律动新生丨“睛”锐破局，贝舒地尔二线治疗助力眼部cGVHD患者“睛”彩重启

摘要：眼睛，乃心灵之窗，亦是感知世界之门：它让我们领略四季更迭，春赏繁花绚烂、夏观翠叶繁茂、秋览丹枫似火、冬赏白雪无垠，万般景致皆于眼中铺陈成画；它助我们洞悉人间情感，家人的关切、挚友的激励、爱人的深情，皆在对视刹那心领神会。然而，眼部慢性移植物抗宿主病（cGVHD

眼睛，乃心灵之窗，亦是感知世界之门：它让我们领略四季更迭，春赏繁花绚烂、夏观翠叶繁茂、秋览丹枫似火、冬赏白雪无垠，万般景致皆于眼中铺陈成画；它助我们洞悉人间情感，家人的关切、挚友的激励、爱人的深情，皆在对视刹那心领神会。然而，眼部慢性移植物抗宿主病（cGVHD）却将种种美好蒙上阴影……那么，眼部cGVHD患者该如何重拾清晰“视”界呢？本期，医脉通特邀陆道培医院孟元医生分享一则眼部cGVHD患者接受贝舒地尔治疗经过，同时，特邀陆道培医院赵艳丽教授对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。

“舒”醒“视”界，贝舒地尔有效缓解眼部排异症状

基本信息

患者，男，38岁。

01 既往史：

02 治疗经过：

孟元医生—病例小结

01 眼部cGVHD患者深陷僵局，亟需二线治疗强势破冰

眼部cGVHD是一种异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后发生的眼部并发症，发生率为40%~60%，半数以上患者伴有视力下降，显著影响患者移植后生活质量1。因此，控制症状、改善视力、提高生活质量势在必行。对于需要全身治疗的眼部cGVHD患者来说，治疗药物首选糖皮质激素联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂2，然而，一线治疗疗效有限，研究显示，接受全身治疗6个月的眼部cGVHD患者反应率仅为23%32，因此，探索有效二线治疗策略刻不容缓。

02 贝舒地尔兼顾cGVHD治疗和GVL效应，改善患者治疗结局

4。选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂贝舒地尔具备恢复免疫稳态并逆转纤维化的双向机制，尤其是作为免疫调节剂，贝舒地尔可在治疗cGVHD的同时保留GVL效应5，这为改善患者预后带来福音。国际多中心关键II期研究显示，接受贝舒地尔治疗后，cGVHD患者各受累器官均可实现缓解，其中，眼部的总体缓解率（ORR）可达42%67。同时，国际多中心关键II期研究还显示，接受贝舒地尔治疗后，cGVHD患者原发疾病复发率低至3%，且在治疗期间，65%的患者降低了糖皮质激素剂量，21%的患者停用糖皮质激素治疗6。

03 剖析本案例，贝舒地尔助力患者持续临床获益

回归本案例，患者经二次移植后确诊为眼部cGVHD，经激素等治疗后，情况逐渐好转，但后续眼部排异症状加重，患者眼部出现疼痛、难以睁眼、畏光、视力无法检测、角膜缺损等症状。再次进行激素等药物治疗后，患者疼痛缓解，但视力仍未改善，且纤维化仍在加重，建议启用贝舒地尔治疗，患者未接受，继续免疫抑制剂抗排异治疗，患者左眼完全纤维化，视力无法检测，再次建议使用贝舒地尔。接受贝舒地尔治疗半月余，患者眼部纤维化改善，眼部情况稳定，停用激素；治疗1月余，患者眼部纤维化明显改善，视力较前有所恢复；治疗5月余，患者左眼纤维化基本稳定，右眼视力为0.6、左眼视力为0.03，角膜损伤完全恢复，无溃疡、红血丝，且原发疾病未复发。该治疗经过提示，贝舒地尔可在持续改善cGVHD患者眼部纤维化症状的同时，维持GVL效应。

赵艳丽教授—病例点评

眼部cGVHD的临床症状包括干眼、眼部疼痛、畏光、刺激、烧灼感、异物感、视物模糊、结膜充血、流泪、角膜溃疡与穿孔等，导致患者视力下降，影响日常生活。在日益重视移植后生活质量的今天，有效遏制眼部排异症状尤为重要。贝舒地尔可在有效缓解眼部排异症状的基础上，保留GVL效应，为患者带来更佳预后。

本案例中，患者经二次移植后出现眼部cGVHD，激素等药物疗效有限，病情持续进展，经贝舒地尔治疗后，患者眼部纤维化日益缓解、视力逐渐恢复、角膜得到修复，生活质量明显改善，且在贝舒地尔治疗期间，患者原发疾病未复发。这提示，贝舒地尔可在有效控制眼部cGVHD的同时，不增加复发风险。因此，一线治疗应答不充分的cGVHD患者可尽早启用贝舒地尔治疗，以实现更好临床获益。

目前，贝舒地尔已成功纳入2024年国家医保目录，并已在全国多地落地执行，这有望为更多cGVHD患者开启康复之路。相信在贝舒地尔临床研究和实践经验的不断推动下，cGVHD治疗必将迎来崭新突破，眼部cGVHD患者也终将拥有更美好的“光明”未来！

专家简介

孟元医生

河北燕达陆道培医院造血干细胞移植科主治医师

2014年毕业于河北医科大学，毕业后开始从事于血液科工作

2017年加入陆道培医疗团队骨髓移植科工作至今，熟练应用造血干细胞移植技术治疗各种血液系统疾病（如白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合症、再生障碍性贫血、骨髓增殖性疾病等）。对于移植后移植物抗宿主病GVHD、感染，血栓性微血管病，出血性膀胱炎，复发等术后并发症的诊疗有一定的临床经验。

赵艳丽教授

陆道培医院骨髓移植科主任（副院长级）

北京医学会血液分会会员

中国非公医疗血液专委会委员

北京癌症防治移植委员会委员

中国抗癌协会血液病转化医学专业委员会委员