神济昌华全球首款针对渐冻症的基因疗法SNUG01获FDA孤儿药资格认定 2025年6月25日，神济昌华自主研发的全球首款靶向TRIM72的基因疗法SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。 fda 基因疗法 孤儿药 神济 snug01 2025-06-26 17:18 2