材”）完成近5000万元融资，由陕西金资基金领投，经纬和盈、芯聚科技集团、普力投资、昕成投资、玳权化工联合投资。同时，迈特医材宣布完成对同光生物的并购重组。所融资金将用于新型生物活性原材料产线建立、3D打印人工骨取证及新型医美产品的研发落地。

迈特医材依托西安交通大学科研团队在高活性医用关键原材料领域的科研基础，结合同光生物在生物可降解医疗器械领域的产业经验合并成立，专注于医用级生物活性/生物能量医用材料的研发与供应，以及创新骨科/齿科医疗器械、医疗美容医疗器械开发。

4. 瑞视生物完成天使轮融资，聚焦iPSC眼科细胞治疗

瑞视星辰生物科技（杭州）有限公司（以下简称“瑞视生物”）完成数千万元天使轮融资。本轮融资由华方资本领投，杭州市科创集团（颠覆性技术成果转化基金）跟投，所募资金将用于公司领先的iPSC分化角膜内皮细胞治疗产品管线的推进和原创技术驱动的早研管线布局。

5. 源品生物干细胞治疗急性呼吸窘迫综合征临床试验启动

源品细胞生物科技集团（中国医药生物技术协会常务理事单位）自主研发的“人羊膜间充质干细胞注射液”正式启动Ⅰ期临床试验，用于治疗中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS），由中南大学湘雅医院与湘雅三医院共同承担临床实施。该干细胞新药于2024年12月获国家药品监督管理局新药临床试验（IND）批准，适应症为临床急需、病情危重的中重度ARDS。前期研究显示，人羊膜间充质干细胞通过分泌抗炎因子和生长因子，抑制肺部过度炎症反应，促进组织修复与血管生成，同时其外泌体可保护肺泡巨噬细胞和上皮细胞，减轻细胞损伤，实现缓解肺损伤、促进肺功能恢复的治疗效果。

来源：新浪财经