摘要：今日，知名行业媒体Endpoints News推出了2025“生物医药最具潜力新锐”（Biopharma's Most Exciting Startups in 2025）榜单，11家生物技术公司上榜。这些新锐研究的领域包括RNA疗法、免疫疗法、人工智能（AI
转自：药明康德
今日，知名行业媒体Endpoints News推出了2025“生物医药最具潜力新锐”（Biopharma's Most Exciting Startups in 2025）榜单，11家生物技术公司上榜。这些新锐研究的领域包括RNA疗法、免疫疗法、人工智能（AI）与细胞疗法等多个方向。本文将结合这份榜单以及各家公司的官方信息，为读者介绍这11家新锐（以下排名不分先后）。点击文末“阅读原文”即可访问Endpoints News网站查看榜单原文。
Averna Therapeutics
Averna Therapeutics由OrbiMed合伙人Roy Amariglio博士创立，源于对当前基因药物技术瓶颈的认识：CRISPR技术虽具巨大潜力，但在大范围实现整段基因修复方面仍受限制；而传统病毒载体又面临难以重复给药及潜在致癌等问题。为破解这些难题，Averna选择驯化并优化天然“跳跃基因”——反转录转座子，系统开发非病毒的整基因插入路径，使完整治疗基因能够更安全地整合入人类DNA当中。公司已完成由Novartis Venture Fund与Delos Capital领投的8200万美元A轮融资。
在此基础上，Averna提出“全RNA设计”的技术路线：将合成的“跳跃基因”拆分为两条RNA——一条携带治疗基因，另一条编码反转录转座酶；二者均以mRNA形式生产，并通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，从而在无需病毒载体的前提下完成基因插入，并降低自身复制带来的风险。在应用布局上，Averna优先推进用于自身免疫与肿瘤的体内细胞疗法，同时开发面向肝脏罕见病的基因替代疗法，首个适应症为苯丙酮尿症（PKU）。
Candid Therapeutics
Candid Therapeutics是一家专注以T细胞衔接器（TCE）治疗自身免疫性疾病的生物技术公司，由创始人兼首席执行官Ken Song博士领衔。公司已完成3.7亿美元的大额融资，并与Nona Biosciences、Ab Studio等开展早期发现合作，为后续研发奠定基础。
在管线推进方面，Candid已将多款TCE推进至临床阶段，探索IgA肾病、重症肌无力（MG）、类风湿关节炎（RA）、系统性红斑狼疮（SLE）和系统性硬化症五个适应症，并计划在年内披露更多适应症。公司认为，TCE在深度B细胞清除与疗效上有望接近自体CAR-T疗法。在临床与监管策略上，Candid选择先于中国、欧洲、新西兰与澳大利亚加速开展研究，形成全球化临床布局，力图在自身免疫治疗领域验证并推动TCE治疗模式的临床可行性与价值。
Chai Discovery
Chai Discovery由Joshua Meier先生等联合创立，定位为以通用模型驱动药物发现的AI生物技术公司。2024年发布的Chai-2模型已在蛋白从头设计（de novo design）中展现较高成功率，Chai-3正加速推进。前辉瑞首席科学官Mikael Dolsten博士对该模型成果表示认可并加入董事会，认为Chai-2有望成为生物医药研发的常用工具，并为抗体开发解锁新功能。通过小团队、快迭代的方式，Chai在不到一年内实现从Chai-1到Chai-2的升级，该公司的目标是由AI直接生成接近可用于人体试验的分子。
Chai先后完成3000万美元种子轮（投资方包括OpenAI与Thrive Capital）及由Menlo Ventures领投的7000万美元A轮，并早期获得Dimension Capital支持，为持续研发提供了有力保障。面向未来，Chai计划将能力从生成高亲和力结合体进一步拓展至对药物关键性质（如药代动力学与药效学）的纯计算预测，并延展到蛋白之外的多种分子类型（如多特异性分子、大环药物与分子胶），以期提升研发成功率与整体效率。
Dispatch Bio
Dispatch Bio由Carl June博士、ARCH Venture合伙人Bob Nelsen与帕克癌症免疫治疗研究所（PICI）创始人Sean Parker共同成立，致力于破解实体瘤细胞治疗难题。公司提出“两段式”治疗方案：首先，利用对癌细胞具有选择性的肿瘤嗜性病毒在原发及转移灶内复制，在癌细胞表面“涂抹”合成抗原，并分泌细胞因子与趋化因子以重塑肿瘤微环境；随后，给予靶向该合成抗原的自体CAR-T（后续或考虑异体），使T细胞在经重塑的微环境中实现持续增殖与高效杀伤。该思路将溶瘤病毒与工程化T细胞的优势叠加，有望提升实体瘤治疗的效力与可及性，并具备在多种肿瘤类型间实现通用化靶标的潜在扩展性。
在组织与资源整合方面，Dispatch Bio以跨机构协作为核心，汇聚了来自宾夕法尼亚大学、斯坦福大学、加州大学旧金山分校与加州大学洛杉矶分校的研究成果。目前，公司已完成累计2.16亿美元融资（最新一轮1亿美元），投资方包括PICI、ARCH Venture Partners、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）等。公司计划于明年启动临床，早期方向或聚焦胃肠道肿瘤，力图加速验证该组合策略的临床可行性与潜在价值。
Judo Bio
Judo Bio以“配体学（ligandology）”为核心，致力于将RNA疗法精准递送至长期被基因药物忽视的肾脏。公司通过将RNA药物与特异配体偶联，使其如拼图般与目标细胞受体匹配；相较于已在肝脏领域成熟应用的GalNAc策略，Judo将靶点聚焦于肾脏近端小管上皮细胞，并利用其表面的megalin受体实现定向递送，期望覆盖从罕见遗传病到高血压等常见疾病的广泛适应症。该路径在更为复杂的肾脏结构中提供了可操作的进入点，为肾脏基因药物打开新的技术通道。
在团队与推进方面，公司由曾任Reata Pharmaceuticals研发负责人的Rajiv Patni博士领衔，首席科学家Alfica Sehgal博士长期深耕RNA与转录调控领域，前Alnylam Pharmaceuticals首席执行官John Maraganore博士亦在顾问委员会任职。自2024年10月走出隐匿模式，获得来自Atlas、The Column Group与Droia Ventures等合计1亿美元的种子轮与A轮融资以来，Judo已获得多项进展，包含在小鼠中实现约60天的基因敲低效应，并正于非人灵长类中开展验证，预计年内取得初步数据，并据此遴选首个开发候选物。
Lila Sciences
Lila Sciences由Flagship Pioneering实验室于2023年孵化，并于今年3月正式亮相，旨在将人工智能置于科研流程的核心，构建由AI自主生成假设、执行实验并从结果中持续学习的闭环体系。公司已完成2亿美元种子轮与2.35亿美元A轮融资，用于搭建这一“科学超级智能”模式。首席执行官Geoffrey von Maltzahn博士曾在Flagship主导Generate:Biomedicines等AI项目，将Lila定位为更通用的科学智能，而非仅限单一任务的模型。团队阵容包括首席科学家George Church博士、董事长Noubar Afeyan博士等。Lila明确自我定位为一家AI公司而非传统生物医药企业，不打算自建临床管线，更倾向与药企围绕具体研究问题开展合作；其投资方除Flagship外，还包括General Catalyst、ARK Venture Fund与阿布扎比主权基金等。
在技术路线方面，Lila认为单纯扩大语言模型规模已出现边际效益递减，下一阶段的关键在于将AI“连接到真实世界”，让模型实际运行科学方法，从而突破仅依赖文献数据的局限。为此，公司引入前OpenAI研究负责人Ken Stanley博士，推进“开放式生成”（open-endedness）技术，进一步提升AI模型的创造力与问题提出能力。
Orbis Medicines
Orbis Medicines成立于2021年，是一家位于欧洲的初创公司，致力于以可口服的大环分子（macrocycles）重塑长期由传统生物大分子主导的慢性病治疗格局。公司基于洛桑联邦理工学院（EPFL）的研究成果，利用合成氨基酸构建新型大环分子，并通过高通量方式合成与筛选数十万级候选化合物（迄今约75万种），同时引入生成式AI以加速针对特定靶点的分子设计。其核心愿景是将原本依赖注射的抗体类疗法转化为口服方案，在提升患者便利性的同时兼顾药物可及性。Orbis先后完成由Novo Holdings与Forbion支持的2600万欧元种子轮，以及由NEA领投的9000万欧元A轮融资。凭借可规模化的大环分子平台与完善的人才与资本配置，Orbis正加速验证“以口服大环替代注射生物制品”的可行性及潜在影响力。
Sironax
Sironax由科学家王晓东博士创立，聚焦神经退行性疾病以及肌肉与罕见病领域，致力于开发具“first-in-class/best-in-class”潜力的创新疗法。公司先后完成2亿美元B轮融资（投资方包括Baker Brothers Advisors、Temasek与F-Prime Capital），并与诺华达成重要研究合作，体现了其在差异化机制与全球化协作上的战略取向。
在研发路径上，Sironax以生物标志物驱动为核心，当前已推进3个项目进入临床阶段：RIPK1抑制剂、SARM1抑制剂与NAMPT激活剂。团队与神经科临床中心紧密协作，强调基于标志物的患者分层，以提高临床验证效率与成功率。公司预计到2026年底获得上述三项管线的患者数据，并计划在其后一至两个季度推动更多项目进入临床。
Stylus Medicine
Stylus Medicine聚焦于源自病毒的基因整合工具——重组酶（recombinase），力图破解CRISPR在安全插入整段治疗基因方面的难题。公司起源于斯坦福大学Ami Bhatt博士实验室，借助生物信息学工具在庞杂的微生物序列中发掘新型重组酶。2022年，相关成果获得RA Capital与Khosla Ventures的4000万美元支持；2025年5月，公司再获4500万美元融资并走出隐匿模式，明确以体内CAR-T为首要方向，期望在免疫细胞体内工程化上取得实质性突破，从而将细胞治疗转化为更可及的方案。
在技术路线方面，Stylus拟将编码重组酶的mRNA与承载抗癌基因的DNA共同封装于LNP，以实现对T细胞的定向递送与基因整合，旨在提升疗法持久性并避免慢病毒递送的潜在安全负担。目前，公司正在非人灵长类中开展验证。若该非病毒体内工程化路径获得临床验证，Stylus有望为体内CAR-T开辟更高效、可规模化的新方案。
Third Arc Bio
Third Arc Bio以双重信号激活T细胞为核心路径：血液肿瘤可由CD3单独触发杀伤，而实体瘤则需要叠加第二条共刺激信号。公司据此将CD28确立为关键共刺激靶点，首个项目已进入1期临床，并将Claudin-6列为首批靶点之一。通过低背景表达靶点与可控第二信号的组合，Third Arc力求在提升特异性的同时增强效力，并探索在自身免疫相关适应症方面的应用。管理与执行力是公司的突出优势。首席执行官Peter Lebowitz博士曾带领强生肿瘤研发并促成与传奇生物合作开发CAR-T疗法Carvykti。自三年前成立以来，公司于今年初完成由Vida Ventures领投的1.65亿美元融资，支持推进多项临床项目。以清晰的科学策略、经验丰富的团队与充足资本为支点，Third Arc正加速验证其在研疗法在实体瘤免疫治疗中的临床可行性与放大潜力。
Umoja Biopharma
Umoja Biopharma专注于开发体内CAR-T疗法。该公司由创始人兼首席执行官Andy Scharenberg博士领导，目标是加速从研发走向临床验证。其技术路径采用体内慢病毒递送，实现对T细胞的持久改造；在达到CAR-T早期扩增峰值的同时，通过激活细胞因子受体，力求获得更深、更持久的临床应答。这一思路在递送方式与持久性上形成差异化，为提升疗效与应用可及性提供了明确方向。
在管线推进与合作方面，公司与艾伯维（AbbVie）合作的CD19项目UB-VV111已在美国与澳大利亚进入早期临床开发。此外，Umoja与驯鹿生物合作布局CD22项目，当前重点聚焦肿瘤领域，并同步探索自身免疫适应症。公司在对外合作上保持弹性，但核心目标明确——推动体内CAR-T走向自主商业化。
参考资料：
[1] The Endpoints 11 list: Meet the most exciting biotech startups of 2025. Retrieved September 19, 2025 from https://endpoints.news/the-2025-winners-of-the-endpoints-11-biotechs-most-exciting-startups/
来源：新浪财经