摘要：王老师在校园里很受学生们欢迎，说着一口流利的英文，在讲台上挥洒自如。六年前，她逐渐变得眼睑下垂、声音嘶哑、四肢无力。到医院检查，被确诊为罹患“重症肌无力”， 进一步检测发现存在胸腺瘤、血清乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性。
一位活力满满、神采飞扬的老师
变得说话都费劲
连睁开眼皮都困难
到底是怎么回事？
王老师在校园里很受学生们欢迎，说着一口流利的英文，在讲台上挥洒自如。六年前，她逐渐变得眼睑下垂、声音嘶哑、四肢无力。到医院检查，被确诊为罹患“重症肌无力”， 进一步检测发现存在胸腺瘤、血清乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性。
胸腺瘤
胸腺瘤或者胸腺增生会导致身体的免疫系统出现问题。正常情况下，免疫系统B细胞会产生大量的抗体来保护我们的身体，但在胸腺瘤或胸腺增生的情况下，B细胞会产生一种攻击自身组织的异常“AchR抗体”。而“AChR”是神经和肌肉之间存在的一个接收器，当神经发出“收缩肌肉”的信号时，肌肉会通过这个接收器接收信号，然后收缩。但是，当“AchR抗体”错误地攻击这个接收器时，肌肉就无法正常接收信号，因而无法正常工作，也就发生了肌无力。
辗转求索，接近黎明
确诊后，王老师开始了一场与重症肌无力的漫长斗争。
在手术切除胸腺瘤后，症状依然反复波动，从西药到中药，几乎试了个遍。虽然大把大把的药吃了不少，但疾病就像挥之不去的乌云，一直笼罩在头顶。更糟糕的是，药物的副作用也开始显现，肥胖、血压和血糖升高，给王老师的生活又蒙上了一层灰暗阴影。
这两年别说去讲课了，就是站一会儿都费劲，上气不接下气要缓很久，生活起居都离不开家人照顾。
“你到浙一试试？”
辗转就医无果，朋友介绍浙江大学医学院附属第一医院黄河教授开展嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法治疗免疫疾病很厉害，推荐她去试试。于是，王老师慕名来到浙大一院求诊。
什么是CAR-T
这个疗法最初用于治疗肿瘤，医护人员首先会采集人体的T淋巴细胞，然后送至实验室进行改造——在T淋巴细胞上安装“靶向癌细胞的特殊受体”，相当于是装上了针对识别癌细胞的“GPS导航系统”，并使CAR-T细胞在接触肿瘤细胞后能迅速活化、增殖，发挥靶向肿瘤杀伤效应，最后再将其回输至患者体内，成为精准打击癌细胞弹无虚发、百发百中的“导弹”。
而现在，这种疗法也被用来治疗自身免疫疾病，包括王老师的重症肌无力。
既然肌无力是因为 AchR抗体发生叛乱，导致肌肉无法正常接收信号，医生们想到的一个治疗方法就是清除那些在血液里乱来的B细胞，这样就能减少AchR抗体的产生。简单来说，就是升级武器“导弹”，消灭叛乱的“抗体”，从而帮助神经和肌肉之间的信号传递恢复正常，缓解肌无力的症状。
神兵天降，收获胜利
经过一系列的检查，并由浙大一院神经免疫团队罗本燕教授、梁辉主任医师、魏瑞理副主任医师共同参与评估，王老师被选中参加了临床试验。
2024年6月，王老师接受了针对B细胞多靶点的CAR-T细胞免疫治疗。药物随着针管注入王老师体内，一场新的战斗在鲜红的血液内打响。
治疗初期，她经历了轻微的发热、头痛、乏力，这些都是治疗的正常反应，专家团队始终关注治疗进程、保驾护航。没过两天，不良反应就完全消失。
一周时间，王老师无力症状逐渐缓解，经测评，她的MG-ADL评分从治疗前的15分下降至4分,1月后降到了0分。MG-ADL评分是针对重症肌无力病情进行评价的常用量表，分数越低说明症状越轻。这证明CAR-T疗法对王老师的治疗非常有效，短时间内就取得了很大胜利。
“太感谢你们了！我就像重新活过来了一样，满满的劲儿！”现在，王老师状态很好，每次来复诊都特别高兴，一直对着医生们说谢谢。她已经停用了所有激素和其他口服免疫抑制药物，又回到了热爱的校园。
浙大一院的CAR-T治疗技术走在世界前列。特别是在血液病领域，黄河教授带领团队国际首创白血病治疗“杭州方案”，多次将命悬一线的病人拉回来，研究成果发表在医学领域顶级期刊《新英格兰医学杂志》上，造福人类健康。
基于CAR-T细胞治疗的广阔前景和医院强大的多学科集群优势，近年来黄河教授和神经内科罗本燕教授合作，已在院内合作开展了多项临床研究，包括血清AQP4抗体阳性的复发/难治性视神经脊髓炎的安全性及有效性等，取得了良好的预期。目前正在稳步推进 “CAR-T细胞治疗难治性重症肌无力的安全性和有效性的临床研究”，这不仅是对王老师，也是对所有重症肌无力患者的福音。
如您也有同样的困扰，且符合以下标准，欢迎与我们联系：
确诊为全身型重症肌无力，至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上、但症状控制欠佳或无效。育龄妇女在给药开始前尿妊娠试验阴性，并同意在试验期间直至最后一次随访采取有效的避孕措施者。
支持举措：免费向您提供试验研究用细胞制剂，得到医生对病情规律的随访及提供诊疗指导，药物治疗后随访观察2年。研究中心为受试者报销一定的交通费等。
浙大一院神经内科拟面向全国招募20例患者，报名登记后将由临床研究团队做进一步评估，确认是否适合参加本次临床研究。
本文专家
来源：浙大一院一点号