渐冻症患者的新希望！华南首家联合研究基地落户广州

摘要：渐冻症是2018年首批罕见病目录第四位的疾病，诊治难度极高。9月9日，由渐冻症抗争者、京东前副总裁蔡磊发起的公益机构“渐愈互助之家”携手广州市白云区人民医院，共同打造的华南首家渐冻症联合研究基地正式揭牌成立。南方医院神经内科副主任蒋海山任首席专家。

渐冻症是2018年首批罕见病目录第四位的疾病，诊治难度极高。9月9日，由渐冻症抗争者、京东前副总裁蔡磊发起的公益机构“渐愈互助之家”携手广州市白云区人民医院，共同打造的华南首家渐冻症联合研究基地正式揭牌成立。南方医院神经内科副主任蒋海山任首席专家。

该基地将整合患者、临床与研究资源，开展诊断、治疗、康复、科研的全流程管理，并计划引入最新型临床药物研究，为华南乃至全国渐冻症患者带来新的希望。

探访病房：诊疗康复一体化

记者走进广州市白云区人民医院神经医学科为渐冻症患者专门设立的特色病房。走廊宽敞明亮，患者在护工陪伴下做康复训练；病房整洁安静，窗户通透，整体空间舒适不压抑。最特色的是，患者从诊断、治疗到康复都能在同一栋楼内完成，检查项目齐全，实现了一体化管理。

“渐冻症的‘特效药’托夫生注射液在广州市白云区人民医院上线速度很快，华南第一例和第二例患者均在这里接受治疗。”蒋海山介绍。他透露，医院还引入了最新康复理念与设备，有患者仅经过一周康复训练，语言功能便有了明显改善。

渐冻症的确诊对患者来说是巨大的心理打击，后续治疗过程也极为艰辛，患者需要具备强大的心理承受能力。因此，心理干预同样重要。神经医学科护士长董晓航说：“患者用过一次药后，大多会继续来接受二次、三次治疗。在多次就医和住院过程中，我们尽力与他们建立朋友般的关系，给予关心与支持。比如帮他们按摩肢体、播放音乐，缓解疼痛和焦虑。”

目前，全国能在同一家医院内同时实现诊断、治疗、康复等全流程服务的机构仍属少数。

回应顾虑：区属医院同样值得信赖

不少患者仍习惯将就诊目标锁定在“头部医院”，对白云区人民医院心存顾虑。对此，蒋海山回应：“白云区人民医院的渐冻症联合研究基地今年5月已获批三甲，设备和条件均已达到三甲标准。任何一家头部医院都是逐步成长起来的。我们相信，在蔡磊团队的支撑和国内相关团体的参与下，这一基地一定能建设成更具前瞻性的研究平台，惠及更多患者。”

患者故事：新药带来新希望

记者随后采访了长期与疾病抗争的渐冻症患者小荷（化名）。2024年7月，她突然感觉右腿膝盖不适，有一天在做家务时双腿发软，跌坐在地。之后，她找到南方医院蒋海山教授就诊，并于2025年1月19日通过基因检测确诊为渐冻症。

确诊时，托夫生注射液尚未进入中国。直到2025年6月10日该药在全国上市后，小荷转至广州市白云区人民医院接受治疗。刚开始时，她说话需要大口喘气，几乎无法完整表达。但在接受采访时，她已能像常人一样流畅交流，连续7分钟的对话几乎没有停顿。据医院介绍，目前小荷是接受托夫生注射液治疗中效果最为显著的患者之一。

小荷还分享了住院体验：“蒋教授每天病人很多，但仍坚持每日查房；即使他偶尔因事务未到，也会安排团队医生前来，没有一天落下。病房很宽敞，用餐也方便。一般下午3点后，还有工作人员带我去锻炼、按摩。”

权威声音：携手突破“高山”

基地签约仪式现场，白云区人民医院代理院长黄咏梅表示，渐冻症诊治依旧是医学难题，但医院将坚持科研与临床融合，为患者带来更多希望。

南方医院神经内科主任潘速跃指出，基地的成立将促进患者照护和疾病研究，虽道路艰难，但通过各方合力定能减轻患者痛苦。

渐愈互助之家科研合作负责人孙晓宇则介绍，蔡磊先生虽因身体原因未到场，但全程线上参与并支持。他希望通过这一平台打通“临床—科研—转化”全链条，加速新疗法落地，为中国渐冻症治疗注入新活力。

未来规划：四大方向

基地负责人蒋海山教授介绍，研究基地未来将重点推进四方面：一是加速临床试验转化，积极对接全球前沿疗法，推进高质量临床研究，让早诊早筛成为可能，使新药及新治疗手段更快惠及患者；二是推行规范化诊疗与全程管理，建立优化多学科协作（MDT）诊疗模式，制定标准化诊疗路径，为患者提供从诊断、治疗到康复、护理的一体化服务；三是探索并落地新型康复理念与技术，全面推进物理治疗、经颅磁康复、呼吸训练、膈肌起搏、言语治疗及心理训练等康复技术，引入验证国内外有效新技术，提升患者生存质量；四是推动科技赋能，探索人工智能在疾病早期筛查、病程预测与辅助诊疗中的应用，加快人工智能、外骨骼等智能辅助设备的临床验证与推广，帮助患者改善行动能力，提升生活独立性。