摘要：近年来，AI制药市场规模迅速扩张，预计2026年将达29.94亿美元。AI药物在早期临床试验中展现出较高成功率，尤其是Ⅰ期临床试验成功率远超传统制药。随着AI制药技术的不断革新，包括深度学习和强化学习等技术的应用，AI有望重塑传统制药范式，为新药研发带来更多可

转自：中国医药报

□ 王凯旋 韩世通 陈竹

近年来，AI制药市场规模迅速扩张，预计2026年将达29.94亿美元。AI药物在早期临床试验中展现出较高成功率，尤其是Ⅰ期临床试验成功率远超传统制药。随着AI制药技术的不断革新，包括深度学习和强化学习等技术的应用，AI有望重塑传统制药范式，为新药研发带来更多可能性。

市场规模和管线数量快速提升

近年来，AI制药市场规模快速扩张。根据中商产业研究院数据，2023年，全球AI制药市场规模为13.8亿美元，预计2026年将达到29.94亿美元，2021—2026年年复合增长率将达到30.47%。量子位智库数据显示，2022年，我国AI制药对外合作管线市场规模为15.5亿元，自研管线市场规模为11.6亿元，预计今年两者将分别达到33亿元和34.7亿元，2035年将分别达到1353亿元和686.3亿元，均呈现快速增长趋势。

2018年以来，AI制药管线数量快速增加。根据Nature Reviews Drug Discovery（《自然综述：药物发现》）数据，2018年，全球范围内AI驱动的新药发现/临床前管线数量为56个，较2017年翻了一番；2021年，这一数字大幅攀升至158个。根据“量子位”微信公众号统计数据，目前，AI驱动的临床试验管线已占现有临床试验管线的10%。近年来上市的新药在研发过程中也不乏利用AI技术的案例，如辉瑞的新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装（即Paxlovid），在候选小分子化合物筛选及晶型筛选环节都与晶泰控股深度合作，利用了AI技术。随着AI制药产出的管线产品越来越成熟，利用AI技术进行药物深度研发的可行性将进一步增强，预计AI制药管线数量将持续增加。同时，AI技术也将更多参与到传统制药的管线中。

根据“智药局”微信公众号数据，目前全球共有102个AI驱动的药物管线获批临床试验，其中56个处于Ⅰ期、41个处于Ⅱ期、5个处于Ⅲ期。按照常规临床试验时间节奏，明年首个AI驱动的药物有望获批上市，AI药物将从技术验证转向商业化水平考量，AI制药行业的经济价值将进一步增长。同时，预计明年AI制药行业会有大量药物进入临床试验阶段，伴随管线进程的不断推进，AI制药行业格局将逐渐清晰。

抗肿瘤和神经疾病治疗领域是AI驱动的小分子新药集中发力的领域。病种上，根据BCG（波士顿咨询公司）报告统计结果，在研AI小分子新药管线广泛分布在抗肿瘤、抗新冠病毒以及神经障碍、传染病、心血管疾病、代谢疾病等治疗领域，其中抗肿瘤药物占比30%、神经疾病药物占比16%，是AI新药集中的领域。与AI小分子药物多病种的治疗格局不同，AI驱动的疫苗集中在抗肿瘤、抗新冠病毒和传染病领域，大分子抗体药物则集中在抗肿瘤和抗新冠病毒领域。

大幅提高临床试验成功率

临床试验是药物开发过程中最耗时、耗力、耗资的阶段，能否提升临床试验成功率对于AI制药至关重要。目前，AI制药管线的Ⅰ期临床试验成功率显著高于传统制药，但仍面临一些问题，其中最重要的是临床试验中的安全性和有效性。

现在多数AI发现的分子都处于Ⅰ期临床试验阶段，少数进展到Ⅱ期临床试验及以后。有研究显示，截至2023年12月底，全球共有24个AI发现的分子完成Ⅰ期临床试验，其中21个成功，成功率为87.5%，远高于传统制药行业平均水平；10个AI发现的分子完成Ⅱ期临床试验，其中4个成功，成功率为40%，与传统制药行业平均水平相当。AI制药可大幅提高Ⅰ期临床试验成功率，与AI算法擅长设计或选择类药物分子有关，包括设计和筛选具有优化ADMET（药物的吸收、分配、代谢、排泄和毒性）和安全性特征的新型分子。Ⅱ期临床试验通常涉及生物或机械概念的证明，AI算法在此方面仍有改进空间。

我们有理由相信，AI技术可以进一步提高临床试验成功率，尤其是在Ⅱ期和Ⅲ期临床试验中。AI制药可通过分析大量数据加快临床试验流程，高效准确地识别合适的候选人；可以优化预测模型和临床试验设计，提高试验准确性和有效性。

了解疾病的驱动因素、识别和验证药物靶标是许多AI原生生物技术企业、制药企业和学术机构正在积极投资的领域，集中在表型数据生成、反向翻译、新型患者衍生模型、大型语言模型应用等。这些技术可以帮助弥合分子设计与临床疗效间的差距，进一步提高临床试验成功率。

多因素推动AI制药持续发展

2024年，AI制药领域发生了多起重大事件，包括模型发布、企业上市、大额并购等，推动行业快速发展和整合。

2024年5月，Alphafold3模型发布。该模型在结构预测方面取得进展，将预测范围拓展到DNA、RNA等领域，且准确率大幅提升，有力推动AI制药行业发展。

2024年6月，晶泰控股上市。AI制药企业晶泰控股在香港上市，融资11.38亿港元，标志着AI制药正式进入二级市场，为行业注入新活力。

2024年7月，英伟达投资Recursio，旨在加速AI药物发现领域的突破性基础模型开发。这一投资进一步推动了AI制药技术的发展。

2024年8月，Recursion收购Exscientia。Recursion以6.88亿美元收购Exscientia，成为AI制药领域迄今为止金额最大的一笔并购，标志着行业整合加速，行业龙头崭露头角。

2024年10月，2024年诺贝尔物理学奖、化学奖均颁给了AI制药相关研究者，标志着科研界掀起AI技术与生命科学相结合的热潮。

如今，AI制药持续为靶点发现和验证、候选化合物发现等传统药物发现流程赋能，并在深度学习和强化学习等加持下，对虚拟筛选和从头分子生成环节起着推动作用。短期来看，AI制药无论是管线数量还是市场规模均呈现迅速增长趋势，一批AI制药企业以AI+Biotech/SaaS/ CRO模式脱颖而出，借助自身平台加速新药研发进程。中长期来看，Recursion等企业开始通过图像识别结合表观筛选摆脱传统药物发现模式，AI有望重塑制药范式。此外，AI药物在临床研究早期表现优越，Ⅰ期和Ⅱ期临床试验成功率较传统药物发现模式均有优势。随着临床前候选药物流程的加速和范式的转变，叠加临床试验阶段AI技术的覆盖，体内与体外的数据壁垒有望被打破，AI制药行业将迎来更广阔的发展空间。 （作者单位：中信证券）

来源：新浪财经