摘要：微小RNA（microRNAs，miRNAs）是一类长度约19-25个核苷酸的非编码RNA分子，可通过抑制目标 mRNA 的翻译而成为基因表达的关键调控因子。近年来，miRNA在神经退行性疾病中的作用备受关注，尤其是在阿尔茨海默病中的功能研究取得显著进展，但其

微小RNA（microRNAs，miRNAs）是一类长度约19-25个核苷酸的非编码RNA分子，可通过抑制目标 mRNA 的翻译而成为基因表达的关键调控因子。近年来，miRNA在神经退行性疾病中的作用备受关注，尤其是在阿尔茨海默病中的功能研究取得显著进展，但其作为生物标志物的潜力及治疗靶点的总结仍显不足。

中国复旦大学附属中山医院王杰教授团队在《中国神经再生研究（英文）》杂志发表的题为“MicroRNA and Alzheimer’s disease: Diagnostic biomarkers and potential therapeutic targets”综述文章中，全面总结了miRNA在阿尔茨海默病病理进程中的关键调控，包括淀粉样蛋白β沉积、tau蛋白异常磷酸化、神经炎症及突触功能障碍等关键机制。此外还探讨了miRNA的转录后修饰和直接重编程在阿尔茨海默病治疗干预中的潜在应用价值，这为开发新型诊疗策略提供了理论依据。

王杰教授团队指出，miRNA的调控与多种生理过程密切相关。然而，对于miRNA在整个神经系统如何转运尚不清楚。在不同脑区中，miRNA的表达是复杂的，具有多靶点且显著变化的miRNA正成为研究者关注的焦点。此外，探索不同的载体递送策略也同样重要，面对现有递送载体在血脑屏障穿透效率、组织靶向特异性及长期安全性等方面的技术瓶颈，这些发现为未来开发基于miRNA的精准诊疗方案指明了重要研究方向。

文章来源：Huang Y, Chen Y, He Z, Lu W, Lai H, Wang Y, Wang J (2026) MicroRNA and Alzheimer’s disease: Diagnostic biomarkers and potential therapeutic targets. Neural Regen Res 21(7):2716-2741.

来源：中国神经再生研究杂志