摘要：视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，全世界每年约有8000例新增患儿。其中具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿达2000~3000人，这些患儿有较高的颅内以及远处转移风险，常危及生命。目前对于这部分患儿主要的治疗方案为术后辅助化疗，可以提高患儿生存率

编者按：视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，全世界每年约有8000例新增患儿。其中具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿达2000~3000人，这些患儿有较高的颅内以及远处转移风险，常危及生命。目前对于这部分患儿主要的治疗方案为术后辅助化疗，可以提高患儿生存率，但给患儿带来的全身副作用和家庭的经济负担也不容忽视。近期，中山大学中山眼科中心杨华胜教授在国际顶级医学期刊JAMA发表原创临床研究论文“Three vs 6 Cycles of Chemotherapy for High-Risk Retinoblastoma ：A Randomized Clinical Trial”，证实了“3个疗程的CEV化疗方案与传统6疗程方案对于高危视网膜母细胞瘤具有相同的疗效”。

杨华胜 教授

主任医师、博士生导师，

首批广东省医学领军人才

曾任中山眼科中心眼眶病与眼肿瘤科科主任15年

中国抗癌协会眼肿瘤分会副主任委员

海医会视网膜母细胞瘤学组副组长

中华医学会眼整形眼眶病学组委员

中国医师协会眼肿瘤学组副组长

中国超声工程学会眼科专委会副主任委员

广东省医师协会眼外伤和眼眶病学组副组长

广东省视网膜母细胞瘤治疗协作组组长

国家自然科学基金项目评审专家

IOVS、BJO、AJO等多个杂志审稿人等

研究背景

由于缺乏随机试验数据，目前高危视网膜母细胞瘤预防性化疗最佳疗程尚不明确。传统的6个疗程CEV（卡铂、依托泊苷和长春新碱）方案，虽有效，但过长的疗程所带来的更多的不良反应以及并发症却给患儿和家庭带来沉重的负担。在2013年，杨华胜教授团队对以往的视网膜母细胞瘤患儿进行了回顾性随访分析。研究结果发现，部分患者或家属不能坚持而行不规范的3个疗程化疗的生存率达到了90%以上，与完成六个疗程化疗的患儿生存率无明显差异。这一结果引起了杨华胜教授的思考：对于高危视网膜母细胞瘤患儿的预防性化疗，是否真的需要严格遵循治疗性标准的六个疗程？三个疗程的化疗是否已经足够有效，能够达到与六个疗程相似的治疗效果？基于此研究发现，为了减轻化疗副作用，同时保持抗癌效果，杨华胜教授团队联合钱江教授团队开创性地提出了3个疗程CEV化疗方案。这一方案旨在缩短疗程，减轻患儿和家庭的负担，同时探索与传统6个疗程方案是否有相同的疗效。

研究方法

这项前瞻性、非劣效随机对照临床研究纳入了在中山大学中山眼科中心以及复旦大学眼耳鼻喉科医院双中心共187例接受眼球摘除术且具有病理高危因素的单眼视网膜母细胞瘤患儿。患者随机分为两组，分别接受3个疗程或6个疗程的CEV化疗。研究的主要结局指标为无病生存率（DFS），次要结局指标为总生存率、安全性、经济负担、患儿生活质量等。

研究结果

在主要结局指标5年无病生存率方面，3疗程组和6疗程组分别为90.4%和89.2%，无显著差异。此外，在5年总生存率方面两组也是相当的（91.5% VS 89.3%）。

在安全性方面，3疗程组有79名（80.6%）患者经历了共282次不良事件。而在6疗程组中，89名患者（95.7%）经历了更多不良事件，总计681次。

在经济负担方面，6疗程组在直接成本和间接成本上较3疗程组均较高。

在生活质量方面，3疗程组术后6月身体、情感和社会功能评分均高于6疗程组。

研究意义

这项研究证实，3个疗程CEV化疗在预防转移和死亡方面与6个疗程同样有效，且副作用更少，成本更低。这可能成为具有高危病理特征的单侧视网膜母细胞瘤的新治疗标准，有望使更多患儿受益，并可能被写入国际指南。

这项历时长达10年的原创性研究成果已在国际顶尖医学期刊JAMA发表，JAMA期刊对本研究给予了高度评价，认为这项研究对罕见肿瘤治疗具有重大意义。国际顶级眼肿瘤专家Carol Lally Shields教授评论称，该研究的3个疗程CEV化疗方案是里程碑式的，因为它既挽救了生命，又减轻了患者的经济压力，提高了治疗完成率。

作者信息

来源：健康科普小护卫