摘要：5月16日，由北京健康促进会主办、杭州中美华东制药有限公司支持的“肾未来·儿童肾小球疾病规范化诊疗研讨会暨STAMP研究成果发布会”在杭州隆重举行。本次发布会聚焦儿童肾小球疾病诊疗新进展，正式公布了STAMP研究的重要成果。这项研究为儿童频繁复发型及激素依赖型

5月16日，由北京健康促进会主办、杭州中美华东制药有限公司支持的“肾未来·儿童肾小球疾病规范化诊疗研讨会暨STAMP研究成果发布会”在杭州隆重举行。本次发布会聚焦儿童肾小球疾病诊疗新进展，正式公布了STAMP研究的重要成果。这项研究为儿童频繁复发型及激素依赖型肾病综合征（FRNS/SDNS）治疗策略提供了高质量循证医学证据，解决了临床用药选择难题，明确了TAC（他克莫司）与MMF（霉酚酸酯）的疗效差异。这一突破性成果将推动全球治疗指南更新，为患儿提供更优治疗方案。

发布会上，浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授、北京大学第一医院丁洁教授、复旦大学附属儿科医院徐虹教授、重庆医科大学附属儿童医院李秋教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院周建华教授等国内顶尖儿科肾病专家，就研究成果的临床价值、国际影响力等关键问题回答了媒体提问。此次媒体访谈会由浙江大学医学院附属儿童医院叶青教授主持。

叶青教授、周建华教授、丁洁教授、毛建华教授、徐虹教授、李秋教授（依次从左到右）

研究背景与核心信息

儿童肾病综合征是一种严重影响患儿健康的慢性疾病。流行病学数据显示，原发性肾病综合征在儿童中的年发病率约为2-7例/10万儿童，其中90%为激素敏感型（SSNS），但约50%可能发展为频繁复发型（FRNS）或激素依赖型（SDNS）。全球范围内，FRNS/SDNS患儿累计病例可能达数十万。

FRNS/SDNS的治疗面临严峻挑战：FRNS定义为初始激素治疗有效后6个月内复发≥2次或1年内复发≥3次；SDNS则表现为激素减量或停药后2周内复发，2次或以上，需持续激素维持治疗。尽管TAC和MMF均被纳入临床指南，但二者疗效差异一直缺乏高质量循证证据支持。

在此背景下，STAMP研究成果的发布具有重要意义。毛建华教授领衔国内12家顶级三甲医院开展的多中心随机对照研究，近日发表于国际顶级期刊《JAMA Pediatrics》。研究纳入270名2-18岁FRNS/SDNS患儿，随机分入TAC组与MMF组，配合糖皮质激素阶梯减量方案，进行为期1年的疗效和安全性评估。

研究结果显示：在1年治疗期结束时，TAC组的无复发生存率高达82.22%，相对于MMF队列无复发生存率（58.52%）提高1.86倍(HR=2.86，95%CI 1.79-4.76，P

专家访谈：多维度阐述STAMP研究价值

01 建华教授深度解读：

七年磨一剑，中国学者如何破解TAC与MMF的疗效之争？

毛建华教授

您作为牵头人，STAMP研究的设计初衷是什么？为何选择TAC与MMF作为对照？

毛建华教授：

这项研究的设计构想酝酿了相当长的时间。大约在六七年前，我们在临床实践中就注意到一个亟待解决的问题：虽然TAC和MMF都被广泛应用于FRNS和SDNS治疗，但临床上对于这两种药物的选择很大程度上是依靠医生的个人经验，缺乏高质量的循证医学证据。

我们团队前期进行了大量的回顾性研究分析，发现这两种药物在临床疗效上确实存在一定差异。该发现让我们意识到，必须通过规范的随机对照试验来获得确切的证据。为此，我们与中美华东进行了多轮深入讨论，也广泛征求了全国儿科肾病专家的意见，最终形成了当前研究方案。

选择TAC和MMF作为对照，主要基于以下考量：这两种药物都是目前国内外指南推荐的治疗选择，临床上确实存在选择困惑，需要明确的证据来指导实践。

您认为STAMP研究在质量控制方面面临哪些挑战？如何保障数据可靠性？

毛建华教授：

质量控制是我们最重视的环节。首先在样本量计算上，我们邀请专业团队进行了严谨的统计学设计。即使在疫情期间，我们的总脱落率也控制在10%以内，远低于预设的20%标准。关于研究成果的外推性，有专家提出我们的MMF剂量设置与国际常规有所不同，这可能影响研究结果在西方国家的适用性。但我们充分考虑了中国人种的药物代谢特点和安全性数据，认为这个方案是科学合理的。当然，任何研究都有其适用范围，我们不可能设计一个放之四海皆准的方案。总体来说，这项研究的质量非常高，数据可靠性有充分保障

02 丁洁教授权威点评：

STAMP研究为何堪称中国儿童脏病学的里程碑式突破？

丁洁教授

您认为STAMP研究填补了哪些临床空白？其国际影响力如何？

丁洁教授：

这项研究在中国儿童肾脏病发展史上具有里程碑意义。首先从临床需求角度，虽然TAC和MMF都不是新药，国内外指南也都有提及，但临床上一直缺乏明确的用药选择依据。毛教授团队抓住了这个关键问题，通过严谨的研究设计证实了在FRNS/SDNS患儿中TAC的疗效优势。这个结论有坚实的证据支持，将为未来的指南更新提供重要依据。

虽然研究是基于中国儿童开展的，但其科学价值具有国际意义。任何研究都有其边界条件，这恰恰体现了科学性。我相信国际学术界会客观评估这个研究成果，它必将为全球FRNS/SDNS的治疗指南修订提供重要参考。

STAMP研究结果对我国儿童肾病综合征相关临床指南、专家共识的修订有何推动作用？

丁洁教授：

周建华教授作为中华医学会儿科学分会肾脏学组组长，已经计划启动指南更新工作。我们现行的指南已有9年未更新，STAMP研究提供的是一级证据（RCT证据），专家推荐强度应该是“强推荐”。这将显著提升临床决策的科学性。当然，循证证据需要结合临床实际应用，但至少为医生提供了可靠的参考依据。

03 李秋教授实践分享：

从多中心研究到基层落地，如何实现儿童肾病诊疗“同质化”？

李秋教授

作为国家儿童区域医疗中心的负责人，您认为如何通过多中心协作提升儿童肾小球疾病的诊疗同质化水平？

李秋教授：

国家设立区域医疗中心的初衷就是要缩小地区间的医疗水平差异。作为牵头单位，我们通过开展多中心临床研究、制定诊疗指南等工作，将优质医疗资源下沉到基层。具体来说，我们建立了三级诊疗网络，上级医院负责疑难病例诊治和方案制定，基层医院负责患者筛查和随访管理，同时利用远程会诊等技术手段，确保不同地区的患儿都能获得同质化的医疗服务。

基层医院在儿童肾病管理中常面临资源不足的问题，您建议采取哪些措施加强基层能力建设？

李秋教授：

首先是要加强基层医生的规范化培训，将像STAMP研究这样的最新成果转化为培训内容。其次要充分利用现代信息技术，比如建立远程会诊平台、开发AI辅助诊断工具等。第三要完善分级诊疗体系，明确各级医疗机构的职责定位，形成患者管理的闭环。通过这些措施，逐步提升基层医院的肾病诊疗能力。

04 徐虹教授实战经验：

疫情下如何保证270例患儿高质量随访？MMF组脱落率背后的临床启示

徐虹教授

作为分中心负责人，您在STAMP研究中遇到的最大挑战是什么？如何保证患者招募的多样性与依从性？

徐虹教授：

最大的挑战是确保患者按标准入组并保持良好依从性。我们采取了多项措施：首先是对患者和家长进行充分的教育，让他们理解研究的意义；其次是配备专门的随访团队，与患者建立信任关系；最重要的是确保患者在参与研究过程中的医疗安全，提供全方位的支持。这些努力保证了研究的质量和数据的可靠性。

STAMP研究中MMF组脱落率较高（21例），这是否提示MMF在特定人群中的应用局限？如何优化MMF的临床应用策略？

徐虹教授：

MMF仍然是一个有效的免疫抑制剂。脱落率较高可能与MMF组复发率较高有关，复发后部分家长选择退出研究。此外，MMF需要定期监测血药浓度，这也可能影响依从性。未来我们需要更精准地识别适合MMF的患者人群，同时优化用药方案和监测策略，以充分发挥其治疗价值。

05 周建华教授临床洞见：

82.22% vs 58.52%——这个数字将如何改变万千患儿的治疗结局？

周建华教授

STAMP研究显示TAC组1年无复发生存率达82.22%，显著优于MMF（58.52%），这一结果对临床实践有何启示？

周建华教授：

这个结果为临床决策提供了量化依据。我们可以明确告知家长，选择TAC治疗有超过80%的概率在一年内不复发，这能显著减轻家长的心理负担。同时，这个结果将直接影响指南更新，指导基层医生更合理地选择治疗方案，减少不必要的激素使用。

STAMP研究亚组分析显示，TAC对学龄期儿童疗效优势减弱（HR=0.52），这一现象应如何解读？

周建华教授：

这可能有两方面原因：一是学龄儿童本身复发率较低，使得疗效差异不容易显现；二是年龄较大的儿童药物代谢特点不同，TAC的浓度-效应关系可能发生变化。这个结果提示我们，在低龄患儿中TAC的优势更明显，临床选择时需要综合考虑患儿年龄因素。

小结

STAMP研究作为中国儿童肾脏病领域的重要突破，首次通过高质量的多中心随机对照试验证实了TAC在治疗FRNS/SDNS中的显著优势。研究显示，TAC较MMF可显著提高1年无复发生存率（82.22% vs 58.52%），延长无复发生存期60余天，并减少激素用量35%，为临床决策提供了确凿的循证依据。这项研究不仅填补了指南空白，更展现了中国学者解决临床难题的创新能力和科研水平。随着研究成果的推广应用，将有效改善患儿预后，减轻家庭负担，推动全球儿童肾病诊疗水平的提升。

医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

来源：医脉通儿科一点号