传统的CRISPR筛选技术（如Perturb-seq）结合单细胞RNA测序（scRNA-seq）能够分析基因扰动后的转录组变化，但缺乏空间信息，无法解析细胞微环境对基因表达的影响。而光学池筛选（如MERFISH，多重荧光原位杂交技术）虽能提供高分辨率空间转录组

转录组 asd crispr grna crispr筛选 2025-03-26 08:07  1

在2024年，基因治疗领域迎来了飞速发展的阶段，实现了诸多技术革新以及治疗突破。本文对2024年基因产品获批、细胞治疗以及人工智能在基因编辑领域的深度融合情况进行了梳理。这些进展不仅为遗传性疾病的治疗提供了新的方向，也为癌症等复杂疾病的治疗带来了新的希望。

基因治疗 grna 基因治疗领域 2025-01-22 02:11  6

我们今天的主题是罕见病，我认为基因编辑发展到现在，作用于罕见疾病是最好的，也是最早能实现真正应用的，碱基编辑技术是基因编辑技术大家庭里面的重要技术，我们的工作这几年也是围绕碱基编辑技术展开。碱基编辑技术发展到目前为止也是有它的一些问题，我们的工作也是希望逐步把

碱基 碱基编辑 grna 2024-12-10 19:19  9