摘要:作为欧洲血液学领域规模最大的国际盛会,欧洲血液学会(EHA)年会始终是引领学科发展的风向标,每年吸引来自100多个国家的万余名专家学者共襄盛举,聚焦血液学前沿理念与突破性研究。2025年6月12-15日,第30届EHA年会将在意大利米兰盛大启幕,再度汇聚全球智
作为欧洲血液学领域规模最大的国际盛会,欧洲血液学会(EHA)年会始终是引领学科发展的风向标,每年吸引来自100多个国家的万余名专家学者共襄盛举,聚焦血液学前沿理念与突破性研究。2025年6月12-15日,第30届EHA年会将在意大利米兰盛大启幕,再度汇聚全球智慧,共探血液疾病诊疗新未来。中国血液学界近年在国际舞台上的活跃度与影响力与日俱增,本届EHA年会上,中国学者将携多项高质量研究成果重磅发声,尤其在出凝血疾病领域,以严谨的研究和本土化数据,展现中国在发病机制探索、新型疗法研发及临床路径优化等方面的成果,向国际学界传递“中国声音”。
中国学者再攀学术巅峰,
EHA年会展现中国科研实力
本届EHA年会上,中国血液学界展现出强劲的学术竞争力,共有超过170篇研究入选,覆盖CAR-T细胞治疗、基因编辑、免疫调控、风险分层模型等前沿方向,深入探索疾病机制、新型治疗策略及临床转化应用。尤为突出的是,我国共30项研究成果入选口头报告环节(较去年增长25%),研究领域涵盖白血病、淋巴瘤、出凝血疾病及骨髓衰竭性疾病等关键方向。这不仅体现了中国血液肿瘤研究的蓬勃活力,更标志着中国学者在国际学术舞台上的影响力达到新高度。
在整体学术影响力跃升的背景下,华中科技大学同济医学院附属协和医院团队今年也在T细胞免疫调控和CAR-T治疗优化方面取得较大突破,为国际血液学领域提供了重要的中国视角。首先,研究团队揭示了部分患者CAR-T治疗失败的关键机制,即I型干扰素(IFN-I)通过破坏免疫突触介导CAR-T耐药,并首次提出靶向敲除CEACAM1可作为增强疗效的新策略1。同时,团队还成功建立了CAR-T相关出凝血功能障碍(CARAC)的风险预测与分层模型2,为临床早期识别高危患者、尽早实施干预以改善预后提供了重要工具。此外,研究团队还率先构建了靶向GPIbα的嵌合自身抗体受体调节性T细胞(GPIbα CAAR-Treg)3,并证实其在恢复免疫耐受方面的潜力,为T细胞驱动的自身免疫性疾病开辟了创新治疗路径。中国学者深耕出凝血领域,
EHA年会输出中国诊疗方案
出凝血疾病是本届EHA年会的焦点领域之一,中国学者在这一领域的研究成果表现出多点开花的趋势,尤其是在原发免疫性血小板减少症(ITP)的研究中展现出显著的创新能力和科研实力。
针对ITP,中国团队深入探讨了发病机制、新药临床验证、特殊人群管理以及治疗策略的迭代优化等多个方面。值得关注的是,在本届EHA大会上,国内学者再次验证了以血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)为基础的单药或联合方案在ITP治疗中的良好疗效与安全性,进一步巩固了其在该领域的重要地位。研究显示4,对于复发性或难治性ITP患者,海曲泊帕等TPO-RA联合西罗莫司可能成为一种有效的治疗方案,其疗效和安全性均表现良好。此外,这种药物组合有望克服疾病的异质性,为ITP患者提供新的治疗选择。同时,针对儿童和老年等特殊人群,也有多项研究致力于探索适合其生理特点的个体化治疗策略。在血友病领域,中国研究同样取得了多方面的进展。今年EHA会议上公布的重组人凝血因子VIIa(TQG203)的I期和III期研究结果显示5,该药物在存在抑制物的血友病A或血友病B患者中展现出快速的起效作用和显著的止血疗效,且安全性良好。此外,其简便的给药方式便于开展家庭治疗,使更多患者能够从该疗法中获益。同时,有研究团队基于地域人群特征分析血友病患者的基因突变类型,深入剖析了重型血友病A和血友病B患者中常见的突变类型,这将有助于丰富血友病相关基因突变数据库,并辅助临床决策。这些成果不仅夯实了中国在出凝血领域的国际话语权,更为EHA焦点领域的全球探索注入了持续动能,为出凝血疾病的国际协作研究及诊疗升级提供了中式范例。
中国学者以海曲泊帕筑牢ITP一线治疗基石,EHA年会确立中国方案新标杆作为一种常见的获得性出血性疾病,ITP的诊疗优化一直是血液领域的研究重点。TPO-RA的问世推动了ITP诊疗格局的深刻变革,本届EHA年会上,多项与TPO-RA相关的国际前沿进展相继发布,特别是我国学者探索的海曲泊帕联合方案在ITP一线治疗中的研究引发了广泛关注。
大剂量地塞米松(HD-DXM)是ITP的标准一线治疗方案。然而,其临床应用通常受到短期复发、糖皮质激素依赖和长期使用糖皮质激素相关不良反应的限制。为此我国学者开展了一项前瞻性、多中心、单臂研究7,旨在评估口服TPO-RA海曲泊帕与HD-DXM联合治疗在降低新诊断ITP患者复发率和缩短糖皮质激素暴露持续时间方面的疗效和安全性。
结果显示7,2024年4月~12月,研究纳入19例患者,中位年龄为42岁。治疗第8周,82.4%的患者达到主要终点,完全缓解(CR,血小板≥100×10⁹/L)和部分缓解(PR)率均为41.2%。同时,起效迅速,第5天时总缓解率(ORR)为84.2%(CR率:52.6%,PR率:31.6%);第2周,ORR上升至100%(CR率:70.6%);患者在第4周(CR率:75.0%,ORR:95.0%)和第16周(CR率:60.0%,ORR:93.3%)持续保持缓解(表1)。值得注意的是,仅2例抗血小板抗体阳性的患者需要两个周期(8天)的激素冲击治疗才能实现血小板正常化,其中1例表现出巨核细胞增多和成熟缺陷,而在其他具有类似异常的患者中未观察到激素依赖。其余17例患者对单周期激素冲击治疗均有应答。在整个研究过程中,所有患者均在门诊接受治疗,无需输注血小板或经历≥2级出血事件。同时,未报告严重的治疗相关不良事件,包括葡萄糖耐量受损或肝功能障碍。
表1 不同阶段的缓解率
该研究表明,海曲泊帕和HD-DXM的联合方案在新诊断ITP患者中显示出快速、持久的疗效。该方案在剂量和持续时间上均减少了糖皮质激素暴露,同时有效降低了出血风险,可以作为ITP有前景的一线治疗策略。
专家点评
胡豫教授
中国血液学研究近年来在国际舞台上的成果呈现显著增长态势,本届EHA年会即是明证。特别是在出凝血疾病领域,中国学者不仅展示了研究的广度与深度,更贡献了具有临床转化价值的重要发现。本次大会上,海曲泊帕联合方案在ITP一线治疗中展现出的快速起效、持久缓解以及缩短糖皮质激素暴露的核心优势,为中国原创药物的国际竞争力提供了强有力的数据支撑。展望未来,中国学者应继续深化基础研究与临床实践的融合,在精准医疗(如基于组学的分子分型推动个体化治疗)和创新疗法(如探索TPO-RA与其他机制药物的协同策略)上持续发力。同时,积极主导和参与国际多中心临床研究,加速将本土验证的优秀治疗方案(例如优化的ITP一线策略)和原创药物(如海曲泊帕)推向全球,惠及更广泛的患者群体,使中国智慧成为全球血液学进步不可或缺的推动力量。
胡豫 教授
华中科技大学同济医学院附属协和医院
华中科技大学血液病学研究所 所长
教育部生物靶向治疗重点实验室 主任
中华医学会 血液学分会主委
中华医学会 内科学分会常委
中国医师协会 血液科医师分会副会长
中国医学科学院 学术咨询委员会学部委员
国际血栓与止血学会 教育委员会委员
中华血液学杂志 主编
临床内科杂志/临床血液学杂志/临床急诊杂志 主编
Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis 副主编
国家杰青、长江特聘
全国教书育人楷模
全国优秀医院院长
国家科技进步二等奖
全国创新争先奖章
何梁何利基金奖
以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表论文318篇,SCI 论文 231篇,其中 22 篇IF>20,SCI 他引 2万余次,连续多年入选全球高被引学者
参考文献:
1.Meijuan Huang, et al. 2025 EHA. Abstract S277.
2.Yingying Li, et al. 2025 EHA. Abstract S315.
3.Jinhui Shu, et al. 2025 EHA. Abstract S318.
4.dan wang, et al. 2025 EHA. Abstract PF1253.
5.Wei Liu, et al. 2025 EHA. Abstract PS2254.
6.Ziyue Zhang, et al. 2025 EHA. Abstract PB3723.
7.Huachao Zhu, et al. 2025 EHA. Abstract PB3678.
编辑:Isa
审校:Vera
排版:Ethan
执行:Ethan
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来源:灵科超声波