2024 SABCS名家谈丨I-SPY2平台主席Laura J.Ven’t Vear教授：希望肿瘤Never Come Back

摘要：2024年圣安东尼奥乳腺癌学术研讨会（SABCS）于12月10至13日在美国德克萨斯州圣安东尼奥举行。本届SABCS旨在为医生和研究者提供有关乳腺癌和癌前病变的实验生物学、病因学、预防、诊断和治疗的国际最新进展，以促进乳腺肿瘤界的交流与合作，最终助力全球患者获

前言

2024年圣安东尼奥乳腺癌学术研讨会（SABCS）于12月10至13日在美国德克萨斯州圣安东尼奥举行。本届SABCS旨在为医生和研究者提供有关乳腺癌和癌前病变的实验生物学、病因学、预防、诊断和治疗的国际最新进展，以促进乳腺肿瘤界的交流与合作，最终助力全球患者获得更长生存与更高生活质量。值此会议之际，医脉通特邀William McGuire 纪念讲座奖获得者、加州大学旧金山分校Laura J. Ven’t Vear教授分享科研与工作经历，借此鼓励国内外肿瘤科研与临床工作者继续前行！

医脉通：作为本届2024年William McGuire 纪念讲座奖获得者，能否请您简要介绍工作经历及成就？

Laura J. Ven’t Vear教授

加州大学旧金山分校

我来自荷兰阿姆斯特丹，在美国旧金山工作已15年。作为一名生物学家，多年来我参与了很多乳腺癌诊断的相关工作，具体而言，我们通过乳腺癌患者的肿瘤组织活检，进行基因检测以评估肿瘤的特征及侵袭性，从而帮助临床判断患者需要的治疗策略及强度。如，由本团队开发的MammaPrint检测平台，从人类全基因组（超25000个基因）中筛选出70个基因，用以评估肿瘤的复发风险，并根据检测结果为患者提供个性化的治疗方案指导，帮助临床医生更好地为患者选择适宜的治疗方案。目前，MammaPrint检测已被纳入《美国国家综合癌症网络(NCCN)乳腺癌指南》等国内外权威指南推荐，在全球范围内，包括中国，都得到了广泛应用。

医脉通：I-SPY2试验平台为癌症临床研究的创新提供了新的思路和契机。作为I-SPY2平台的负责人，能否请您介绍试验平台设计的背景和初衷？

加州大学旧金山分校

I-SPY试验平台是一个针对复发风险较高的乳腺癌患者的临床试验平台。对于高复发风险患者，既往通常建议化疗治疗，而随着PARP抑制剂、免疫检查点抑制剂等新药的快速发展，为这部分患者的治疗提供了更多选择。

为了在同一系统中测试不断涌现的新兴药物与疗法，更好地探索治疗优选方案，我们创建了I-SPY 2试验平台。该平台采用适应性随机分配的方法，将患者分配到多个同时进行的试验组中，通过对患者生物学特征的密切监测，如果发现某种生物类型的肿瘤对特定的治疗有更好的反应，其他具有相同特征的患者将被优先分配到该试验组中。在试验组中纳入对治疗有反应的患者有助于减少研究所需的患者数量，进而更快地得出结论：即某种疗法对特定患者群体是否有效。

乳腺癌一般可分为激素受体阳性、三阴性和HER2阳性三种亚型。过去15年，I-SPY平台测试了超过25种治疗药物及方法，并根据患者生物学特征重新定义了乳腺癌的分类，进一步明确对免疫治疗、PARP抑制剂或HER2靶向治疗更为适宜的患者特征，促进治疗的精准化、个体化，以提高疗效。

从实际效果来看，我们成功将疗效预测的准确性从40%提高到60%-70%。到目前为止，这些结果证实了基于反应预测亚型（RPS）的新分层方法的可行性，使得我们可以精确选择患者群体以给予更合适的治疗方案，从而达到疗效提高的目的。

医脉通：作为深耕肿瘤诊疗领域的专家，能否请您谈谈肿瘤治疗的未来发展方向？

加州大学旧金山分校

在讨论新药或新治疗方案的优劣时，我们不仅要关注“肿瘤消失”的效果，另一个关键因素是防止或减少不良事件的发生，例如，化疗常常导致脱发，而许多新兴治疗方案可能在体内引发其他更为严重的不良事件。因此，必须确保治疗药物不仅具有显著的疗效，同时也应具备可控的安全性，这要求科研或临床工作者在疗效和安全性之间找到平衡点。我相信这种平衡在未来几年内可以实现，让每位患者都能获得既有效又低毒的最佳治疗方案。

医脉通：再次祝贺您获得2024年William McGuire 纪念讲座奖，值此之际，您有何感受？此外，您未来工作的重点有哪些？

加州大学旧金山分校

非常荣幸能获得William McGuire纪念讲座奖，该奖项对我而言意义重大，它不仅是对我既往工作的认可，更重要的是它表明这些工作确实在造福患者，让我感到无比欣慰。这份荣誉不仅属于我个人，也属于与我共同努力的团队。

2004年，我与合作者共创了Agendia科技公司，旨在将我的研究成果从学术理论转化为实际应用。经过多年努力，我们成功地将MammaPrint检测开发成一种诊断产品，并获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，同时也在中国也得到了应用，这项技术每年帮助了成千上万的患者。

尽管我们已经取得了显著的进展，但仍有许多工作需要完成。通过分子测序和单细胞测序技术我们能够更深入地了解肿瘤的异质性，从而更好地预测和预防治疗的耐药性。而相关技术尚需不断改进，我们需要使其变得更加可靠与精准。

我们工作的最终目标是确保每一位乳腺癌患者都能得到有效治疗，并且让肿瘤“Never Come Back”。目前的众多成就并不是终点，患者与临床的急迫需求要求我们做得更好。我将继续专注并决心找到更多新的诊疗方法，为人类抗肿瘤事业“添砖加瓦”。

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