lnp技术

Nature子刊：双靶向SORT LNP技术，攻克多器官递送难题

在肝脏中，由于SERPINA1基因（PiZ等位基因）发生突变，导致α-1抗胰蛋白酶（A1AT）蛋白错误折叠并积聚于肝脏内，从而引发肝损伤。在肺部，因缺乏A1AT，中性粒细胞弹性蛋白酶的活性失控，进而导致蛋白酶损伤和肺气肿。