摘要：由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，湖北省医学会承办，华中科技大学同济医学院附属协和医院、苏州大学附属第一医院协办的中华医学会第十八次血液学学术会议于2024年9月20-22日在武汉国际会议中心举办。本次会议涵盖学科建设、青年创新、基础转化及临床研究的等

前言

由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，湖北省医学会承办，华中科技大学同济医学院附属协和医院、苏州大学附属第一医院协办的中华医学会第十八次血液学学术会议于2024年9月20-22日在武汉国际会议中心举办。本次会议涵盖学科建设、青年创新、基础转化及临床研究的等多个学术论坛，并聚焦细胞治疗、中西医结合、罕见病以及血液危重症等新兴领域，展开深入探讨与交流。

近日，大会摘要内容已相继公布，重组人血小板生成素有多项临床研究入选。。

论文ID：294

标题

重组人血小板生成素治疗儿童和青少年慢性原发性免疫性血小板减少症的疗效与安全性：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验

作者

马静瑶，吴润晖等

单位

首都医科大学附属北京儿童医院等

目的

开展一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，评估重组人血小板生成素（rhTPO）治疗儿童和青少年慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）的疗效和安全性。

方法

纳入年龄6-17岁、确诊为ITP、对皮质类固醇治疗耐药或复发的患者。试验的第一部分为探索性分析，第二部分为主要分析，前者决定后者是否按年龄分层。第一部分的患者接受rhTPO治疗（分为6-11岁、12-17岁组；1:1）。第2部分的患者随机（3:1）接受rhTPO或安慰剂治疗，剂量均为300U/kg，每天一次，最长连续14天。

结果

共纳入68例患者[第一部分（12例），第二部分（56例）]。第一部分的总反应率（TRR）为50.0%（95%CI：21.09%-78.91%）。在第二部分中，全分析集（FAS）结果显示，rhTPO组和安慰剂组的总反应率分别为58.5%（95%CI：42.11%-73.68%）和13.3%（95%CI：1.66%-40.46%）。FAS和符合方案集（PPS）结果显示，rhTPO组与安慰剂组的TRR差异分别为45.2%（95%CI：22.33%-68.08%）和44.6%（95%CI：21.27%-67.85%）。研究结果表明，与安慰剂相比，rhTPO改善了慢性ITP儿童和青少年患者的TRR和出血表现。

论文ID：2686

标题

急性髓系白血病患者化疗后血小板减少的rhTPO的疗效分析及恢复预测模型构建

作者

焦长青，崔建玲，葛健

单位

安徽医科大学第一附属医院

目的

急性髓系白血病（AML）是一种恶性的血液系统肿瘤，多数患者接受的清髓化疗会进一步抑制骨髓原始细胞，导致血小板减少症。重组人血小板生成素（rhTPO）在国内广泛地用于促进化疗后的血小板恢复，本文基于本院的真实临床诊疗数据，进一步探讨rhTPO治疗AML化疗后血小板减少的临床效益和安全性。此外，基于患者的临床数据，建立预测AML患者化疗后血小板恢复速度的列线图模型，以指导临床提前用药。

方法

（1）为探究rhTPO的临床效益及安全性，回顾2016年至2022年5月在我院首次接受诱导化疗的347例AML患者（排除M3），根据是否接受rhTPO治疗分为实验组和对照组，统计并分析2组患者在诱导化疗后血小板计数的恢复水平、恢复速度和血小板输注量。为评估rhTPO对化疗的影响和生存的影响，统计诱导化疗缓解率和患者的生存情况及OS、PFS时间。为评估rhTPO的安全性，统计不良反应发生率。

（2）为建立预测AML患者化疗后血小板恢复速度的列线图模型，收集上述患者的性别、年龄、疾病分型、ECOG分、卡式评分、治疗方案、化疗前初始血小板水平和其他血常规指标等临床信息进行统计学分析。将惠者低血小板恢复速度作为结局变量，以患者的临床信息作为自变量，构建多因素回归模型。先采用单因素Logistics回归筛选变量，P

结果

（1）与对照组相比，使用rhTPO的实验组血小板恢复水平更高（99.0x109/L vs 5.50.0×109/L），差异具有统计学意义（p

（2）多因素Logistics回归结果显示，rhTPO的使用、Hb、MPV、初始血小板水平和ASXL1基因突变是影响血小板饭复速度的独立风险因素。建立的列线图模型在训练集和验证集的AUC分別为0.789（95%C：0.723-0.846）和0.759（95%C1：0.67-0.848）；Hosmer-lemeshow拟合优度检验结果分别为P=0.978和Р=0.144。

研究表明，rhTPO有助于AML患者化疗后的血小板恢复，基于上述影响因素可建立列线图预测模型预测血小板恢复速度。

论文ID：3200

标题

重组人促血小板生成素联合海曲泊帕和环孢素治疗输血依赖性非重型再生障碍性贫血的疗效

作者

刘紫薇，韩冰等

单位

北京协和医院

目的

探究重组人促血小板生成素（rhTPO）联合海曲泊帕和环孢素（CsA）治疗输血依赖性非重型再生障碍性貧血（TD-NSAA）的疔效和安全性。

方法

单中心，回顾性研究，纳入2022年1月至2023年12月新诊断的TD-NSAA，应用rhTPO、海曲泊帕三药联合治疗的患者。其中rhTPO治疗方不案为15000U/日皮下注射，每月14天，共3个月。将同期仅接受海曲泊帕和CsA两药的TD-NSAA患者作为对照。分析两组血液学反应率、复发、克隆演变及不良反应。

结果

共纳入rhTPO+海曲泊帕+CsA三药联合治疗的TD-NSAA患者25例，中位年龄36（18-81）岁，中位随访时间6.3（3.0-18.8）月。纳入海曲泊帕+CSA两药治疗的TD-NSAA患者25例作对照组。治疗后随访1、2、3、6个月的总反应率（ORR）分别为36.0% vs 12.0%（p=0.047），52.0% vs 20.0%（p=0.018),76.0% vs 44.0% （p=0.021），88.2% Vs 69.6%（p=0.162）。三药联合组在治疗1至3个月期间的疗效显著优于双药组，6个月时的ORR无显著性差异。治疗后1、2、3个月的血小板反应率分别为32.0% vs 8.0%(p=0.034), 48.0% vs 20.0% （p=0.037），和52.0% vs 40.0%（p=0.395）。随访6个月后，三药组及双药组各有1例（4%）患者复发。两组均未观察到克隆演变。在安全性方面，三药组中3例患者出现不良反应，包括1例转氨酶升高和2例消化道症状，与双药组的安全性数据无显著性差异。研究表明，rhTPO、海曲泊帕和CsA三药联合治疗可改善TD-NSAA的早期血液学反应。

论文ID：4151

标题

IST联合海曲泊帕乙醇胺片及rhTPO治疗重型再生障碍性贫血近期疗效的前瞻单中心临床研究

作者

樊慧慧

单位

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病研究所）

目的

评价初治重型再生障性贫血患者应用IST（ATG+CSA）联合海曲泊帕乙醇胺片及rhTPO治疗的近期疗效及安全性情况。

方法

本研究为一项单中心、单臂、前瞻性队列临床研究，计划入选来自本研究组单中心的2023年1月以后确诊的年龄在14-70岁之间的初治重型再生障碍性贫血患者，予以ATG+CSA的IST治疗，停ATG第一天开始联合rhTPO 15000U/d 90天及海曲泊帕乙醇胺片15mg/d 6个月，主要终点为观察研究方案治疗初治SAA 3个月的良好反应率、血制品输注量及安全性情况。

结果

试验组拟入组39例患者，目前纳入可评估IST治疗3月疗效的30例患者，对照组包括既往本中心IST联合rhTPO组及IST联合HPAG组两组，队列研究三组结果。本研究目前可评估30例患者血液学反应率为73.33%（22/30），良好血液学反应率为53.33%（16/30）。对照IST+rhTPO组33例患者血液学反应率为66.67%（22/33），良好血液学反应率为36.4%（12/33）；对照IST+HPAG组32例患者血液学反应率为46.9%（15/32），良好血液学反应率为21.9%。试验组血液学反应率、良好血液学反应率均明显高于IST+rhTPO组、IST+HPAG组（73.33%v66.67%v46.9%；53.33%v36.4%v21.9%）；入组30例患者随访期内均无骨髓纤维化、骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病等疾病转化发生。研究表明，rhTPO联合海曲泊帕乙醇胺片可协同作用于IST治疗的SAA患者，促进骨髓造血功能恢复。

论文ID：5121

标题

提高重组人血小板生成素剂量可以促进异基因造血干细胞移植后血小板植入：一项剂量探索性、对照研究

作者

冯丹，姜尔烈等

单位

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病研究所）

目的

评估提高重组人血小板生成素（rhTPO）剂量对促进异基因造血干细胞移植后血小板植入的有效性和安全性。。

方法

共纳入57例患者（试验组：对照组=27：30），患者分别在移植后+1d开始接受22500U/d、15000U/d的rhTPO连续治疗直到血小板植入。

结果

接受22500U/d rhTPO治疗的试验组患者较对照组有显著更早的中位血小板植入时间（12天vs 13天，P=0.042，z=4.142）。并观测到试验组患者血小板稳定更早的达到30×109/L水平（13天vs 16天，z=3.936，P=0.047），有更早达到50×109/L、75×109/L、100×109/L水平的趋势（15天vs 20天、18天vs 22天、22.5天vs 28天）。两组患者均未发生血小板延迟植入，第21天试验组患者的血小板累积植入率为96.3%，对照组为83.33%；第60天植入率均为100.00%。试验组患者有更早的中位粒细胞植入时间（11天vs 12.5天，z=4.534，P=0.033）。两组患者在移植后1年均存活，1年无复发生存分别为40.74%和30.00%，无显著差异。两组患者急、慢性移植物抗宿主病的发生率无显著差异。对照组有1例患者发生左上肢肌间静脉血栓，试验组有1例患者发生右上肢PICC血栓，两组患者无发生血栓风险的差异。两组患者在包括出血事件在内的不良事件、临床症状异常等方面无显著差异。研究表明，使用较高剂量的重组人血小板生成素注射剂可以促进异基因造血干细胞移植后患者的血小板植入。

本次发布内容仅为研究摘要，期待后续全文的正式发布，以全面展示研究成果，敬请关注后续更多精彩内容。

参考资料：https://cmacsh2024.sciconf.cn/cn/web/abstract-search/21870