全球首例：罕见病宝宝接受定制基因疗法重获新生
研究人员在最新发表的论文中描述了这一病例，称这名来自宾夕法尼亚州克利夫顿海茨的婴儿 KJ・马尔多恩（KJ Muldoon）是首批通过个性化基因疗法获得成功治疗的案例之一。这种疗法旨在修复会导致半数患病婴儿夭折的关键性微小基因缺陷。尽管普及类似的个性化治疗尚需时
定制基因疗法
全球首例！罕见病宝宝接受定制基因疗法重获新生
研究人员在最新发表的论文中描述了这一病例，称这名来自宾夕法尼亚州克利夫顿海茨的婴儿KJ·马尔多恩（KJ Muldoon）是首批通过个性化基因疗法获得成功治疗的案例之一。这种疗法旨在修复会导致半数患病婴儿夭折的关键性微小基因缺陷。尽管普及类似的个性化治疗尚需时日