罗小平

深瞳丨七千余种罕见病仅不到百分之十有药可治,“孤儿药”研发如何破除市场惰性

其实相较于抗蛇毒蛋白血清,在全球范围内,有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种,患者总数超过3亿,但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国,罕见病患者人数已突破2000万,且每年新增患者超20万。

仿制药 罕见病 孤儿药 深瞳 罗小平 2025-06-26 10:42  7

多方托举让儿童拥有更多用药选择

事实上,儿童人群罕见病用药的缺乏,与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡介绍,基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等,是我国儿童罕见病用药研发存在的瓶颈。

儿童 托举 罕见病 罗小平 竺晓凡 2025-06-24 08:38  8