红斑狼疮新药临床试验：靶向CD3/CD19的mRNA脂质纳米颗粒ABO2203

摘要：ABO2203注射液为靶向CD3/CD19的mRNA脂质纳米颗粒。2024年12月24日，艾博生物ABO2203治疗自身免疫性疾病的IIT临床试验在Clinicaltrials.gov上注册（NCT06747156）。该临床计划入组26例自免患者，包括但不限于

ABO2203注射液为靶向CD3/CD19的mRNA脂质纳米颗粒。2024年12月24日，艾博生物ABO2203治疗自身免疫性疾病的IIT临床试验在Clinicaltrials.gov上注册（NCT06747156）。该临床计划入组26例自免患者，包括但不限于系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、系统性硬化症、特发性炎症性肌病等。

研究药物：mRNA脂质纳米颗粒ABO2203注射液

试验类型：单臂试验

适应症：系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病患者

申办方：苏州艾博生物科技有限公司

入选标准

1、须能理解和自愿签署书面知情同意。

2、年龄≥18岁。

3、在筛选前至少12周前，依据相应疾病分类标准，具备明确的临床诊断。SLE：基于2019年美国风湿病学会（ACR）/欧洲抗风湿联盟（EULAR）分类标准，临床诊断为SLE。

4、对标准治疗（激素、免疫抑制剂等至少2种一线治疗药物）应答不佳、治疗后复发、因其他原因不适合相应治疗的自身免疫性疾病患者。

5、筛选期，基于研究者认可的临床实验室检测符合以下标准：SLE及狼疮肾炎：抗核抗体（ANA）阳性，和/或抗dsDNA抗体阳性。对于SLE及狼疮肾炎患者，筛选期SLEDAI-2000（2K）评分≥6分，其中临床评分≥4分。

6、筛选前至少12周接受下列基础用药标准治疗，入组前用药方案需至少稳定4周，且预计研究期间可继续稳定用药（注：除外研究期间因不良反应等，研究者可决定下调剂量）；或如对基础治疗不耐受或因任何原因不合适而停药者，经研究者确认也可纳入。SLE：使用以下至少一种药物：抗疟药；单一免疫抑制剂；口服糖皮质激素（OCS）。用药剂量如下：羟氯喹（HCQ）≤400mg/d；泼尼松≤20mg/d或等效治疗；硫唑嘌呤（AZA）≤200 mg/天或6-巯基嘌呤≤100mg/天，甲氨蝶呤（MTX）≤25mg/周，吗替麦考酚酯（MMF）≤2g/天。

7、无严重血液学及肝、肾功能或凝血功能异常，筛选期实验室检查结果需符合下列标准。注：检查日前7天内未接受过输血、促进白细胞生成药物（如集落刺激因子）、促红细胞生成素或促血小板生成素。

8、女性受试者需符合以下标准：1) 手术绝育或绝经后≥2年或育龄女性（后者包括绝经后

9、男性受试者需符合以下标准：如未进行绝育手术且可能发生导致怀孕的性行为，同意在研究期间及末次研究给药后至少90天内采取有效的避孕措施（如避孕套、杀精剂）。

排除标准

1、目标研究疾病相应标准：1) SLE：曾出现活动性重度或不稳定的神经精神性SLE，包括但不限于控制不佳的惊厥发作、精神病或急性意识模糊状态、脑血管意外、脱髓鞘综合征、颅神经病或活动性中枢神经系统血管炎。

2、已知的活动性感染，包括活动性肺结核、活动性或复发性消化道溃疡等，需住院治疗、筛选前4周内静脉输注抗生素或筛选前2周内口服抗生素治疗；筛选前12周内曾患有带状疱疹；存在人类免疫缺陷病毒（HIV）病史或抗体检测呈阳性；筛选前1年内结核筛查试验（T-SPOT）曾出现阳性。

3、重度低丙种球蛋白血症（IgG

4、筛选期存在活动性肝炎或曾有过肝脏严重病变或病史：1) 乙型肝炎：排除HbsAg或抗HBc抗体阳性，或HBV DNA高于检测正常值范围下限者。2) 丙型肝炎：排除丙型肝炎抗体阳性，或HCV RNA高于检测正常值范围下限者。

5、患有抑郁症，或自杀想法的精神疾病者。

6、存在速发型过敏反应，外用皮质类固醇无法控制的湿疹或哮喘病史。

7、严重心血管系统疾病：

1)首次研究用药前6个月内患有根据美国纽约心脏病学会（NYHA）分级≥2级的心血管疾病。