摘要：诺华（Novartis）公司日前宣布，其口服小分子疗法Fabhalta（iptacopan）已获得美国FDA批准，用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者，以减少蛋白尿。根据新闻稿，Fabhalta是首个获批用于治疗该疾病的药物。值得一提的是，Fabhalta曾

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首款C3肾小球病治疗药物获FDA批准！

诺华（Novartis）公司日前宣布，其口服小分子疗法Fabhalta（iptacopan）已获得美国FDA批准，用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者，以减少蛋白尿。根据新闻稿，Fabhalta是首个获批用于治疗该疾病的药物。值得一提的是，Fabhalta曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的之一。

目前，尚无获批的治疗方法用于C3G患者，这是一种进展性的罕见肾脏疾病，常在年轻时发病。C3G患者预后较差，约有一半患者在确诊后10年内进展为肾衰竭，届时需要终身透析和/或肾移植。Fabhalta是一种补体替代通路因子B抑制剂，能够选择性靶向被认为是该疾病根本原因的机制。在Fabhalta获批之前，C3G患者只能依赖支持性护理、广谱免疫抑制和症状管理来应对疾病。

▲Fabhalta简介（图片来源：诺华公司官网）

FDA这次的批准主要基于3期临床试验APPEAR-C3G的数据。研究显示，接受Fabhalta及支持性治疗的患者在6个月内与安慰剂组相比，蛋白尿水平下降35.1%，差异统计学显著且具有临床意义。在许多肾脏疾病中，蛋白尿下降被广泛地视为延缓肾衰竭进程的重要替代指标。此外在一项长期扩展研究中，Fabhalta治疗超过3年后，最初的蛋白尿下降得以维持，同时估算肾小球滤过率（eGFR）也保持稳定。

首款！强生抗体再获美国FDA批准

强生（Johnson & Johnson）公司日前宣布，美国FDA已批准其抗IL-23抗体Tremfya（guselkumab）用于治疗中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。根据新闻稿，Tremfya是首个提供皮下（SC）和静脉注射（IV）诱导治疗方案以治疗中度至重度活动性CD成人患者的IL-23抑制剂。

此次批准主要基于多项3期临床试验结果，这些试验共评估了1300多名中度至重度活动性克罗恩病患者，这些患者均对常规疗法（如糖皮质激素或免疫调节剂）或生物制品治疗应答不足或不耐受。其中，GRAVITI研究评估了Tremfya皮下注射诱导和维持治疗相对于安慰剂的疗效。患者在第0、4和8周时接受400 mg Tremfya诱导治疗，随后接受每4周200 mg Tremfya（q4w）、每8周100 mg Tremfya（q8w）或安慰剂作为维持治疗。

GRAVITI研究的48周结果显示，Tremfyaq8w组的临床缓解率为59%，q4w组为65%，安慰剂组为17%。在内镜应答方面，Tremfya q8w组和q4w组患者分别有39%和48%达到内镜应答，而安慰剂组仅为5%。而在内镜缓解方面，Tremfya q8w组和q4w组患者分别有31%和40%达到内镜缓解，而安慰剂组仅为6%。相关3期试验详细数据请见下表。这些3期研究的综合结果显示，无论采用皮下或静脉注射，Tremfya在实现临床和内镜终点方面均具有显著疗效。

▲Tremfya在治疗CD患者上展现显著疗效（图片来源：参考资料[2]）

Tremfya是一款全人源单克隆抗体。除了靶向IL-23，该抗体还可与表达IL-23的细胞上的受体CD64相结合。IL-23是由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，被认为是包括克罗恩病在内的免疫介导性疾病的驱动因子。

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参考资料：

[1] Novartis receives third FDA approval for oral Fabhalta® (iptacopan) - the first and only treatment approved in C3 glomerulopathy (C3G). Retrieved March 21, 2025 from https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-receives-third-fda-approval-oral-fabhalta-iptacopan-first-and-only-treatment-approved-c3-glomerulopathy-c3g

[2] U.S. FDA approves TREMFYA® (guselkumab), the first and only IL-23 inhibitor offering both subcutaneous and intravenous induction options, for adult patients with moderately to severely active Crohn's disease. Retrieved March 21, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-approves-tremfya-guselkumab-the-first-and-only-il-23-inhibitor-offering-both-subcutaneous-and-intravenous-induction-options-for-adult-patients-with-moderately-to-severely-active-crohns-disease-302407565.html

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来源：芳芳聊科学