摘要：2024 年是全球医药创新的 “突破之年”，美国 FDA、欧盟 EMA、日本 PMDA 等机构批准了 55 款新药，其中近半数为 **“First-in-Class”（FIC，首创）药物 **，覆盖肿瘤、罕见病、心血管等领域，填补了多个靶点的临床空白。以下是
2024 年是全球医药创新的 “突破之年”，美国 FDA、欧盟 EMA、日本 PMDA 等机构批准了 55 款新药，其中近半数为 **“First-in-Class”（FIC，首创）药物 **，覆盖肿瘤、罕见病、心血管等领域，填补了多个靶点的临床空白。以下是 8 款最具代表性的 FIC 药物，它们如何改写疾病治疗史？
Revuforj（revumenib）—— 首款 menin 抑制剂，直击白血病 “基因开关”
靶点：menin-KMT2A 相互作用适应症：KMT2A 易位的复发 / 难治性急性白血病（成人及 1 岁以上儿童）突破：约 10% 急性白血病由 KMT2A 基因重排驱动，此前无靶向药物。Revuforj 通过阻断 menin 与 KMT2A 融合蛋白的结合，抑制致癌基因转录，临床数据显示总缓解率达 63%，中位缓解期超 1 年。意义：打破 “不可成药” 靶点僵局，为儿童白血病提供新选择。Tarlatamab—— 首款靶向 DLL3 的 BiTE 疗法，小细胞肺癌新希望
靶点：DLL3（85%-94% 小细胞肺癌表达）适应症：广泛期小细胞肺癌（化疗耐药后）突破：作为全球首个获批的实体瘤 BiTE 药物，通过双特异性 T 细胞接合器激活 T 细胞攻击癌细胞，客观缓解率（ORR）达 43%，中位无进展生存期（PFS）5.6 个月，改写小细胞肺癌 “无药可用” 的困境。Vyloy（zolbetuximab）—— 首个 CLDN18.2 抗体，胃癌治疗里程碑靶点：CLDN18.2（胃癌、胰腺癌高表达）适应症：HER2 阴性、CLDN18.2 阳性晚期胃癌 / 胃食管结合部癌（一线联合化疗）突破：通过 ADCC/CDC 效应精准杀伤癌细胞，III 期试验显示中位总生存期（OS）延长至 14.3 个月（对照组 12.1 个月），成为全球首个获批的 CLDN18.2 靶向药，日本、美国、欧盟相继批准。Anktiva（nogapendekin alfa）——IL-15 超级激动剂，膀胱癌免疫新策略靶点：IL-15（激活 CD8+T 细胞和 NK 细胞）适应症：BCG 无应答的非肌层浸润性膀胱癌（伴原位癌）突破：与 BCG 联用，使 60% 患者 12 个月内无复发，避免膀胱切除手术。其独特设计避免激活抑制性 Treg 细胞，成为膀胱癌免疫治疗的 “差异化选手”。靶点：ANGPTL3（抑制脂蛋白脂肪酶）适应症：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS，罕见遗传性高脂血症）突破：全球首个获批的 FCS 疗法，通过反义寡核苷酸（ASO）降低 ANGPTL3，使甘油三酯水平下降 42.5%，急性胰腺炎风险减少 82%。患者需配合低脂饮食（每日＜20g 脂肪），每月一次注射，改写 “终身忌口” 的历史。Imetelstat—— 首个端粒酶抑制剂，延缓骨髓增生异常综合征
靶点：端粒酶（癌细胞无限增殖的 “引擎”）适应症：低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）突破：通过抑制端粒酶，诱导癌细胞凋亡，38% 患者脱离输血依赖，中位生存期延长至 28 个月，是首个针对 MDS 的 “疾病修饰疗法”。靶点：补体因子 D（替代通路关键酶）适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH，联合 C5 抑制剂）突破：传统 C5 抑制剂仅控制血管内溶血，Voydeya 通过抑制 C3 沉积，显著改善血管外溶血（EVH），使 80% 患者血红蛋白稳定，疲劳症状减轻，成为 PNH 治疗的 “组合拳” 新选择。Winrevair（sotatercept）—— 首款 ActRIIA 融合蛋白，肺动脉高压新基石靶点：激活素受体 IIA（ActRIIA，调控血管重塑）适应症：肺动脉高压（PAH）突破：通过阻断激活素信号，降低肺血管阻力，III 期试验显示 6 分钟步行距离增加 34 米，死亡或临床恶化风险降低 39%，被 FDA 授予突破性疗法，成为 PAH 治疗的 “潜力基石药”。靶点突破：靶向 menin、DLL3、CLDN18.2 等 “难成药” 靶点，证明创新机制的可行性。联合治疗：如 Anktiva 联合 BCG、Voydeya 联合 C5 抑制剂，体现 “组合拳” 增效策略。罕见病优先：超 40% 的 FIC 药物针对罕见病，响应 “小众需求” 的研发趋势。这些药物不仅是医药界的里程碑，更让无数患者看到 “治愈可能”。随着 2025 年更多 FIC 药物（如超长效胰岛素、RNA 疗法）的到来，精准治疗的未来已加速而至。
（数据截至 2024 年 12 月，来源：FDA 公告、《Nature Reviews Drug Discovery》、药企新闻稿）
来源：活力健康小药师
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