摘要：“我们在国际上首创了全新的颅内注射方式，让溶瘤病毒疗法在治疗脑部肿瘤疾病方面更具便利性。”首都医科大学三博脑科医院副院长张宏伟教授在介绍团队近期在《自然·通讯》上发表的一项新成果时表示。

一款中国自主研发的抗癌药，让国际药企巨头愿意支付84亿美元的天价获取合作权。

“我们在国际上首创了全新的颅内注射方式，让溶瘤病毒疗法在治疗脑部肿瘤疾病方面更具便利性。”首都医科大学三博脑科医院副院长张宏伟教授在介绍团队近期在《自然·通讯》上发表的一项新成果时表示。

几年前，中国医药行业还在模仿和跟随。如今，中国创新药已成为全球医药领域一股强劲的力量。

在今年10月举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，35项来自中国的研究入选口头摘要，含金量更高的突破性摘要研究更达23项。中国的创新正引起全球医药界的瞩目。

01 重大突破

十天之内，中国创新药领域捷报频传。

10月24日，剂泰科技宣布，其自主研发的AI驱动小分子制剂MTS-004已成功完成III期临床试验，成为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药。

该药物针对假性延髓情绪失控，有望填补国内该治疗领域无获批药物的空白。

仅仅两天后的10月26日，北京举办了2025国际生物医药产业创新北京论坛全体大会。北京市委书记尹力在会上表示，北京作为中国生物医药产业创新高地，医药健康产业规模已超万亿元。

在国际舞台上，中国创新药同样大放异彩。

10月中旬的ESMO年会上，百利天恒公司自主研发的全球首创EGFR × HER3双抗ADC药物iza-bren（izalontamab brengitecan）公布了其关键注册III期临床研究结果。

数据显示，在晚期鼻咽癌治疗的核心疗效指标上，该药物比现有标准治疗方案提升整整一倍。

02 AI赋能

人工智能正在重塑药物研发的各个环节，大幅提升研发效率。

“将药物的传统研发周期压缩90%是我们的目标。”中科计算技术西部研究院研究员、图灵·达尔文实验室副主任赵宇表示。

利用计算医学技术建立肿瘤患者的数字孿生和药物模型，能够覆盖分子设计、逆合成分析、工艺开发、临床试验等关键环节。

剂泰科技的实践印证了这一趋势。该公司通过自研人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM，将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内。

其候选药物MTS-004从立项至完成III期临床试验仅耗时38个月，大幅提升了药物研发效率。

“集成人工智能、量化模拟和高通量筛选的创新平台，不仅提升研发效率，还助力突破现有壁垒。”剂泰科技联合创始人兼首席执行官赖才达说。

03 精准医疗

今年10月，天津市肿瘤医院空港医院关于 “个体化新抗原癌症疫苗” 的创新性研究取得突破性进展，已在晚期肺癌等实体瘤治疗中展现出巨大潜力。

中国工程院郝希山院士解释道：“这项研究的意义在于，我们首次基于患者自身的肿瘤突变‘指纹’，为其‘量身定制’癌症疫苗，从而精准激活患者自身免疫系统对肿瘤的特异性攻击。”

这种“一人一方”的个体化定制癌症疫苗技术实现了三大关键突破：自主构建了新抗原预测体系；建立了类器官免疫微环境共培养体系；创新“双重激活”免疫策略。

天津市肿瘤医院胸部肿瘤科主任尤健从临床角度分享了一位晚期肺癌患者的治疗经历。

“患者在接受个体化新抗原疫苗联合其他治疗约半年后，影像检查显示他全身的转移灶，包括被破坏的肩胛骨已完全修复，肺部的肿瘤也显著缩小。患者体重增加了近15公斤，身体状况明显好转。”

04 政策支持

中国创新药的迅猛发展，离不开政策环境的优化和支持。

6月16日，国家药品监督管理局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》。

该政策将使核心创新药品种的临床试验审评审批周期有望压缩至30个工作日。

一位券商医药行业分析师指出：“临床试验启动是新药研发耗时最长的阶段之一，30日审评相比常规流程（2023年创新药临床试验平均审批耗时约85天）是质的飞跃。”

政策特别关注了“小众”疾病，明确将儿童药与罕见病药纳入快速通道，这对于解决这些领域存在的大量未满足临床需求具有重要意义。

据罕见病信息网数据，全球已上市的800多种罕见病药物中，仅有10%左右在我国获批上市。

参照国家卫健委等部门发布的《第一批罕见病目录》和《第二批罕见病目录》，70%的罕见病在我国尚未有已上市的有效疗法。

05 中国药品“出海潮”

中国创新药的全球竞争力，从近期一系列“出海”交易中可见一斑。

今年10月，中国生物医药企业在短短两天内就开出了5张出海大单，其中多个交易总金额超10亿美元。

10月16日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司与美国吉利德科学公司旗下细胞疗法公司Kite Pharma就体内原位编辑疗法达成合作，交易潜在总金额达16.4亿美元。

次日，翰森制药集团有限公司与瑞士罗氏集团就靶向抗体偶联创新药物达成许可协议，交易潜在总金额达15.3亿美元。

而最引人注目的是百利天恒与百时美施贵宝（BMS）的合作。2023年12月，BMS以84亿美元的天价获得了iza-bren在全球范围内的研发和商业化合作授权，创下了全球ADC领域对外授权的单药总价纪录。

2025年10月，百利天恒宣布正式触发与BMS合作协定项下第一笔2.5亿美元里程碑付款。这是迄今已披露的中国创新药出海交易中，单个ADC资产首笔最大里程碑付款。

据不完全统计，2025年上半年我国创新药对外授权交易总金额近660亿美元，超过2024年全年的519亿美元。

06 未来前景

随着中国创新药实力的提升，其全球影响力也在不断扩大。

“我国在研新药数量占全球比例超过20%，跃居全球新药研发第二位。”国家卫生健康委副主任郭燕红介绍。

我国自主研发的抗肿瘤药品泽布替尼已在多个国家获批上市；舒格利单抗、恩沙替尼、谷美替尼等多款国产创新药陆续获批上市，填补了相应领域国产创新药的空白。

中国创新药企不再满足于国内市场，而是积极走向国际舞台。

近年来，登上国际学术大会报告台的中国新药临床试验不断增加，通过临床试验直接对标国际明星药物的中国创新药也不断以硬核数据证明实力。

安罗替尼联合贝莫苏拜单抗的组合疗法在肺癌、结直肠癌等多个适应证上“头对头”与全球“药王”K药（可瑞达）开展试验研究，提供了更优“中国方案”。

双特异性抗体新药依沃西也在“头对头”试验中被证实能显著延长肿瘤患者无进展生存期。

在胰腺癌治疗领域，中国开发的纳米刀技术系统以一半的成本为患者提供治疗，打破了外国的技术垄断。

在肺癌治疗方面，个体化新抗原疫苗让晚期肺癌患者全身转移灶完全修复，体重增加了近15公斤。

中国的生物医药产业正在经历一场深刻变革，从昔日的“跟跑者”到今日在某些领域已成为“领跑者”。

正如那笔84亿美元的天价交易所示，中国创新药的实力已获全球认可。

来源：AI投资人，唤醒国人