罕见脂质沉积病迎来首个治疗药物!FDA批准Ctexli 近日,美国FDA批准了Mirum生物制药公司的Ctexli(chenodiol,鹅去氧胆酸)上市。这是美国首个专门用于治疗脑腱性黄瘤症的药物,适用于成人患者。该药物未被批准用于儿科患者。 fda 脂质 ctexli 2025-02-25 00:31 2