镰状细胞病碱基编辑疗法数据公布，仍需随访验证安全有效
·投资银行William Blair的分析师团队表示，他们相信BEAM-101有望作为镰状细胞的下一代基因疗法在市场上占据一席之地。考虑到早期进入该市场的公司所树立的监管先例，William Blair预计Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大
碱基编辑
科研大会 | 毕昌昊：碱基编辑技术的开发及其在治疗中的应用
我们今天的主题是罕见病，我认为基因编辑发展到现在，作用于罕见疾病是最好的，也是最早能实现真正应用的，碱基编辑技术是基因编辑技术大家庭里面的重要技术，我们的工作这几年也是围绕碱基编辑技术展开。碱基编辑技术发展到目前为止也是有它的一些问题，我们的工作也是希望逐步把
刘如谦最新论文：优化LNP递送RNP，实现更安全更高效的碱基编辑和先导编辑
刘如谦教授先后开发了两种精准基因编辑工具——碱基编辑器（Base Editor）和先导编辑器（Prime Editor），相比CRISPR-Cas9，这两种新型基因编辑工具不会产生DNA双链断裂（DSB），被认为是更安全的新一代基因编辑工具。