摘要：韩国首尔2024年12月9日 /美通社/ -- 韩国首尔国立大学盆唐医院（简称"SNUBH"）、CurePSP, Inc.（简称"CurePSP"）和GemVax & KAEL Co., Ltd.（简称"GemVax"；KOSDAQ：082270）联合宣布成立
韩国首尔2024年12月9日 /美通社/ -- 韩国首尔国立大学盆唐医院（简称"SNUBH"）、CurePSP, Inc.（简称"CurePSP"）和GemVax & KAEL Co., Ltd.（简称"GemVax"；KOSDAQ：082270）联合宣布成立韩国首个国际进行性核上性麻痹（简称"PSP"）研究与治疗中心。
Representatives from Seoul National University Bundang Hospital, CurePSP and GemVax took a photo after signing an MOU for the establishment of the International PSP Research and Treatment Center. (From left) Dr. Junghan Song, President & CEO of SNUBH; Dr. Kristophe Diaz, Executive Director & CSO of CurePSP; and Mr. Sukjoon Lee, CEO of GemVax.
12月6日，这三家组织签署了一份三方谅解备忘录（简称"MOU"），旨在共同建立一个综合性中心，推进对PSP和其他神经系统疾病以及与成瘾相关的各种疾病的研究和治疗。此举旨在通过推动研究、教育、医疗护理、治疗和商业化进程来应对老龄化社会中此类疾病带来的全球性紧迫挑战。
签约仪式于上午11时在SNUBH主会议室举行，出席签约仪式的主要人士包括SNUBH院长兼首席执行官Junghan Song博士、Sanghoon Jheon教授、CurePSP执行董事兼首席科学官Kristophe Diaz博士和GemVax首席执行官Sukjoon Lee先生。
国际PSP研究与治疗中心（简称该"中心"）将整合三方的基础设施和专业知识，以执行一系列综合职能，包括教育、研究和治疗，以及PSP和其他神经系统疾病疗法的潜在商业化。此外，该中心还将关注共存或相关疾病，包括与成瘾有关的行为和神经障碍，尤其是药物滥用问题。
SNUBH将为该中心的稳定运营提供支持，并引领医疗、教育和研究领域的进步。CurePSP是一家总部位于美国的非营利性慈善组织，凭借其30年的全球经验，将以顾问、联络人和主题专家的身份，协助该中心在各个方面的发展，并将为PSP护理、教育和研究计划的最佳实践提供指导，同时利用其广泛的全球网络为该中心的成功建立必要的国际联系。GemVax将为该中心的建立提供资金并监督相关的必要流程，同时带头进行PSP疗法的研发和商业化。
通过整合参与机构的基础设施和专业知识，该中心有望在国际竞争中占据一席之地。该中心旨在为公众利益，特别是为社会边缘化群体做出重大贡献，同时提升韩国在神经退行性疾病和神经系统治疗领域的全球领导地位。
SNUBH院长兼首席执行官Junghan Song博士表示："国际PSP研究与治疗中心的成立有望成为一个重要转折点，为罕见病和顽疾患者提供切实的支持。SNUBH将与CurePSP和GemVax合作，竭尽全力在研究和疗法开发方面发挥主导作用，以攻克神经退行性疾病。"
SNUBH的Sanghoon Jheon教授指出："SNUBH致力于提高教育、研究和医疗护理领域的全球标准，确保人类能够享受更健康、更幸福的生活。国际PSP研究与治疗中心将全力以赴，立志成为培养优秀专业人才和推动研究进步以攻克罕见病和顽疾的国际中心。"
CurePSP执行董事Kristophe Diaz博士说："此次访问期间，我见到了韩国的PSP患者、他们的家人以及为他们提供护理的医护人员，以评估当前的患者支持和治疗情况。我还与国会议员和政府官员讨论了克服罕见病和顽疾以及开发有效治疗方法的国际体系和支持措施。"他补充道："我们非常感谢韩国企业和政府为攻克PSP提供的大力支持，CurePSP将积极合作，通过我们的全球网络和专业知识，加强韩国新成立的国际PSP研究与治疗中心的能力。"
CurePSP是一家领先的非营利组织，致力于提高人们对三种神经退行性疾病的认识、护理和治疗：PSP、皮质基底节变性(CBD)和多系统萎缩(MSA)。致力于推动新疗法和治愈方法的CurePSP在国际范围内建立了重要的合作伙伴关系，并为关键研究提供资金。通过宣传和支持工作，CurePSP加强了对PSP、CBD和MSA患者及其家人的教育、护理和生活质量。科学、社区和希望代表着CurePSP的使命及其所有服务的核心。CurePSP是一家在美国注册的501(c)(3)慈善机构（雇主识别号(EIN)：52-1704978）。
GemVax首席执行官Sukjoon Lee乐观地表示："国际PSP研究与治疗中心将使韩国在罕见病医疗护理、专业培训和新药开发方面的能力达到全球标准。"他补充说："我们希望该中心能够成为一个为国内外罕见神经退行性疾病患者快速带来安全有效的治疗，同时提供世界级医护服务的中心"。Lee进一步强调："我们公司还将重点关注即将开展的PSP临床试验和ALS研究，以确保新疗法能够尽快上市。"
PSP是一种难治性帕金森综合征，即一种神经退行性疾病，症状与帕金森病相似，但病情进展迅速，且无法根治。主要症状包括步态障碍、姿势不稳、认知能力下降、眼球运动障碍和睡眠障碍，病因至今不明。
今年10月，GemVax在加拿大举行的Neuro2024会议上公布了针对PSP的GV1001 2期临床试验的顶线结果。该公司计划适时启动针对PSP的全球3期临床试验。
关于PSP 2a期临床试验(NCT05819658)
PSP 2a期临床试验是一项为期24周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、前瞻性2a期探索性临床试验，旨在评估与安慰剂相比，使用0.56毫克或1.12毫克剂量的GV1001治疗PSP患者的安全性和有效性。此研究的主要终点是GV1001给药24周后，PSP评定量表总分与基线相比的变化。次要终点包括3个月时PSP评定量表总分，以及3个月和6个月时MoCA-K（蒙特利尔认知评估量表韩国版）、K-FAB（额叶功能评定表韩国版）和ES-ADL（日常生活活动能力量表）与基线相比的变化。此外，该研究还评估了GV1001给药的整体安全性。
GV1001是一种基于端粒酶关键序列、由16个氨基酸组成的合成肽。GV1001已被研究用于治疗包括阿尔茨海默病和PSP在内的神经退行性疾病的潜力。在神经退行性疾病中，GV1001已被证明可调节胶质细胞表型，并调控神经炎症。除了正在进行的PSP 2a期临床试验外，GV1001阿尔茨海默病2期临床试验目前也在美国和欧洲进行(NCT05189210)。
关于PSP
进行性核上性麻痹是一种罕见的、进行性发展的成人起病型神经退行性疾病，尚无可改善病情的药物。全世界大约每十万人中就有七人患有该病，男性更为常见。患者主要是60岁以上的人群。PSP的症状包括失去平衡、性格改变、眼球运动无力（尤其是向下运动）、吞咽困难、口齿不清和认知障碍。
关于GemVax & KAEL
GemVax & KAEL Co., Ltd.是一家位于韩国的临床阶段生物制药先锋企业，致力于开发治疗神经退行性疾病（包括PSP和阿尔茨海默病）的专有疗法。关于PSP，GemVax目前正在韩国开展一项2a期研究，以评估GV1001对PSP患者的疗效和安全性。全球PSP临床试验的准备工作也在进行中。此外，GemVax目前还在美国和欧洲开展阿尔茨海默病2期临床试验。欲了解更多信息，请访问并在Linkedin上关注我们。
前瞻性陈述
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来源：美通社一点号