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苯丙酮尿症模型—Pah KO小鼠

PAH基因突变导致编码的苯丙氨酸羟化酶活性丧失，引发苯丙氨酸代谢障碍，进而诱发苯丙酮尿症（PKU）。目前PKU患者依赖严格的低苯丙氨酸饮食管理，但长期治疗负担沉重。酶替代疗法（如Pegvaliase）和基因治疗等新技术已取得重要进展，有望提供更优治疗方案。为加

宜明昂科-B(01541)发布公告，该集团获得中国国家药品监督管理局(“国家药监局”)有关启动IMC-003/IMM72治疗肺动脉高压(PAH) 的临床试验的新药临床试验(IND)批准。

格隆汇6月23日丨宜明昂科-B(01541.HK)发布公告，集团获得中国国家药品监督管理局(“国家药监局”)有关启动IMC-003/IMM72治疗肺动脉高压(PAH)的临床试验的新药临床试验(IND)批准。IMC-003/IMM72为通过基因改造的新一代启动素

近日，The Journal of Heart and Lung Transplantation发表了一项研究结果，接受司来帕格治疗的肺动脉高压（PAH）患者10年生存率为60%。研究者使用了GRIPHON研究和开放标签扩展研究（OLE）数据，司来帕格剂量中位

喜鹊医药成立于2011年，由国际知名药物化学家王玉强教授创办，是一家临床阶段的First-in-Class创新药物研发企业。公司独创了“中药源”小分子创新药物开发平台，通过对传统中药活性成分或已上市小分子药物进行结构改造，设计出全新的全球新（Global Ne

在2025年美国胸科学会（ATS）年会上，PAH领域的突破性进展成为焦点。广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授结合大会前沿成果指出，PAH治疗正从传统“血管扩张时代”迈向以“逆转肺血管重塑”为核心的精准干预阶段，多项基础研究通过解析TGF-β超家族信号调控、

系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，已知可引发严重的并发症如PAH，而PAH的发生常导致右心衰竭并显著增加患者的病死率。尽管以前的研究已揭示了部分免疫机制与PAH之间的联系，但Th17细胞是否直接参与了SLE-PAH的发病机制尚未明确。本研究以