达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）MM&AL 七大联合方案全部纳入2024年版国家医保目录

摘要：多发性骨髓瘤（MM）与系统性轻链（AL）型淀粉样变性均为浆细胞疾病，前者表现为肿瘤介导的器官功能障碍，后者表现为蛋白介导的器官功能障碍。目前AL型淀粉样变性面临进展快、预后差、治疗选择有限等困境，MM患者面临易复发、治疗中生活质量有待提升等诸多挑战。2021年

多发性骨髓瘤（MM）与系统性轻链（AL）型淀粉样变性均为浆细胞疾病，前者表现为肿瘤介导的器官功能障碍，后者表现为蛋白介导的器官功能障碍。目前AL型淀粉样变性面临进展快、预后差、治疗选择有限等困境，MM患者面临易复发、治疗中生活质量有待提升等诸多挑战。2021年，全球首个1获批的抗CD38单抗创新药物——达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）在国内获批上市，用于治疗AL型淀粉样变性；2023年，其又获批MM六大联合方案2 3，为浆细胞疾病患者点燃希望之光，正式开启了浆细胞治疗新时代。

*DVCd：达雷妥尤单抗、硼替佐米、环磷酰胺、地塞米松；DVMP：达雷妥尤单抗、硼替佐米、美法仑、泼尼松；DRd：达雷妥尤单抗、来那度胺、地塞米松；DVd：达雷妥尤单抗、硼替佐米、地塞米松；DPd：达雷妥尤单抗、泊马度胺、地塞米松；

图1. 达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）获批适应症

时隔一年余捷报再传，2024年11月28日，国家医疗保障局正式发布了2024年医保谈判结果，

达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）正式被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（

2024年）》（以下简称“医保目录”)，用于治疗MM成年患者和AL型淀粉样变性患者。

疗效相当，输注仅需3-5分钟，降低住院时间高达97%

III期COLUMBA研究对比了达雷妥尤单抗（皮下注射/静脉注射）治疗复发/难治性MM（RRMM）的疗效，结果显示，皮下注射组与静脉注射组的总缓解率（ORR）持续保持一致，且随着治疗时间延长，两组缓解程度持续加深4。中位随访29.3个月后，皮下注射组的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）均与静脉注射组相当。此外，皮下注射组输液相关反应（IRR）发生率仅为13%，与静脉注射组相比，降低幅度高达62%4 。5；相比静脉滴注给药（首次治疗最长需7小时，后续治疗需3-4小时），皮下注射给药极大缩短了治疗时间。英国MM专家共识建议中指出，有相当一部分患者愿意从静脉注射达雷妥尤单抗转换为皮下注射，与静脉注射相比，皮下注射达雷妥尤单抗的治疗时间预计减少高达97%，可有效缩短患者住院时间，提升患者治疗满意度6

总体而言，达雷妥尤单抗（皮下注射）治疗MM疗效确切、IRR率低、给药时间短；同时可使住院时间显著缩短，以减轻医院的病房压力、提高患者的生活质量，实现双重获益。

AL型淀粉样变性是一种罕见的浆细胞疾病，通常引起心脏、肾脏等机体重要器官功能损害，其进展快、预后差、治疗困难、病死率高。达雷妥尤单抗是全球首个且目前唯一7 1 2获批用于治疗AL型淀粉样变性的创新药物，不仅填补了该领域治疗空白，也标志我国AL型淀粉样变性治疗踏入全新征程。III期ANDROMEDA研究将新诊断AL型淀粉样变性患者按1∶1随机接受达雷妥尤单抗联合VCd（硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松）/VCd治疗，结果Dara-VCd组血液学完全缓解（CR）率约为VCd组的3倍（59.5% vs 19.2%；P。Dara-VCd组器官缓解率几乎是VCd组的2倍，包括心脏和肾脏缓解率（图2）8

图2. ANDROMEDA研究心脏和肾脏缓解率

整体上，达雷妥尤单抗治疗AL型淀粉样变性疗效显著，且目前全球多部权威指南将其作为新诊断AL型淀粉样变性治疗的优先推荐（图3、图4）9-10。

图3. 2025 V1版NCCN指南推荐

图4. 中国2024版CSCO指南推荐

达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）独特皮下给药方式，不止于快，为临床带来多维获益达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）是靶向CD38的单克隆抗体，具有杀伤表达CD38的克隆浆细胞以及免疫调控的双重作用机制，且采用rHuPH20药物递送技术，可实现快速给药5。相较于5-7小时的静脉给药，皮下给药可减少椅上输液时间，降低备药和给药的时间和医护资源成本11，具有独特的临床价值。

达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）可助力MM患者实现更长生存，为AL型淀粉样变性患者带来更快、更深血液学缓解；其简单、便捷的给药方式可减少给药时静脉输注对患者造成的疼痛和不适，提高患者生活质量。固定剂量给药可节省医护人员剂量计算和药物配置时间，快速的给药优势可缩短医生完成治疗的时间。得益于提升的治疗效率和简化的治疗流程，医院可优化医疗资源分配，如开展日间诊疗模式，从而惠及更多患者，实现动态促进式循环。

整体而言，达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）为MM和AL型淀粉样变性患者的治疗提供进一步的选择，极大程度提高了治疗便利性和患者依从性，减轻了疾病管理负担。鉴于其在浆细胞疾病领域的综合价值，达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）成功纳入医保目录，在临床治疗中实现了“有药可医”和“有保可依”的同步可及，有望惠及更多患者。

今朝造福，后世受惠，达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）纳入国家医保目录是开端。未来希望通过加强治疗保障力度，从而惠及更多AL型淀粉样变性和MM患者，延长患者生存，为实现“健康中国2030”加码提速！

*达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）医保报销范围涵盖：（1）与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米、美法仑和泼尼松联合用药治疗不适合自体干细胞移植的新诊断的MM成年患者。（2）与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米和地塞米松联合用药治疗既往至少接受过一线治疗的MM成年患者。（3）与泊马度胺和地塞米松联合用药治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和PI）的MM患者。（4）单药治疗RRMM成年患者，患者既往接受过包括PI和IMiD的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展。（5）联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松适用于新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者。

CP-490499 Approved date: 2024/11/29本资料为强生创新制药所有，仅供医学药学专业人士参考，未经批准，严禁翻印、转载及传播本文仅用于医学、科学交流，可能涉及尚未在中国获批的产品和适应症强生创新制药不支持、不鼓励任何未被批准的药品使用

参考文献：

1. Palladini G, Milani P. Curr Opin Oncol . 2022 Nov 1;34(6):748-756.

2. https://mp.weixin.qq.com/s/tV454CXxx_UE8J_dHADPXg

3. https://www.xian-janssen.com.cn/news/4529

4. Usmani SZ, et al. Haematologica. 2022 Oct 1;107(10):2408-2417.

5. 达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）说明书（2024年07月06日）.

6. Cook G, et al. Front Oncol. 2023 Feb 23;13：1063144.

7. 王雪竹,等.中华核医学与分子影像杂志,2022,42(4):243-247.

8. Raymond L Comenzo, et al. 2021 ASH. Oral 159.

9. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines), SLCA, Version 1.2025.

10. CSCO恶性血液病诊疗指南.2024版.