摘要：3月18日，商业媒体《快公司》（Fast Company）对2024年全球最具创新力的医药公司进行梳理总结，10家药企为此前研发进展甚微的疾病推出突破性疗法，并推动现有疗法可及性。疗法涉及阿尔茨海默病（AD）、精神分裂症、血友病、癌症等多领域。

3月18日，商业媒体《快公司》（Fast Company）对2024年全球最具创新力的医药公司进行梳理总结，10家药企为此前研发进展甚微的疾病推出突破性疗法，并推动现有疗法可及性。疗法涉及阿尔茨海默病（AD）、精神分裂症、血友病、癌症等多领域。

ARS公司：肾上腺素开启鼻喷时代

当前，治疗过敏性休克的唯一疗法是肾上腺素，长期以来仅可通过注射给药。但有不少患者无法及时接受注射，甚至因针头过大而犹豫不决。2024年8月，ARS公司的肾上腺素鼻喷雾剂Neffy获美国FDA批准上市。

据悉，该药的喷雾容器无需预热，只需插入并按下，且在高达122°F（50℃）的温度下其保质期为30个月。这比自动注射器有很大优势，后者保质期为18~20个月，且对温度的要求更严格。

BMS：精分新机制药物绽放

2024年9月，FDA批准百时美施贵宝（BMS）的Cobenfy成为几十年来首个治疗精神分裂症的主要新药。Cobenfy的使用机制与现有治疗方法完全不同，通过触发毒蕈碱受体而不是多巴胺受体起作用，是首个通过这种方式治疗精神分裂症的药物。

Cobenfy在临床试验中总体耐受性良好，与常用的非典型抗精神病药物不同，没有关于某些老年患者死亡率增加的黑框警告。

BMS目前正在努力扩大该药的适应症：可能会在2026年公布该药治疗AD的试验数据，还计划针对双相情感障碍Ⅰ型和AD适应症启动另外3项Ⅲ期试验。

礼来：AD疗法新秀善补短板

2024年7月，FDA批准了礼来的AD药物Kisunla上市，这是一种用于治疗早期AD症状的单克隆抗体。Kisunla由礼来开发，是首个也是唯一一个使用有限给药疗程靶向清除淀粉样斑块的疗法。

在1736名患者的Ⅲ期试验中，与安慰剂相比，Kisunla在18个月时将认知和功能衰退减缓了35%，并将疾病进展到下一临床阶段的风险降低了39%。

Kisunla与其竞争对手，即百健和卫材的Leqembi相比，给药间隔更长。前者每4周给药一次，后者每2周给药一次。

除了AD领域创新，礼来还继续巩固其利润丰厚的GLP-1产品Mounjaro和Zepbound的市场地位。该公司于2024年1月推出了直接面向消费者的渠道，以折扣价提供Zepbound处方药，并提供送货上门服务。礼来也在不断扩大GLP-1药物适应症，例如在2024年12月23日，FDA批准减肥药Zepbound成为首个专门用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的处方药，据估计，该病影响超过2200万名美国人。

Aurion公司：细胞治疗预防失明

该公司的Vyznova于2023年5月在日本获批，并于2024年9月在日本上市，是首个经过临床验证的角膜护理细胞疗法。Vyznova用于治疗角膜内皮疾病（如大泡性角膜病变），这是一种影响全球数百万人的渐进性疾病，如果不及时治疗，会导致失明。

在Vyznova之前，大泡性角膜病变的唯一治疗方法是使用供体组织进行角膜移植，但每70只患病眼睛中，只有1个供体角膜可用，数量稀少。Aurion公司开发了一种制造工艺，可以从单个供体的角膜内皮细胞中生产多达1000剂Vyznova。

2024年6月，FDA授予Vyznova突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定，为该细胞疗法提供了快速审批途径。2024年12月公司发布的美国Ⅰ/Ⅱ期临床试验数据显示，其最高剂量可显著改善视力。

Iovance公司：冲破实体瘤治疗壁垒

2024年2月，FDA加速批准Iovance公司的Amtagvi用于治疗晚期黑色素瘤（正在进行Ⅲ期试验）。Amtagvi是首个获批用于治疗实体瘤的一次性个体化T细胞疗法。

据悉，目前CAR-T细胞疗法虽然对血液肿瘤较为有效，但在实体瘤中表现不佳。Amtagvi是一种一次性疗法，使用肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），持久治疗更多实体瘤。

Amtagvi获批使TIL疗法有望成为治疗实体肿瘤的新型药物。目前，该药正在进行肺癌、宫颈癌等临床试验。这种一次性疗法每位患者的费用为51.5万美元（未扣除返款和折扣）。该公司预计，许多保险公司将以与CAR-T细胞疗法相同的水平纳入对应报销范围。

Adaptimune公司：滑膜肉瘤患者获新希望

2024年8月，Adaptimmune公司工程化T细胞疗法Tecelra获FDA加速批准。该药用于治疗之前接受过化疗的特定类型滑膜肉瘤成人患者。这项批准使Tecelra成为美国批准的首个针对实体瘤癌症的自体T细胞免疫疗法，也是十多年来首个针对滑膜肉瘤的新治疗选择。

滑膜肉瘤是一种罕见的软组织癌，最常见于年轻人。2024年12月，公司宣布第一位患者已接受了治疗。该疗法定价为727,000美元，在美国癌症细胞药物中每剂成本最高。该公司第二款在研T细胞疗法lete-cel已在Ⅱ期试验达到主要终点。公司估计，这两种疗法结合可在美国市场产生4亿美元的销售额年峰值。

Verona公司：畅通慢阻肺呼吸通道

2024年6月，FDA批准Verona公司慢性阻塞性肺病（COPD）疗法Ohtuvayre上市，用于成人患者。该疗法是20多年来治疗该病的首个具有新型作用机制的吸入维持疗法，有望为美国约1600万患有COPD的成年人带来新治疗选择。

Ohtuvayre是一种单一小分子药物，具有独特的双重作用机制，可选择性抑制磷酸二酯酶3/4（PDE3/4），同时增强支气管扩张（打开肺部小气道）并减少与COPD相关的炎症，无需使用类固醇。据悉，该公司目前正在进行Ohtuvayre的Ⅱ期临床试验，用于治疗其他有未满足医疗需求的呼吸系统疾病，包括慢性非囊性纤维化支气管扩张、囊性纤维化和哮喘。

辉瑞 释放血友病前沿产品活力

2024年10月，FDA批准了辉瑞的Hympavzi上市，这是首个每周注射一次的药物，用于预防或减少患有A型血友病（缺少凝血因子Ⅷ）和B型血友病（缺少凝血因子Ⅸ）成人和12岁及以上儿童患者的出血发作频率。

在其他治疗领域，辉瑞已进军抗体药物偶联物（ADC）市场，2024年4月，FDA全面批准了Tivdak，该药物此前已于2021年获得加速批准，用于治疗复发性或转移性宫颈癌患者。

ImmunityBio公司：IL-15受体激动剂攻克膀胱癌

多达40%的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者对传统的免疫疗法（即卡介苗，BCG疗法）没有反应。2024年4月，FDA批准了ImmunityBio公司的Anktiva上市，是对BCG无应答的NMIBC患者的首创疗法和罕见突破。Anktiva被批准用于与标准护理BCG疗法联合进行维持治疗，以提高疗效。

Anktiva的作用方式新颖，其为一种IL-15受体激动剂，可激活自然杀伤（NK）和T细胞攻击肿瘤和癌细胞。2024年第三季度，Anktiva创造了约600万美元的净产品收入。据公司披露，截至2024年11月，已有100名患者接受了Anktiva-BCG联合疗法治疗，完全缓解率为71%。Anktiva在对检查点抑制剂无反应的非小细胞肺癌患者中进行的Ⅱ期试验数据显示，中位总生存期几乎是标准化疗的2倍。

Zevra公司：小分子药穿越血脑屏障

2024年9月，FDA批准了Zevra公司的小分子口服药物Miplyffa与酶稳定剂miglustat联用，治疗C型尼曼匹克病（NPC）。NPC是一种极为罕见的遗传性疾病，会导致进行性神经系统症状和器官功能障碍。Miplyffa是FDA批准的首个用于治疗成人和2岁及以上儿童NPC相关神经系统症状的药物，可穿越血脑屏障。

NPC会阻止人体对细胞中的胆固醇和其他脂质的使用，进而导致这些物质在体内病理性积累。该疾病会对患者的言语、认知、吞咽、运动和精细运动技能造成损害，患有该疾病的人平均寿命约为13年。

来源：新浪财经