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ISTH军之鉴 | 马军教授解读Rurioctocog Alfa Pegol在重度血友病A初治患者中的III期研究

血友病A（HA）的凝血因子VIII（FVIII）替代治疗可能导致FVIII抑制物产生，这是一种严重并发症，可能需要免疫耐受诱导（ITI）治疗。在初治患者（PUP）中，抑制物发生率约为30%。一项III期研究评估了Rurioctocog Alfa Pegol（r

胆道癌（Biliary Tract Cancer, BTC）是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，其发病率在全球范围内不断上升。由于早期症状隐匿，大多数患者确诊时已处于晚期，因此预后极差。目前，以吉西他滨和顺铂为基础的化疗方案是晚期BTC的标准一线治疗，但其疗效有限，患

葛兰素史克(GSK.US)将以高达20亿美元的现金收购Boston Pharmaceuticals主要资产——治疗肝病的实验性药物efimosfermin alfa。葛兰素史克周三表示，Boston Pharmaceuticals开发的这种治疗方法已准备进入临

根据协议条款，GSK将支付高达20亿美元的现金对价总额，包括12亿美元的预付款和高达8亿美元的里程碑付款。GSK还将向诺华支付该药物的分级特许权使用费。