摘要：国家医保局与人力资源社会保障部正式公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《2024年药品目录》）。此次更新的药品目录中，共新增91种新药，有8种血液肿瘤新药被纳入或药品新增适应症。新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实

国家医保局与人力资源社会保障部正式公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《2024年药品目录》）。此次更新的药品目录中，共新增91种新药，有8种血液肿瘤新药被纳入或药品新增适应症。新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施，更多患者从“有药可医”进入了“有药可保”的新时代。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的血液疾病，被称之为“罕见病中的罕见病”，表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。这种病可在发生任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群。

随着阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶向治疗新时期的到来，让更多罕见病患者和家庭看到了希望。

特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症口服单药疗法—创新药物盐酸伊普可泮胶囊此次纳入医保，大大提升患者用药可及性及便利性，为这部分患者带来新的治疗选择，可选择性作用于补体旁路途径，从而全面有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。

另一款诺华创新药妥瑞达纳入医保药品目录，则惠及治疗METex14跳突晚期非小细胞肺癌患者。

肺癌的发病率和死亡率均居各类癌症之首，METex14跳突作为晚期非小细胞肺癌的驱动基因之一，在中国非小细胞肺癌人群中的突变率约为0.9%—2.0%，疾病预后较差。常规治疗如化疗、免疫治疗以及部分靶向药物对于携带该突变的非小细胞肺癌患者疗效有限。而特异性MET抑制剂针对突变机制，成为METex14跳跃突变非小细胞肺癌的重要治疗手段，为中国的非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择。

妥瑞达用于未经系统治疗的MET外显子14跳突的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。在晚期METex14跳突非小细胞癌患者中，约37%的患者存在脑部转移。中国GeoMETry-C临床研究显示，一线初治队列中4名脑转移患者有2名颅内病灶完全缓解，完全缓解率达50%。

国际肺癌研究协会候任主席、同济大学附属东方医院肿瘤科主任周彩存教授指出：

“在中国，肺癌的发病率和死亡率均居恶性肿瘤之首，其中非小细胞肺癌占据了肺癌病例的绝大多数。因此，非小细胞肺癌对广大人群的影响极为显著，其治疗需求也极为迫切。随着妥瑞达被纳入医保目录，以及双靶向联合治疗药物泰菲乐和迈吉宁续约，将为更多患者带来新的治疗希望，并显著减轻患者的经济负担。”

罗氏抗HER2乳腺癌皮下生物制剂帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射））此次也被纳入医保，并同步确定了全国医保支付标准。纳入医保并全面覆盖新辅助、辅助、晚期一线适应症，将显著降低患者的支付负担，让皮下治疗模式惠及更多国内乳腺癌患者。

2020年中国女性新发乳腺癌病例超过41.6万。其中，HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌病例的20%-30%。

在医学诊疗创新的推动下，抗HER2治疗方案经历了“从无到有、从有到优”的持续升阶。其中，“妥妥双靶”的出现为HER2早期乳腺癌患者开启了完全走向治愈的可能。早期HER2阳性乳腺癌患者5年生存率超过90%，晚期一线治疗也能使近半患者的生存时间达到5年以上，乳腺癌已领先于其它肿瘤步入临床治愈时代。

抗HER2乳腺癌皮下生物制剂帕妥珠曲妥珠单抗注射这种方式将治疗时间大幅降低至5-8分钟。乳腺癌患者能够在日间诊疗模式中完成皮下治疗，为乳腺癌患者构建起了“随时、随地、随心、随从”的便捷诊疗流程。

药品目录已覆盖多种用于治疗常见血液肿瘤疾病的药品，包括既往未经治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者、不适合接受造血干细胞移植的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者注射用维泊妥珠单抗，治疗既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤成人患者戈利昔替尼胶囊，以及治疗既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的阿可替尼胶囊等，将极大减轻慢性血液肿瘤患者的用药负担。

血液肿瘤是发生于血液系统的恶性疾病的总称，涵盖40余种白血病亚型和50多种淋巴瘤亚型，病种繁杂、早期症状不明显且传统治疗难度大，属于系统性疾病。由于血液肿瘤没有明显的局部病灶，往往需要依赖化疗、靶向药物、免疫治疗和造血干细胞移植来进行治疗。

在众多类型的血液肿瘤中，成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤是一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，也是成人中最常见的白血病类型之一。大部分患者经过治疗后，仍然能够获得相对良好的预后和较长的生存期。利妥昔单抗的出现标志着CLL免疫化疗时代的来临，在化疗基础上添加CD20单克隆抗体利妥昔单抗，首次延长了患者的总生存期，但疗效水平仍有待提高。

随着疾病生物学研究的深入和新型靶向药物的涌现，CLL的治疗已经逐步迈向无化疗时代。BTK抑制剂、BCL2抑制剂等新型靶向药物的出现，为患者带来了新的治疗选择。尤其是BTK抑制剂，为延长患者的无进展生存期带来更多希望。

此次新纳入医保目录的阿可替尼是第二代BTK抑制剂，让更多治疗复发或难治性患者更高效控制疾病、延长生存期。

肺癌诊疗之路漫长且充满挑战，但创新治疗方案的可及和可支付正在不断照亮前方。ALK阳性非小细胞肺癌患者从早期到晚期的全线覆盖和治疗+支付双重可及，为更多肺癌患者照亮前方希望，走向治愈之路。

非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，占所有肺癌比例的85%-90%，其中约3%-7%的患者为ALK融合。这类患者平均年龄较低，并伴有复发风险高、脑转移发生率高、预后差等问题。传统的辅助化疗效果有限，患者们迫切需要更加有效、安全的辅助治疗方案。

2019年，在国家政策的支持下，阿来替尼首次进入国家医保目录，为晚期患者减轻了沉重的经济负担，使他们能够更加安心地接受治疗，步入“高质量长生存”的新时代。最新被纳入医保后，阿来替尼延伸至了早期肺癌治疗领域，为早期肺癌患者带来了从治疗到支付的全方位可及性。

来源：周到客户端一点号