摘要：据生物技术公司Stealth近日宣布，美国FDA已加速批准其首创线粒体靶向治疗药物Forzinity™(elamipretide HCl，盐酸伊拉米肽)上市，用于改善体重至少30公斤（约66磅）的巴特氏综合征成人及儿科患者的肌肉力量。这是首个获批治疗巴特氏综合

据生物技术公司Stealth近日宣布，美国FDA已加速批准其首创线粒体靶向治疗药物Forzinity™(elamipretide HCl，盐酸伊拉米肽)上市，用于改善体重至少30公斤（约66磅）的巴特氏综合征成人及儿科患者的肌肉力量。这是首个获批治疗巴特氏综合征的药物，也是首个获批的靶向线粒体的治疗药物。

该批准基于患者膝关节伸肌肌力改善（中期临床终点），持续批准可能取决于验证性试验对临床益处的验证和描述。膝关节伸肌肌力改善与六分钟步行测试（FDA认可的临床获益指标）的改善显著相关。

巴特氏综合征（英文名：Barth Syndrome）是一种极为罕见的X连锁遗传性疾病，主要影响男性。该疾病是由tafazzin基因突变引起的，该突变导致心磷脂（一种对线粒体功能起重要作用的磷脂）水平降低。其特征是线粒体异常，导致运动不耐受、肌肉无力、虚弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。该疾病与预期寿命缩短有关，85%的早期死亡发生在5岁之前。

Forzinity是一种线粒体心磷脂结合剂，旨在通过靶向作用于线粒体内膜并与心磷脂可逆结合来改善线粒体结构和功能。该药目前还正在开发用于治疗原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性。

批准基于一项2/3期、随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验TAZPOWER（NCT03098797）及其192周、开放标签、单臂延长期的结果数据。

这项随机试验评估了12名年龄≥12岁、体重>30公斤、经基因确诊患有巴特氏综合征的受试者，每日一次皮下注射40毫克Forzinity，持续12周的疗效和安全性。该试验的主要终点是6分钟步行测试中的步行距离和巴特综合征症状评估中的疲劳总分。

在这些主要终点上，Forzinity并未优于安慰剂。10名受试者完成了随机试验，并进入了旨在评估Forzinity长期安全性和耐受性的延长期。这10名受试者中有8名参与了延长期的第168周。

在随机试验和延长期内，以手持式测力计测量的膝关节伸肌肌力作为次要终点之一进行评估。在随机试验期间未观察到膝关节伸肌肌力的增加，但在延长期内观察到了增加。

在随机试验开始时的给药前基线随访中，肌力中位数（最小值，最大值）为124（92，176）牛顿。在随机试验中，Forzinity组在第12周时的肌肉力量相对于基线增加了4（-41，86），而安慰剂组降低了5（-31，48）。

在参与随机试验的12名患者中，10名进入延长期，9名患者完成了24周治疗，8名患者完成了168周治疗。在开放标签延长期，接受Forzinity治疗的患者在第12、24、36、48、72、168周均观察到肌肉力量相对于基线的改善，分别改善了34（7，95）、68（3,90）、57（9,92）、41（-2,144）、35（-4,100）、63（38,78）。

试验中，接受Forzinity治疗的患者最常见的不良反应是注射部位反应。

参考来源：‘Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY™ (elamipretide HCl), the First Therapy for Progressive and Life-limiting Ultra-rare Genetic Disease Barth Syndrome’，新闻稿。Stealth BioTherapeutics Inc.；2025年9月19日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业