摘要：EXPLORER-CN研究[1]是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床注册研究，纳入了中国12家中心81例有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者。所有患者按2:1的比例随机分配至玛伐凯泰组和安慰剂组，在双盲状态下接受玛伐凯泰或安慰剂对照治疗30周。

近日，我国医保局将治疗梗阻性肥厚型心肌病的药物玛伐凯泰纳入了新版医保目录。

玛伐凯泰是目前全球唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，可用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成年患者。

今年4月24日，基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究，玛伐凯泰获得了中国国家药品监督管理局优先审评批准。

EXPLORER-CN研究[1]是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床注册研究，纳入了中国12家中心81例有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者。所有患者按2:1的比例随机分配至玛伐凯泰组和安慰剂组，在双盲状态下接受玛伐凯泰或安慰剂对照治疗30周。

结果显示，玛伐凯泰可显著改善左心室流出道压差，改善心功能分级、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构，并且在中国梗阻性肥厚型心肌病患者中耐受性良好。

2023年欧洲心脏协会（ESC）心肌病管理指南[2]建议，对于静息或激发左室流出道梗阻的成人患者，在β受体阻滞剂（或维拉帕米/地尔硫卓）基础上可考虑使用玛伐凯泰，并在超声心动图监测下滴定至最大耐受剂量来改善症状。

2024年美国多学会肥厚型心肌病管理指南[3]也建议，在使用了β受体阻滞剂/非二氢吡啶类钙拮抗剂后仍持续有左心室流出道梗阻症状的成年患者，可加用玛伐凯泰。对于持续性收缩功能障碍（LVEF＜50%）的肥厚型心肌病患者，应停止使用玛伐凯泰。

玛伐凯泰在2020年7月被美国食品药品管理局（FDA）授予了治疗成人梗阻性HCM的突破性疗法认证，2022年4月获得美国FDA批准上市。

肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累最为常见。

中国医学科学院阜外医院数据统计，肥厚型心肌病从2016年起成为该院门诊和住院患者最常见的心肌病类型，占门诊及住院患者的45%。约70%的肥厚型心肌为梗阻性或隐匿梗阻性。

根据中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南[4]，玛伐凯泰可以靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成，从而减轻心肌的过度收缩，改善舒张功能。

新版医保目录预计于2025年1月1日起正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

参考文献：

[1] Effect of Mavacamten on Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: The EXPLORER-CN Randomized Clinical Trial. JAMA Cardiol 2023; 8: 957–965.

[2] 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023; 44(37):3503-3626.

[3]2024 AHA/ACC/AMSSM/HRS/PACES/SCMR Guideline for the Management of Hypertrophic Cardiomyopathy: A Report of the American Heart Association/American College of Cardiology Joint Committee on Clinical Practice Guidelines. Circulation 2024.

[4]国家心血管病中心心肌病专科联盟, 等. 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023. 中国循环杂志, 2023,38(1):1-33.

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来源：杨进刚一点号