摘要：慢性移植物抗宿主病（cGVHD）作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后常见并发症及非复发死亡主要原因，临床表现多样，个体差异大，治疗方案及疗效有限，临床管理面临挑战。基于此，《律动新生》项目应运而生，旨在通过对临床真实治疗经验的分享及解读为cGVHD

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后常见并发症及非复发死亡主要原因，临床表现多样，个体差异大，治疗方案及疗效有限，临床管理面临挑战。基于此，《律动新生》项目应运而生，旨在通过对临床真实治疗经验的分享及解读为cGVHD临床治疗提供新的思路和指导、为患者实现更佳预后带来更多可能。历时6月余，在陆军军医大学新桥医院张曦教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授的共同见证下，《律动新生》项目圆满结束。项目虽已落幕，探索永不止步。本文汇总《律动新生》年度临床实践荟萃，以期助力cGVHD治疗进一步发展。

高屋建瓴，专家寄语

陆军军医大学新桥医院张曦教授：

甲磺酸贝舒地尔作为全球首个且唯一的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，它的上市为cGVHD治疗带来了更多选择，规范靶向药物的临床应用有望为cGVHD治疗发展注入新动力。在此背景下，《律动新生》项目应运而生，汇聚临床真实治疗体验，邀请权威血液学专家分享患者治疗经过、剖析临床实践要点、传递治疗理念和经验。希望通过《律动新生》项目的开展，能为临床医生提供治疗新思路，进而助力提高我国cGVHD整体治疗水平，为cGVHD患者带来更多获益。前不久，甲磺酸贝舒地尔成功进入2024年国家医保目录，大大的提高了药物的可及性，期待为更多cGVHD患者带来治愈的希望，最终实现健康中国2030战略目标。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授：

目前，甲磺酸贝舒地尔是首个国内获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上cGVHD患者的药物，但上市之初临床医生用药经验尚不丰富。《律动新生》项目的开展及时为中国临床医生提供了用药参考，这将进一步推动甲磺酸贝舒地尔的临床应用，促使更多患者得到规范有效治疗，改善生存及生活质量。

聚焦实践，病例荟萃

皮肤cGVHD篇

皮肤cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后双手掌充血、皮肤色素沉着和头部鳞屑样病变快速达到部分缓解（PR）。详情请戳：律动新生丨皮排患者快速起效的良方，甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，助力皮肤cGVHD患者重拾自信

甲磺酸贝舒地尔治疗皮肤cGVHD1个月起效，患者全身大部分皮肤由发硬转为软化，NIH评分由3分降为1分，达PR。详情请戳：律动新生丨摆脱皮肤排异的枷锁！独一无二逆转纤维化，甲磺酸贝舒地尔助力皮排患者畅享自在生活！

皮肤cGVHD患者接受甲磺酸贝舒地尔治疗后皮疹面积减少、瘙痒减轻，实现PR。详情请戳：律动新生丨捍卫人生第一道防线！独一无二逆转纤维化，甲磺酸贝舒地尔助力皮肤排异患者重焕肌肤活力！

皮肤cGVHD患者接受甲磺酸贝舒地尔治疗后皮肤色素沉着明显改善、斑丘疹消退。详情请戳：律动新生丨从皮肤黝黑到洁白如初的美丽蜕变，甲磺酸贝舒地尔助力皮排患者享受美丽新生

重度皮肤cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗2周后皮肤症状好转，27天后全身皮疹消失！详情请戳：律动新生丨重度皮排患者苦不欲生！甲磺酸贝舒地尔27天让cGVHD患者全身皮疹消失！

眼部cGVHD篇

cGVHD患者接受甲磺酸贝舒地尔治疗后眼睛干涩症状缓解，眼部NIH评分由2分降为1分，实现PR。详情请戳：律动新生丨还在为治疗cGVHD犯愁吗？甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，治疗慢排不带怕的！

眼部cGVHD患者多线治疗无效后接受甲磺酸贝舒地尔治疗，治疗3个月后，眼部症状好转，角膜上皮损伤改善明显，视力恢复正常。详情请戳：律动新生丨独一无二逆转纤维化！甲磺酸贝舒地尔助力眼排患者重见“睛彩”世界！

口腔cGVHD篇

口腔cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后口腔疱疹基本消失，实现完全缓解（CR）。详情请戳：律动新生丨口腔单器官排异患者喜迎救赎，甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，助力口腔cGVHD患者快速痊愈

口腔cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后口腔舌头扁平苔藓样变消退，饮食基本恢复正常，NIH评分由3分降至1分，达PR。详情请戳：律动新生丨痛不欲生的口腔排异有救啦！甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，治愈口腔排异患者不能言说的“痛”！

cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔二线治疗后，口腔溃疡愈合，NIH评分由2分下降至0分。详情请戳：律动新生丨扈江伟教授、胡亮钉教授：二线首选，独一无二逆转纤维化的甲磺酸贝舒地尔，助力多器官受累的重度cGVHD患者“绝处逢生”

关节和筋膜cGVHD篇

关节筋膜cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后关节活动范围基本恢复正常，可回归正常生活。详情请戳：律动新生丨终生与轮椅为伴的我有救了！？甲磺酸贝舒地尔逆转纤维化，让cGVHD患者重新站立行走、回归社会！

肝脏cGVHD篇

肝脏cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗1周即达CR。详情请戳：律动新生丨“肝”不动了？甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，快速治愈肝脏排异！

消化道cGVHD篇

食管cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后NIH评分降低，恢复正常饮食。详情请戳：律动新生丨独一无二逆转纤维化，甲磺酸贝舒地尔，快速解决食管排异患者不能进食的痛苦，助力患者畅享美食！

重度肠道cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗1周即可实现PR，治疗4周后肠道症状恢复正常，实现CR。详情请戳：律动新生丨甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，4周快速治愈重度肠排！

多器官受累cGVHD篇

重度cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔二线治疗1个月即达PR，并成功实现激素减量。详情请戳：律动新生丨李琤教授、吴远彬教授：甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，二线首选治疗1月，成功实现重度cGVHD患者激素减量！

多器官受累的重度cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后LSS评分由57分下降至16分，实现PR。详情请戳：律动新生丨独一无二逆转纤维化！甲磺酸贝舒地尔让七大器官受累的重度排异患者“重获生机”

多器官受累的重度cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后症状缓解，实现PR。详情请戳：律动新生丨独一无二逆转纤维化，甲磺酸贝舒地尔为多线治疗失败患者带来“生机”！

多器官受累的重度cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后实现PR及免疫抑制剂、糖皮质激素减量。详情请戳：律动新生丨独一无二逆转纤维化，甲磺酸贝舒地尔为多器官受累cGVHD患者带来“生机”！

多器官受累cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后症状持续改善，生活质量得到明显提升。详情请戳：律动新生丨肺排有救了？！甲磺酸贝舒地尔为多线治疗无缓解的肺部合并肝脏cGVHD患者带来新希望

BOS患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后肺部马赛克征及小气道病变消退。详情请戳：律动新生丨独一无二逆转纤维化，贝舒地尔可以实现早期肺部“马赛克征”全部消失！！

重度肺部cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后实现肺功能改善。详情请戳：律动新生丨甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，助力重度肺排患者快速脱氧，焕然新生！

肺部cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗后实现免疫抑制剂及激素减停、肺功能持续改善。详情请戳：律动新生丨肺部纤维化可以逆转！！甲磺酸贝舒地尔持续治疗助力肺排患者消除“无法呼吸的痛”！

重度肺部cGVHD患者经甲磺酸贝舒地尔治疗7周第一秒最大用力呼气容量（FEV1）提升近15%。详情请戳：律动新生丨重度肺排是危及生命的！甲磺酸贝舒地尔逆转纤维化，让肺部cGVHD患者畅快呼吸、自在生活！

专家简介

张曦 教授

主任医师、教授，博士（后）导师；长江学者特聘教授

陆军军医大学新桥医院血液病医学中心主任

中国人民解放军血液病中心主任

中华医学会血液学分会常务委员、造血干细胞应用学组副组长

中国抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员

中国医师协会血液科医师分会常务委员

中国血液病专科联盟副理事长

中国病理生理学会实验血液学专委会常务委员

Blood & Genomics 杂志主编

主持国家、省部级课题 46 项；SCI论文 134 篇；主编/副主编 5 部；第一完成人获国家科技进步二等奖 、中华医学科技一等奖各 1 项和重庆市科技进步一等奖 2 项、二等奖各 1 项；执笔行业指南 12 项，参编 50 项；获国家发明专利 45 项

获中国肿瘤青年科学家奖、陆军优秀科技人员标兵、重庆市首席专家工作室和重庆市创新群体领衔专家、重庆市首席医学专家、重庆市科技创新领军人才、天府学者特聘专家、全军拔尖人才、首批陆军科技英才；The Lancet ，JCO、Blood、JHO， Leukemia ， Lancet Hematology ， Science Bulletin、CMJ等杂志编委和审稿专家

姜尔烈 教授

医学博士、主任医师、博士生（后）导师

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）干细胞移植中心主任

中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员

中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长

中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长

中国抗癌协会造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长

CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长

中华骨髓库专家委员会委员

天津市抗癌协会常务理事

天津市血液与再生医学学会副理事长

中华血液学杂志、白血病&淋巴瘤等杂志编委

参考文献：

1. Xu LP,et al.Bone Marrow Transplant.2024 Sep 25.

2. 中华医学会血液学分会干细胞应用学组.中华血液学杂志.2024;45(8):713-726.

3. Miklos D,et al.Blood.2017;130(21):2243-2250.

4. 中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会.白血病·淋巴瘤,2024,33(07):385-391.

5. Cutler C,et al.Blood,2021,138(22):2278-2289.

6. 王智,等.2024国际血液病学临床与转化研讨会.71-72.

免责声明：该信息仅作医学和科研参考，赛诺菲不建议以任何与您所在国家所批准的处方信息不符的方式使用本产品。本材料仅供医疗卫生专业人士使用。

MAT-CN-2420118/V1.0/DEC.2024

编辑：Dennie

审校：Dennie

排版：Baa

执行：Baa，Cherry

本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

来源：灵科超声波