摘要：细胞与基因疗法赛道正火。据动脉橙数据库，去年全球有157家细胞与基因疗法企业完成171次融资，累计募资超51.9亿美元，成为医疗健康行业中融资总金额、交易活跃度最高额细分领域。特宝生物也在近日发布公告，全资子公司伯赛基因拟以自有资金收购Skyline Ther
细胞与基因疗法赛道正火。据动脉橙数据库，去年全球有157家细胞与基因疗法企业完成171次融资，累计募资超51.9亿美元，成为医疗健康行业中融资总金额、交易活跃度最高额细分领域。特宝生物也在近日发布公告，全资子公司伯赛基因拟以自有资金收购Skyline Therapeutics Limited（简称“九天开曼”）及其下属公司资产。而九天开曼为全球性临床阶段基因疗法公司，多款基因疗法在研。
九天开曼尚无产品上市
此次收购采用公司合并的方式实施，伯赛基因将在开曼群岛设立一家全资子公司，在交割条件全部满足后，由该全资子公司与九天开曼实施合并，合并后九天开曼成为伯赛基因全资子公司。对价包括合并对价及附加合并对价，其中，合并对价为1500万美元，附加合并对价为在协议约定条件满足时，由最高不超过4300万美元的开发和销售里程碑款、再许可提成和按年净销售额个位数百分比计算的销售提成构成。
九天开曼目前尚未有产品上市，2023年、2024年营收分别仅有6783.28美元、50509.21美元，净利润分别为-3186.07万美元、-2317.62万美元。从研发管线来看，九天开曼重点布局腺相关病毒（AAV）基因治疗技术平台和产品管线，包括新一代SMN基因替代疗法治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因治疗项目（处于临床研究阶段），具有优越肝脏靶向性治疗肝豆状核变性的基因疗法、治疗遗传性视网膜病变的突破性眼科基因疗法以及遗传性心肌病基因疗法等覆盖神经、代谢、眼科、心血管等疾病领域的管线产品。
特宝生物集中于重组蛋白质及其长效修饰药物的研发，重点聚焦乙肝临床治愈领域，同时推进多个项目研究进度。除此之外，特宝生物还在开发针对生长激素缺乏症、慢性肾功能不全导致的贫血、肿瘤、过敏等相关呼吸道疾病、降低新冠病毒暴露后的感染风险等领域的新药研发。2024年前三季度，特宝生物研发投入合计2.25亿元，占营收比11.52%。
从业绩上来看，特宝生物近年来净利润持续攀升，近4年归母净利润增长率均为两位数，从2020年的1.17亿元增长至2023年5.55亿元，2024年预计归母净利润8.1亿元-8.4亿元，同比预增45.83%-51.23%。特宝生物业绩持续增长，主要得益于旗下拥有的中国第一个具有完全自主知识产权的长效干扰素药物派格宾，该产品是目前慢性乙肝抗病毒治疗的一线用药。其自主研发的长效升白药珮金（拓培非格司亭注射液）2023年获批上市后，目前也已进入销售放量阶段，助推业绩增长。
多年来聚焦免疫和代谢领域的特宝生物，为何选择入局细胞与基因疗法领域？特宝生物表示，公司聚焦主业的同时不断延伸增长边界。九天开曼是一家专注于前沿基因治疗技术的创新型企业，其自主创建的AAV平台可用于新型AAV衣壳开发和载体设计构建、针对多个疾病领域开发新疗法，核心管理团队拥有丰富的研发和管理经验，具备独立的创新研发能力、全球临床开发和注册及完善的工艺开发、生产和质量管理体系。本次交易符合公司整体战略规划，丰富了公司的技术平台和研发管线，进一步提高公司在生物技术领域的持续创新和发展能力。
基因疗法近年发展迅猛
据BCC Research的报告，全球细胞与基因疗法市场预计到2028年将达到233亿美元，年均复合增长率为26.4%。全球范围内已有54款基因疗法获批上市，其中包括17款体外基因疗法、16款基于病毒载体的体内基因疗法、19款小核酸药物和2款其他类型的药物。
目前全球基因疗法市场主要有渤健、诺华、吉利德等公司主导，中国起步较晚。但2024年基因疗法发展迅猛，据不完全统计，有25项基因疗法候选产品获批临床试验，其中有7项基因疗法的临床试验申请同时在中国和美国获批，覆盖眼科疾病、血液疾病、神经退行性疾病等领域，使用AAV作为载体的就有16项，九天开曼正是基于其自主创建的AAV平台在开发新疗法。另据新京报记者不完全统计，仅仅在眼科AAV基因疗法的黄金赛道上，国内就有超20家企业在布局，除了九天生物外，还有纽福斯生物、朗信生物、嘉因生物、天泽云泰、康弘药业、中因科技、辉大基因等。
融资方面，动脉橙数据库显示，2024年，国内共有70家基因与细胞疗法企业完成了75笔融资交易，涉及金额超8.1亿美元。九天开曼的股东中也不乏知名投资机构，包括红杉资本、高瓴资本等机构。
特宝生物借收购入局基因疗法，但目前九天开曼尚未盈利，且维持研发需要投入较高费用，一旦合并报表范围，将对其现有资产负债结构、收入规模、盈利能力及各项财务指标产生一定影响。两家公司整合也存在风险，特宝生物在公告中坦言，公司与九天开曼在企业文化、管理制度等方面存在一定的差异，能否快速融合发挥协同效应，尚存在一定的不确定性。
新京报记者 王卡拉
校对 柳宝庆
来源：上上默石
