前沿速递 | 血清肌酐与胱抑素C比值作为中国成人SMA患者监测的生物标志物：一项前瞻性队列研究 SMA是一种罕见的神经退行性疾病，由于大多数患者的致病基因位于５号染色体长臂的5q13区，因此又被称为5q-SMA。诺西那生作为一种反义寡核苷酸，已被证明可有效治疗5q-SMA，改善患者运动功能。然而，目前的研究主要依赖于临床评分量表进行疗效评估，存在一些限制 sma 生物标志物 血清 血清肌酐 sma患者 2025-06-11 20:33 3