这种致命疾病曾“无药可医”，DMD疗法带来减少肌坏死的新希望
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病。患者编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩，最终预期寿命很少超过40岁。近期，由昆士兰大学领导的研究团队报告了一种潜在的新型小分子PK007，其可在DMD进展早期用于
肌萎缩蛋白
曾“无药可医”，DMD小分子疗法带来减少肌坏死的新希望
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病。患者编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩，最终预期寿命很少超过40岁。近期，由昆士兰大学领导的研究团队报告了一种潜在的新型小分子PK007，其可在DMD进展早期用于
全球最贵药物TOP10，基因疗法占了9个
近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。
最新！全球最贵药物TOP10
近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。