摘要：根据美国肌肉萎缩症协会（MDA）发布的新闻稿，FDA已批准扩大依库珠单抗（商品名：舒立瑞）的适应症，将抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的6岁及以上全身型重症肌无力（gMG）儿童患者纳入其中，这使得依库珠单抗成为首个也是唯一一个治疗gMG儿童患者的药物。

根据美国肌肉萎缩症协会（MDA）发布的新闻稿，FDA已批准扩大依库珠单抗（商品名：舒立瑞）的适应症，将抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的6岁及以上全身型重症肌无力（gMG）儿童患者纳入其中，这使得依库珠单抗成为首个也是唯一一个治疗gMG儿童患者的药物。

依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，其最初被批准用于治疗AChR抗体阳性的gMG成人患者。研究人员在一项为期26周的单组研究，对11名年龄在12至17岁之间的儿童患者进行了研究，结果表明依库珠单抗的不良反应与成人患者中观察到的不良反应一致。

MDA首席研究官SharonHesterlee博士在新闻稿中表示：“此次批准代表了儿童重症肌无力治疗领域的重大进步，为应对这一复杂疾病的家庭带来了希望。依库珠单抗可供儿童使用，凸显了持续研究和创新神经肌肉疾病治疗的重要性。”

依库珠单抗以静脉输注方式给药，成人给药时间35分钟，儿童患者给药时间1至4小时。对于尚未治愈的严重脑膜炎奈瑟菌感染患者，该药物仍为禁忌症。由于存在脑膜炎球菌感染风险，依库珠单抗仅通过受限风险评估管理策略（REMS）计划提供，要求患者在开始治疗前至少两周接种脑膜炎球菌病疫苗。

依库珠单抗于2007年首次获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿，可抑制补体系统以防止补体介导的组织损伤。此后，该治疗已获得多种适应症，包括非典型溶血性尿毒症综合征（2011年）、伴有AChR抗体的成人gMG（2017年）和视神经脊髓炎谱系疾病（2019年）。

参考：

1. Muscular Dystrophy Association. FDA approves expanded use of eculizumab (Soliris) for pediatric myasthenia gravis, bringing new treatment options for children. News Release. Released March 10, 2025. Accessed March 17 2025. https://www.mda.org/press-releases/2025/fda-approves-expanded-use-of-eculizumab-soliris-for-pediatric-myasthenia-gravis-bringing-new-treatment-options-for-children

2. Luke Halpern. FDA Approves Expanded Indication of Eculizumab for Pediatric Generalized Myasthenia Gravis. News. Article. Released March 12, 2025. Accessed March 17, 2025. https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-expanded-indication-of-eculizumab-for-pediatric-generalized-myasthenia-gravis

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来源：医脉通神经科