摘要：血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A——凝血因子VIII (FVIII）缺乏和血友病B——凝血因子I (FIX）缺乏两种，均由相应的凝血因子基因突变引起。其中，血友病A又名甲型血友病，约占总患病人数的85%。

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项目介绍

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A——凝血因子VIII (FVIII）缺乏和血友病B——凝血因子I (FIX）缺乏两种，均由相应的凝血因子基因突变引起。其中，血友病A又名甲型血友病，约占总患病人数的85%。

目前，多家医院正在开展“一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子VIII（SCT800）在重型甲型血友病既往未经治疗患者（PUPs）中预防治疗的安全性和有效性III期研究”，该研究已经获得各试验医院伦理委员会的批准。现招募满足入组标准的血友病A（适应症）受试者数名。

入排标准

招募条件：

1. 年龄＜6岁；

2. 诊断为重型（实验室检测FVIII:C

3. 从未接受过血源或者重组凝血因子 VIII治疗，包括血源性人凝血因子VIII（pdFVIII）/ 重组人凝血因子VIII（rFVIII）治疗（曾应用≤5EDs血液制品，例如冷沉淀、新鲜血浆可以接受）；

4. FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果

5. 可获得法定监护人签署的《同意患者参加研究的知情同意书》。

研究中心

来源：健康点