Nature Genetics：刘如谦团队利用碱基编辑治疗亨廷顿病和弗里德赖希共济失调
三核苷酸重复（TNR）疾病是由基因组中扩增的三核苷酸重复序列引起的神经系统疾病，这些重复序列会以长度依赖的方式变得不稳定。CAG 重复序列存在于约三分之一的致病性 TNR 位点中，包括导致亨廷顿病（HD）的
碱基
世界首例！新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验
2025 年 5 月 19 日，CRISPR 基因编辑家族中用途最广泛的成员——先导编辑（Prime Editing）技术首次在医疗领域亮相：先导编辑辑技术首次被用于治疗人类患者。
QBEmax：一种高效精准的碱基编辑器，为基因编辑治疗带来新曙光
在基因编辑领域，胞嘧啶碱基编辑器（CBEs）用于多重基因敲除时存在编辑不纯、插入缺失（indels）和脱靶等问题。研究人员开展了 QBEmax 碱基编辑器的相关研究，结果显示 QBEmax 效率高、indels 和脱靶率低、产物纯度高。该研究成果发表在《Nat
先导编辑疗法开启人体试验
5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine宣布，先导编辑技术首次用于治疗人类患者。这代表了基因编辑领域的重大突破，意味着首批临床数据支持这一技术的安全性和有效性。
世界首创：在人体中试用超强 CRISPR 治疗
一种比经典的 CRISPR-Cas9 复合物（插图）更通用的基因组编辑系统已在一名患有遗传免疫疾病的 18 岁青少年身上进行了试验。图片来源：Laguna Design/Science Photo Library