药品研制监管研究专委会：强化源头治理，构建药物研发链质量管理体系

摘要：在2025第八届中国药品监管科学大会药品研制监管分论坛上，中国药品监督管理研究会张伟会长在致辞中介绍了拟新成立的药品研制监管研究专业委员会（简称“研制监管专委会”）成立的背景与使命。

药品研制监管专委会肩负着三重使命：及时解读并传达最新监管政策、定期收集行业在药品注册申报中的难点痛点、跟踪国内外科技前沿并输出中国创新成果。

撰文 | 毛冬蕾

在2025第八届中国药品监管科学大会药品研制监管分论坛上，中国药品监督管理研究会张伟会长在致辞中介绍了拟新成立的药品研制监管研究专业委员会（简称“研制监管专委会”）成立的背景与使命。

他指出，“早在两年前研究会就有成立研制监管专委会的打算，今年国务院办公厅53号文件提出了科学化、法治化、国际化、现代化的‘四化’要求，为药品监管全面改革指明了方向，也推动了研制监管专委会的组建工作。作为全国唯一具有监管研究任务的社会团体和研究会，遵循‘服务监管、服务行业、服务会员、服务公众’的建会宗旨，精准对接监管需求，关注行业热点难点，通过设立药品研制监管专委会，全面布局药品全生命周期的监管研究。”

中国药品监督管理研究会会长张伟

张会长在阐释“四化”内涵时强调，科学化意味着基于循证决策，运用最新的科学技术、新方法、新工具、新理念指导监管；法治化要求完善审评审批法律法规，确保药品监管有法可依；国际化强调参与全球治理，推动监管与行业标准协调；现代化则是拥抱数字技术，构建智慧监管体系。锚定“四化”目标，实质上就是推动传统监管向现代监管的跃升，让监管创新助力药物创新、与创新研发同频共振。

研制监管专委会主任委员、国家药品监督管理局化妆品监管司原稽查专员李金菊在发言中指出，“今年4月，研究会全体理事会一致通过了成立研制监管专委会的决议，标志着研究会在深化药品监管服务、加强药品全生命周期源头管理、构建新时代监管科学体系方面迈出了坚实的一步。”

国家药品监督管理局化妆品监管司原司长、稽查专员李金菊

据李金菊介绍，研制监管专委会将聚焦药品研制环节，肩负着三重使命：一是作为政策转化平台，及时解读并传达最新监管政策，确保政策在企业层面有效落地；二是作为实践汇聚平台，定期收集行业在药品注册申报中的难点痛点，为政策优化提供实证支撑；三是作为信息共享平台，跟踪国内外科技前沿，学习国际先进经验，同时输出中国创新成果。

为了实现这些使命，研制监管专委会明确了六项主要任务：

搭建多方对话平台：

搭建政府与行业/企业之间的桥梁，集行业智慧，组织协调各方资源，促进监管部门与药品研制相关方的深度交流。

双向政策传导与反馈：

面向行业普及法规政策，并收集意见建议反馈给监管部门，推动政策法规的持续优化。

提供监管科学研究支持：

组建多学科专家团队，开展药品研制相关的监管科学研究，为监管部门提供专业建议，指导企业合规发展。

参与标准指南协同制定：

积极参与创新药物研制标准和指南的制定，兼顾科学监管与产业发展需求，推动标准实施。

促进国内外经验交流：

搭建国际学术交流平台，引进国际先进理念和技术，推广中国经验，提升我国药品监管的国际影响力。

平衡多方服务需求：

接受相关方委托，承担专题调研、项目论证、人才培养等咨询服务，满足监管要求，促进行业高质量发展。

会上，行业代表纷纷表示，在全球地缘政治局势复杂多变的背景下，中国生物医药行业在原始创新、出海交易，以及临床数据审评、协调与互认，及药品研制生产等涉及药品全生命周期的环节，需要在监管和政策层面提供有力引导的平台。专业委员会的成立，正是对药品研制监管领域未来发展进行的一次深远的布局。

研制监管专委会筹备组全体成员遵循“边组建、边工作”的原则和高度自觉的工作态度投入论坛组织和研制监管专委会筹备工作。药品研制监管的复杂性需要各方协同，共同构建“政产学研用”合作机制。在新技术不断涌现的当下，要建立和完善开放包容的协同机制，让前沿技术更好地服务于科学监管，也努力使研制监管专委会成为推动我国医药产业创新发展的重要智库。

本次分论坛的主题是深化药品监管改革下的药品研制质量管理与实践，几位特邀讲者为论坛作了专题报告，和与会同仁进行了深入交流。

国家药品监督管理局药品注册管理司药物研究处副处长时乐

国家药品监督管理局药品注册管理司药物研究处副处长时乐表示，药品研制监管研究专业委员会的成立，在我国药品监管任务繁重的当下意义重大。研制监管专委会汇聚了药品研制全链条代表，共同探索药品监管的未来，目的是培育高效、高质量的创新药生态、助力高水平药物研发。

时乐在报告中指出，国家和政府始终将人民健康生活置于重要位置。在药监系列改革推动下，我国创新药产业蓬勃发展，研发水平持续提升。监管部门积极响应国家要求，强化制度供给，药品监管改革迈入新阶段，药物临床试验成为改革的关键着力点。

当前，药品监管面临药物研发活跃、项目数量攀升与监管审评资源不匹配等挑战，监管部门将与时俱进调整理念与方法，从优化审评审批机制、推进 ICH 技术指导原则转化实施、发展药品监管科学等维度精准发力，通过建章立制、严格监管、社会共治构建全方位监管体系，持续推进试验审批试点改革。

“期待各方携手共进，共同推动药品研制监管事业迈向新高度，助力中国药品研发创新在全球占比不断提升。”时乐说。

清华大学基础医学院首席研究员孔繁圃

当下，全球新药BD交易活跃，而来自中国的早期研发项目占据1/3。清华大学基础医学院首席研究员孔繁圃围绕“全球视野下创新药研发趋势”展开探讨，回顾了自 2015 年药品审批审评制度改革启动至今十年间政策推动我国创新药研发历程。

在审评审批新药方面，2015 年国务院发布 44 号文开启了药品审评审批改革，明确国家创新药“全球新”定义；2017 年中国加入 ICH，药品审评审批按国际标准执行，同时改革临床试验机构认证制为备案制；2018 年国家药监局发布 50 号公告，明确默示许可日为 60 日，审评人员提出风险获益管理理念；2020 年《药品注册管理办法》实施，提出 4 个加快路径；2021 年国家专利法颁布实施，药审中心建立专利链接平台，实施管理条例修订并建立专利保护期补偿机制。

“这些政策使 CDE 审评效率不断提高，按时限完成率大幅提升，与美国相比，在时限设定基本相同情况下，CDE 按时限完成率高于美国且工作量是美国的 1.3 倍。”他说。

十年间，我国创新药临床试验数量、First-in-Class药品数量、全球首发情况、中美药品上市时间差、创新药批准情况等方面均有突出表现。

在研发新技术领域，孔繁圃说，我国生物医药正加速迈向源头创新。国内企业靶点发现前移并积极投身全球化竞争，抗肿瘤等领域新靶点研究已居全球前列，在CRISPR基因编辑、ADC、双特异性抗体等平台技术上取得突破，技术平台方面，新型药物形式不断涌现，细胞与基因治疗、RNA药物、ADC与双抗等领域成果显著。AI驱动研发成新趋势，助力缩短研发周期。同时，高校与科研院所基础研究转化力度加大。国内企业临床研究国际化进程加快，中美双报成为常态，BD交易火热。

“中国生物医药研究正从‘数量追赶’转向‘质量引领’，政策需进一步打通基础研究-临床-市场全链条。”为此，孔繁圃说，去年 7 月 5 日，国务院发布《全链条支持创新药发展实施方案》，今年两会的工作报告以价格为突破点提出相关举措。

“相信随着政策体系完善，我国创新药有望在生物制药等领域扭转卡脖子局面，并处于世界领先地位。”孔繁圃说。

ICH全球工作组专家李海燕教授

作为ICH全球工作组的专家，北京大学第三医院药物临床试验机构主任李海燕教授就“ICHE6(R3)实施与中国GCP修订”进行了解读。她说，自2017年我国加入ICH以来，我国药物临床试验监管体系开始逐年与国际接轨，标志着我国在药物临床试验领域的规范化和国际化迈出重要一步。

“ICH E6指导原则的修订，特别是E6(R3)版本的出台，对临床试验的设计、实施、数据治理等方面提出了更高的要求，旨在确保试验参与者的权益、安全和福祉，同时保证临床试验结果的可靠性。”

李海燕认为，ICH E6(R3)在理念上与时俱进，强调了质量源于设计，要求确定试验质量的关键因素及影响这些因素的风险因素，确保临床试验过程中的实施流程和风险管理策略与所收集数据的重要性及对试验参与者安全性和数据可靠性的风险相称性。

此外，随着数字健康技术的发展，如可穿戴设备和传感器的应用，临床试验的实施得到了扩展，对提高试验效率和数据质量具有重要意义。

在谈及中国GCP的修订时，李海燕说，我国GCP的修订工作已全面展开，旨在与ICH E6(R3)全面衔接，形成适合我国国情并与国际接轨的GCP监管体系。通过全面梳理GCP及相关法律法规、规范性文件、技术指导原则，挖掘与ICH GCP相关联的条款，分析差异并提出修订建议，是构建现代化监管要求的中国药物临床试验GCP制度体系的关键步骤。

最后，她还从临床大夫的角度宣讲了“以患者为中心”的理念，在GCP修订中践行质量源于设计、风险相称性、创新和数字化技术，以推动我国药物临床试验行业的持续健康发展。

国家药品监督管理局食品药品审核查验中心信息处副处长张京梅

国家药品监督管理局食品药品审核查验中心信息处副处长张京梅介绍了AI在我国药品监督检查与智能化的实施。她说，国家食品药品审核查验中心作为国家药监局技术支撑单位，积极响应国家药监局决策部署，以科技赋能监管，大力推进智慧检查建设。

“信息化在药品监管现代化中意义重大，当前，国家食品药品审核查验中心已有一系列相关系统，但也存在信息不畅、未全覆盖等问题。”张京梅说，“智慧检查行动计划”围绕业务支撑与核查检查辅助展开，推进中获政策支持并契合社会公众期望，国家药品检查核查系统建设正分步实施，建设思路将以业务引领、数据驱动，并融合 AI 技术，梳理业务架构，重点涵盖检查业务系统优化、电子档案系统建设等多个方面，同时开展检查辅助工具研究，如规范行业数据、拓展检查广度深度等。

最后，张京梅说，国家药监局正在开展课题研究，并规划远程核查工具建设，期望 AI 辅助工具在未来为检查核查工作提供有力支持，推动药品监管事业高质量发展。

北京清华长庚医院医学研究中心研究员王闻雅

北京清华长庚医院医学研究中心研究员王闻雅介绍了基于风险的临床试验质量管理，她从新型临床试验模式的实施现状与挑战出发，探讨了国内外药品研制法规比较分析、数据及知识库的研究，针对监督检查、基于风险的质量管理（RBQM）及去中心化临床试验（DCT）等关键环节，对比了中国与欧美在临床试验管理法规和指南上的差异，介绍了国际及国内基于风险的试验管理和DCT政策法规、通过调研和案例研究，分析了DCT与质量管理的现状，提出了构建符合ICH GCP基本原则的DCT临床试验闭环质量管理体系的设想。

最后她介绍了中国药品监督管理研究会组织开展的《中国DCT监管策略与实践研究》课题关于新型临床试验模式下基于风险的质量管理体系与实施的研究成果，针对DCT元素的应用提出了质量管理实施共识文件的基本内容，希望为行业质量管理提供实操参考，推动临床试验数字化的发展以及基于风险的质量管理体系持续完善。