摘要：“早上能勉强抬手刷牙，到了傍晚连水杯都握不住”——这是全身性重症肌无力（gMG）患者最熟悉的绝望。这种被免疫系统“背叛”的疾病，会让身体错误攻击神经肌肉接头的信号受体，导致肌肉无力从眼皮下垂蔓延至吞咽困难，甚至呼吸衰竭，“晨轻暮重”的症状波动更像悬在头顶的倒计

“早上能勉强抬手刷牙，到了傍晚连水杯都握不住”——这是全身性重症肌无力（gMG）患者最熟悉的绝望。这种被免疫系统“背叛”的疾病，会让身体错误攻击神经肌肉接头的信号受体，导致肌肉无力从眼皮下垂蔓延至吞咽困难，甚至呼吸衰竭，“晨轻暮重”的症状波动更像悬在头顶的倒计时。但如今，Kyverna Therapeutics公布的一则临床试验数据，正为全球数百万患者撕开一道希望的裂缝。

这家专注于自身免疫病细胞治疗的公司宣布，其CAR-T疗法KYV-101在治疗gMG的2期临床试验中取得“全垒打”式成果：参与试验的所有患者，在评估日常活动能力的MG-ADL量表和医生评定肌力的QMG量表上，均实现了具有临床意义的改善，成功率达到100%。对患者而言，这组数据背后是实实在在的生活质变——或许是终于能清晰说话而不鼻音浓重，是不用他人协助就能爬完一层楼梯，是摆脱“不敢出门怕突然无力”的恐惧。

这场突破的核心，藏在KYV-101对免疫系统的“精准纠错”里。gMG的病根在于过度活跃的B细胞产生大量抗体，错误攻击神经肌肉接头的乙酰胆碱受体，就像免疫系统的“哨兵”认错了目标，对着自身组织开火。而KYV-101作为靶向CD19的CAR-T疗法，能像“智能导弹”一样锁定并清除这些致病B细胞，从源头切断有害抗体的生成。此前德国医生曾记录过类似案例：一名33岁的难治性gMG患者接受治疗后，不仅肌肉力量显著恢复，致病抗体水平下降70%，且未出现严重副作用 。

更令人振奋的是，这次试验数据进一步验证了疗法的“双重优势”。从疗效看，患者MG-ADL评分平均降低8.0分，QMG评分平均减少7.7分——要知道MG-ADL量表仅8项指标，总分24分，哪怕1分的变化都能反映生活质量的提升，这样的降幅意味着患者从“严重受限”迈向“基本正常”。安全性上，最让人担忧的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性综合征（ICANS）均未出现高等级反应，打破了“强效疗法必然伴随高风险”的固有认知。

这道曙光来得格外珍贵。在此之前，gMG患者的治疗始终困在“控制而非治愈”的循环里：溴吡斯的明只能临时缓解症状，免疫抑制剂需长期服用且副作用明显，即便最新的靶向药也难以覆盖所有难治性患者。许多患者在反复调整治疗方案中耗尽希望，甚至因呼吸肌无力面临生命危险。而KYV-101展现的“单次给药、长期缓解”潜力，可能彻底改写这种困境——试验中已有两名患者随访24周后达到“最小症状表现”，日常活动几乎不受影响。

对深耕自身免疫病CAR-T领域的Kyverna而言，这只是迈出的关键一步。这家成立仅7年的公司，从诞生起就瞄准“用细胞疗法根治自身免疫病”的目标，此次数据不仅印证了其技术路线的可行性，更让CAR-T疗法从癌症治疗领域向常见病拓展成为可能。按照计划，今年年底前3期试验将启动患者入组，若后续数据持续向好，这款疗法有望在几年内走进临床，成为gMG治疗的“颠覆性选项”。

从实验室里的基因编辑到患者手中的希望，KYV-101的进展正在重构人们对自身免疫病的认知。当被改造的免疫细胞开始“知错就改”，那些曾被“无力感”困住的人生，终将重新获得站立、行走与呼吸的自由。这场与免疫系统的“和解之战”，正迎来最令人期待的转折点。

来源：辛心有言