摘要：近日，全球血液学领域备受瞩目的年度盛会——第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈圆满收官。值此之际，中外血液领域权威专家共同开启了“2024 ASH血液肿瘤精准诊疗管理学术会议”，并特设了ASH年会现场及国内研讨会双重场景，旨在以国内外视角探讨急性髓系
导读
近日，全球血液学领域备受瞩目的年度盛会——第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈圆满收官。值此之际，中外血液领域权威专家共同开启了“2024 ASH血液肿瘤精准诊疗管理学术会议”，并特设了ASH年会现场及国内研讨会双重场景，旨在以国内外视角探讨急性髓系白血病（AML）领域的最新诊疗进展，寻求突破。12月26日，国内研讨会聚焦ASH年会中FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变AML的相关研究进展，并汇聚多位业内专家，共同分享临床诊疗经验与见解，深入探讨新型治疗策略，以期推动国内研究的进一步发展，造福更多AML患者。
Session1直击ASH现场热潮，中外专家共启学术盛宴
交流是促进学科发展的强劲动力。本届ASH年会现场，浙江大学医学院附属第一医院金洁教授在开场致辞中强调，2024 ASH年会上展示了众多AML相关研究成果，而此次会议不仅是ASH最新进展的传播平台，更是推动AML诊疗理念革新的重要契机，期望诸位与会者通过此次深度交流，更新AML知识体系，提升临床诊疗能力，从而更好地服务于广大AML患者。
01 2024 ASH亮点荟萃 | 关注诊疗新进展，共探AML发展新方向
在上海交通大学医学院附属瑞金医院胡炯教授的主持下，约翰霍普金斯大学西德尼·金梅尔综合癌症中心Mark Levis教授分享了此次ASH年会上关于FLT3抑制剂、FLT3-内部串联重复（ITD）微小残留病（MRD）检测及Menin抑制剂相关进展。Mark Levis教授指出，吉瑞替尼治疗复发/难治性（R/R）FLT3突变AML患者的应答可分早期应答[第2周期结束时达到复合完全缓解（CRc）]和较晚应答（第3周期及以后达到CRc）。吉瑞替尼治疗2周期结束时，36.1%的患者达到CRc，而治疗6周期结束时，近90%患者达到CRc。Mark Levis教授强调，吉瑞替尼治疗2周期时不应放弃治疗，持续治疗6、7周期才能使大部分患者获益。并且，较晚应答者比早期应答者更有机会接受造血干细胞移植。就FLT3突变患者的共突变及治疗问题，Mark Levis教授指出，FLT3-ITD突变AML患者常伴NPM1和DNMT3A突变，而此类患者接受FLT3抑制剂有显著生存获益。
02 造血干细胞移植综合管理模式及其术后长期维持治疗策略探索
接着，胡炯教授介绍了瑞金医院AML移植综合管理模式及移植后维持治疗方案。胡炯教授表示，目前瑞金医院的预处理方案以中等强度，基于美法仑、白消安和氟达拉滨的MBF方案为主，GVHD预防以移植后环磷酰胺（PTCy）、他克莫司和植入后低剂量ATG进行双重体内T细胞耗竭。此外，其团队研究发现，基于疾病危险度指数（DRI）和MRD的复合评估可用于AML患者移植后维持治疗决策的判断。
03 中外临床实践经验交流，优化AML诊疗模式
会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）宫本法教授、中国医科大学附属第一医院何娟教授、南方医科大学南方医院史鹏程教授、陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）谭栩教授、苏州大学附属第一医院王荧教授和浙江大学附属第一医院杨春梅教授充分利用交流契机，积极与Mark Levis教授探讨了AML诊疗实践中遇到的具体挑战，寻求改进策略。就FLT3突变患者的移植、MRD监测及复发问题，Mark Levis教授提出了针对性建议，为未来中国AML创新临床研究的开展提供了宝贵的启示。
Session2紧跟ASH学术进展，奏响中国血液之声
12月26日，在国内研讨会中，福建医科大学附属协和医院李乃农教授和广东省人民医院翁建宇教授共同发表了开场致辞，并指出，本次ASH年会上涌现出诸多研究进展，尤其是在AML靶向治疗领域，积累了更多的循证医学证据。FLT3突变是AML患者中常见的遗传变异之一，对患者的预后构成了严峻挑战。在此背景下，传统的“3+7”方案亟待革新，以进一步优化患者预后。随着FLT3抑制剂的获批上市，患者迎来了新的治疗路径。希望通过此次研讨会，各位同道能够互通经验、交流心得，以期推动AML治疗领域不断发展，迈向新的高度。
04 聚焦ASH前沿，探索FLT3突变AML治疗进展
在李乃农教授的主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）魏辉教授分享了2024 ASH年会中FLT3突变AML领域的前沿进展。他提到，FLT3突变是AML患者中常见的遗传改变之一，与未突变的AML患者相比，伴有FLT3突变的患者往往预后更差，复发风险更高。目前，FLT3突变AML已进入靶向治疗的新时代。多项研究证实，第二代FLT3抑制剂中的代表性药物吉瑞替尼可以帮助FLT3突变AML患者实现疾病缓解，并为桥接移植创造条件，从而延长患者的无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）。未来，研究者们将持续探索更多低毒、高效的FLT3抑制剂联合治疗方案，以帮助更多AML患者重拾新生。
05 从循证医学出发，优化FLT3突变AML的治疗决策
四川省人民医院李慧教授围绕FLT3突变对AML预后的影响以及FLT3突变AML的治疗策略等方面展开了精彩分享。她表示，FLT3突变是AML患者常见的基因突变之一且FLT3-ITD突变严重影响患者预后。既往研究显示，造血干细胞移植（HSCT）治疗后，FLT3-ITD突变患者的复发率更高。因此，寻找缓解率更高、毒性更低的药物，成为改善R/R AML患者预后的关键。2021年，吉瑞替尼在中国上市，成为国内首个获批用于AML的FLT3抑制剂。对于新诊断FLT3突变AML患者，美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐采用化疗联合FLT3抑制剂的治疗方案。而对于R/R FLT3突变患者，国内外指南一致推荐使用吉瑞替尼治疗，并将其列为I级推荐。
06 新型靶向药物为移植AML患者带来优选治疗方案
在翁建宇教授的主持下，香港大学深圳医院杨华教授介绍了在靶向药物时代下，AML患者HSCT治疗的新选择。她表示，HSCT是FLT3突变患者诱导缓解后一线治疗方案，得到了国内外权威指南的一致推荐。欧洲白血病网（ELN）指南建议，FLT3-ITD突变患者异基因HSCT（alIo-HSCT）可推迟至首次复发后；NCCN指南推荐，首次完全缓解（CR1）后即可行alIo-HSCT。其中，半相合移植在FLT3-ITD突变患者中的生存获益显著。对于FLT3突变的患者，移植前若存在MRD，应用FLT3抑制剂桥接治疗可以改善患者移植后的生存状况，同时降低复发率。此外，多项研究表明，移植后FLT3抑制剂维持治疗能够改善患者的预后。因此，对于FLT3突变的AML患者，FLT3抑制剂是移植前后的优选药物。
07 共享临床实践经验，助力AML诊疗水平提升
在讨论环节，中山大学孙逸仙纪念医院聂大年教授、中山大学附属第五医院徐景勃教授、中南大学湘雅医院信红亚教授、南方医科大学南方医院于嗣俭教授、广东医科大学附属医院何红华教授和湖南省人民医院陈建军教授进行了深入交流。专家们指出，AML在老年患者中的发病率较高，在新药时代下，其治疗模式主要为新型靶向药物的单独或联合应用。对于FLT3突变的AML患者，选择合适的靶向药物是治疗的关键。吉瑞替尼等FLT3抑制剂能够提高AML患者在移植前后的缓解率和生存率，为FLT3突变的AML患者带来了新的治疗希望。未来，期望这些药物的可及性能够进一步提高，从而使更多AML患者受益。
在浓厚的学术氛围中，本次国内研讨会接近尾声，李乃农教授和翁建宇教授对会议内容进行了总结，并表示，FLT3突变的AML患者预后较差。近年来，随着对该疾病的深入研究以及新药的不断涌现，FLT3突变AML的治疗取得了突破性进展，特别是吉瑞替尼等FLT3抑制剂的问世，为临床治疗提供了良好的“武器”。在本次会议上，与会专家们分享了今年ASH年会中AML领域的最新研究成果，期待未来国内能够开展更多相关研究，为我国AML患者提供更加坚实的循证医学支持。
编辑：Eve
审校：Tina
排版：Cherry
执行：Cherry
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来源：灵科超声波
