ACC.25重磅丨首款AAV9基因替代疗法TN-201治疗非梗阻性肥厚型心肌病初显疗效，安全性和耐受性良好 在肥厚型心肌病（HCM）患者中，肌球蛋白结合蛋白C（MYBPC3）基因的致病性和可能致病性突变或导致MyBP-C蛋白水平降至正常水平的60%左右，从而引发左心室进行性肥厚、舒张功能障碍、心律失常和心衰。在动物实验中，腺相关病毒血清型9（AAV9）介导的MYBP 治疗 基因 心肌病 替代疗法 基因替代疗法 2025-04-02 20:12 2