碱基编辑资讯

患上必死绝症后，夫妻俩研究朊病毒自救，联合刘如谦开发碱基编辑疗法，有望延长50%寿命

2010 年，Sonia Vallabh目睹了自己 52 岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致死性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了 PRNPD17

·投资银行William Blair的分析师团队表示，他们相信BEAM-101有望作为镰状细胞的下一代基因疗法在市场上占据一席之地。考虑到早期进入该市场的公司所树立的监管先例，William Blair预计Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大

我们今天的主题是罕见病，我认为基因编辑发展到现在，作用于罕见疾病是最好的，也是最早能实现真正应用的，碱基编辑技术是基因编辑技术大家庭里面的重要技术，我们的工作这几年也是围绕碱基编辑技术展开。碱基编辑技术发展到目前为止也是有它的一些问题，我们的工作也是希望逐步把

刘如谦教授先后开发了两种精准基因编辑工具——碱基编辑器（Base Editor）和先导编辑器（Prime Editor），相比CRISPR-Cas9，这两种新型基因编辑工具不会产生DNA双链断裂（DSB），被认为是更安全的新一代基因编辑工具。