摘要：在2024年ASH年会上，加州斯坦福大学斯坦福癌症研究所的Anne Marijn Kramer医学博士分享了一项令人振奋的研究成果：Firicabtagene autoeucel（Firi-cel），一种CD22导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，能够为在

在2024年ASH年会上，加州斯坦福大学斯坦福癌症研究所的Anne Marijn Kramer医学博士分享了一项令人振奋的研究成果：Firicabtagene autoeucel（Firi-cel），一种CD22导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，能够为在CD19导向的CAR-T细胞治疗后进展的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者带来“持久”的缓解。

Kramer博士介绍的是Firi-cel一期研究（NCT04088890）的最新结果。这项研究纳入了38名成年LBCL患者，其中1人在接受CD19靶向CAR-T细胞治疗后复发。这些患者的中位年龄为65岁（范围25-84岁），且之前接受过4次中位治疗（范围3-8）。值得注意的是，有29%的患者在之前的任何治疗线中都没有达到完全缓解（CR）。

在这项研究中，患者接受了两种剂量水平之一的Firi-cel治疗：1×10^6 CAR-22+ T细胞/kg（剂量水平1）或3×10^6 CAR-22+ T细胞/kg（剂量水平2）。经过评估，剂量水平1被选为推荐的2期剂量。

在中位随访时间达到39.8个月的情况下，研究结果显示，53%的患者实现了完全缓解（CR），其中接受剂量水平1治疗的患者中有52%达到CR，接受剂量水平2治疗的患者中有56%达到CR。此外，总有效率分别为68%（所有剂量水平合并）、66%（剂量水平1）和78%（剂量水平2）。

尽管中位无进展生存期（PFS）总体为3.0个月，但在达到CR的患者中，3年PFS高达58%。Kramer博士特别指出，在20例达到CR的患者中，只有4例复发，且复发时间相对分散，分别在输液后3个月、6个月以及2年左右的时间点。

1. 总体生存期（OS）：

- 所有患者的中位OS为18个月。

- 接受1级剂量治疗的患者中位OS为25.7个月。

- 接受2级剂量治疗的患者中位OS为13.8个月。

- 总体而言，3年OS率为41%。

2. 完全缓解（CR）：

- 达到CR的患者比例为74%。

- 在CR的患者中，没有因淋巴瘤而死亡的病例。

3. 第二原发性恶性肿瘤：

- 4名患者出现了与治疗相关的骨髓性肿瘤，诊断时间中位数为30个月。

4. 非复发死亡：

- 6例非复发死亡（占总体的16%），包括2例与治疗相关的骨髓增生异常综合征/急性骨髓性白血病的进展。

- 2例死亡与治疗无关的心脏事件引起，另2例分别是感染和推定感染导致的。

- 3年非复发死亡率的累积发病率为14%，反映了预处理方案的严重性。

5. 免疫球蛋白G替代疗法：

- 对大多数患者来说是“必不可少的”。

6. 长期血液毒性：

- 在对治疗有反应的患者中，长期血液毒性（2级或更高的细胞减少症）很少。

7. CAR22治疗的总结：

- 为接受CAR19后进展的患者提供了持久缓解和长期生存的可能性。

- 存在与治疗相关的骨髓性肿瘤的风险，需要对这些患者进行终身随访。

- 有利的反应和毒性特征表明，在早期治疗路线中研究这种疗法是合理的。

来源：健康生活从今天开始