血友病患者福音！马塔西单抗在博鳌乐城开出中国首例处方

摘要：2月24日，首个通过预充式注射笔皮下注射固定剂量给药的血友病创新药物马塔西单抗落地博鳌乐城内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（下简称“瑞金海南医院”），并开出中国首例处方，这也是该药在美国以外全球范围内的首次应用。

南海网2月24日消息（记者苏桂除）2月24日，首个通过预充式注射笔皮下注射固定剂量给药的血友病创新药物马塔西单抗落地博鳌乐城内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（下简称“瑞金海南医院”），并开出中国首例处方，这也是该药在美国以外全球范围内的首次应用。

马塔西单抗在乐城开出中国首例处方。记者苏桂除摄

血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）。血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤，影响正常的生活和工作能力。

中国血友病的患病率约为2.73/100000，致残率高达70%，尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作。目前，仅有18%的成年患者能够坚持规律性替代治疗。

马塔西单抗是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，适用于无凝血因子VIII抑制物的成人和12岁及以上儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者，或无凝血因子IX抑制物的成人和12岁及以上儿童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）患者，只需每周注射一次，有望减少患者因频繁输注带来的心理负担和用药负担。

当天，在瑞金医院血友病中心主任王学锋团队和瑞金海南医院血液内科执行主任游建华团队的精心诊疗下，首位患者完成了该创新药物的临床应用。今年35岁、来自浙江的一名男性患者从中受益。他二三岁起就患有血友病。

“我长期采用皮下注射和静脉注射等传统治疗，很不规范，就医成本也高。”该患者说，作为一名血友病患者，他长期关注血液治疗手段的更新和进步，当该药在去年底在美国获批上市之后，他第一时间与厂家代表管理员和医生取得了联系，并依托乐城“先行先试”政策，成功在瑞金海南医院与国外同步用上这款创新药。

“这款创新药通过商业保险+惠民保等多层次医疗报销，首次治疗可实现零支付。”该患者如是说。

马塔西单抗曾获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，并于2024年10月和11月分别获FDA、欧盟委员会（EC）批准上市。

“该患者关节长期出血，会导致关节畸形，影响行走功能。”瑞金海南医院血液内科执行主任游建华说，马塔西单抗是创新药，颠覆了传统疗法，患者使用该药一周仅注射一次，也无需调整剂量，用药更方便。该创新药与传统药物相比，副作用较为轻微或者不明显。

上海瑞金医院血友病中心主任王学锋表示，得益于“先行先试”政策，马塔西单抗在国际上市后，也能第一时间惠及到中国患者，极大地缩短了新药从国外到国内的时间差，让国内患者能够同步享受到最新的前沿疗法。希望这款药物在瑞金海南医院落地后，能够积累宝贵的临床数据，为其在国内上市提供有力的实证支持，为未来的广泛应用奠定坚实的基础。

“辉瑞公司生产的马塔西单抗，两年多前才在美国获批上市。此次落地乐城瑞金海南医院的首针是美国之外全世界所有国家中的第一针。”瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示，马塔西单抗成功落地离不开各方单位的支持，截至目前，医院已落地近170项特许药械项目。接下来，医院在落地更多项目的同时，将用好乐城先行区这一平台，用好“先行先试”政策，开展临床急需的真实世界研究，聚焦真实世界数据医保应用，并积极推动真实世界数据用于医保决策管理，推动急需药物进入医保，降低药物价格、提高药物可及性，帮助患者“有药用，更用得起药”。