摘要：近日，Apellis制药和Sobi联合公布了pegcetacoplan用于治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的3期VALIANT研究开放标签期的新数据，52周（1年）结果显示，患者蛋白尿持续减少且eGFR稳定，强化

近日，Apellis制药和Sobi联合公布了pegcetacoplan用于治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的3期VALIANT研究开放标签期的新数据，52周（1年）结果显示，患者蛋白尿持续减少且eGFR稳定，强化了26周的数据。新数据是在欧洲肾脏协会(ERA)大会上公布的。

Pegcetacoplan是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联（人体免疫系统的一部分）的过度激活，这种过度激活可导致多种严重疾病的发生和发展。该药已在美国、欧盟和全球其他国家/地区获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿，商品名为EMPAVELI/Aspaveli。目前，正在针对血液学和肾脏病学领域的罕见疾病进行研究。

这项试验包括为期26周的随机对照试验，包括具有天然或移植肾的青少年和成人，其中63名患者接受pegcetacoplan治疗，61名患者接受安慰剂治疗。所有患者随后进入为期26周的开放标签期，每周两次皮下注射1080毫克pegcetacoplan。pegcetacoplan组共有93.7%的患者完成了52周的完整疗程，安慰剂组共有90.2%的患者完成了该疗程。

最初的研究结果于2024年美国肾脏学会肾脏周上公布，结果显示，与安慰剂相比，pegcetacoplan在第26周时可使蛋白尿水平下降68%，具有统计学意义和临床意义。

在第52周时，接受pegcetacoplan全程治疗的患者蛋白尿水平持续下降，尿蛋白/肌酐比值（UPCR）平均下降67.2%。在开放标签治疗期间从安慰剂转为接受pegcetacoplan的患者也获得了类似的益处，第52周时UPCR下降了51.3%。

此外，持续接受pegcetacoplan治疗的患者的肾功能始终保持稳定（eGFR的最小二乘平均变化量：第26周为-1.2mL/min/1.73m²，第52周为-3.7mL/min/1.73m²）。研究人员还指出，从安慰剂组转为接受pegcetacoplan治疗的受试者，在第26周时eGFR初始下降量为-7.9mL/min/1.73m²，随后在开放标签期内趋于稳定，第52周时eGFR下降量为-4.7mL/min/1.73m²。

没有观察到新的安全信号。安全性数据表明，pegcetacoplan总体耐受性良好，持续治疗组患者和交叉治疗组患者中，治疗中出现的不良事件(TEAE)发生率分别为77.0%和73.7%。TEAE均为轻度或中度，且输液相关事件随着治疗的持续进行而减少。值得注意的是，本研究未报告死亡或同种异体移植失败病例。

C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的C3沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。约50%的C3G和原发性IC-MPGN患者在确诊后5至10年内会发展为肾衰竭，需要进行繁重的肾移植或终身透析。此外，约90%的既往接受过肾移植的患者会经历疾病复发。

目前，美国FDA和欧盟EMA正在审查pegcetacoplan用于治疗这两种罕见肾病的上市申请，预计FDA将在今年夏天做出决定。为期1年的3期试验结果证实了该药在疾病关键指标方面的持续益处，这些结果支持了该申请。

参考来源：‘Apellis and Sobi Announce EMPAVELI® (pegcetacoplan) Showed Sustained Efficacy at One Year in Phase 3 Study for C3G and Primary IC-MPGN’，新闻稿。Apellis Pharmaceuticals, Inc.官网；2025年6月6日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业