摘要：日前，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，欧盟委员会（EC）已批准新辅助欧狄沃（Opdivo，纳武利尤单抗）联合化疗，后续进行手术及辅助欧狄沃新辅助治疗的围手术期方案，用于治疗肿瘤PD-L1表达≥1%、高风险复发的可切除非小细胞肺癌（
首款！百时美施贵宝单抗再获欧盟委员会批准
日前，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，欧盟委员会（EC）已批准新辅助欧狄沃（Opdivo，纳武利尤单抗）联合化疗，后续进行手术及辅助欧狄沃新辅助治疗的围手术期方案，用于治疗肿瘤PD-L1表达≥1%、高风险复发的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。根据新闻稿，欧狄沃是在欧盟获批可同时用于可切除非小细胞肺癌围手术期治疗和仅作为新辅助治疗的首款PD-（L）1抑制剂。
该决定基于CheckMate-77T研究结果，该研究评估了欧狄沃联合含铂双药化疗作为新辅助疗法，后续进行手术及欧狄沃单药辅助治疗的围手术期方案，与含铂双药化疗加安慰剂作为新辅助疗法，后续进行手术及安慰剂辅助治疗相比，用于治疗可切除NSCLC成人患者的疗效与安全性。
该试验达到了无事件生存期（EFS）这一主要终点，表明在中位随访25.4个月后，与化疗加安慰剂组相比，欧狄沃组患者疾病复发、进展或死亡风险降低了42%（HR=0.58；95% CI：0.43-0.78；P=0.00025）。此外，24个月后，欧狄沃组合组患者的无事件生存率为65%，而化疗加安慰剂组为44%。该试验还在病理学完全缓解（pCR）和主要病理学缓解（MPR）等次要疗效终点上显示出有临床意义的改善。该方案在所有疗效终点均显示出获益。此外，围手术期方案的安全性与先前NSCLC研究报告一致，未发现新的安全信号。
欧狄沃是一种PD-1免疫检查点抑制剂，旨在帮助恢复抗肿瘤免疫反应，利用人体自身的免疫系统来对抗癌症。
首款杜氏肌营养不良基因疗法最新数据公布
日前，Sarepta Therapeutics在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了EMBARK研究第二部分的新数据，这些数据进一步支持了其与罗氏（Roche）联合开发的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的临床益处。根据新闻稿，Elevidys是首个获批用于杜氏肌营养不良（DMD）患者的基因疗法。
在EMBARK研究第二部分的最新分析中，纳入了在第一部分接受安慰剂治疗、年龄在8至9岁（n=14）的杜氏肌营养不良症患者。在Elevidys治疗一年后，与匹配的外部对照组相比，所有关键终点的组间差异（最小二乘均值）均具有统计学意义，包括北极星步行评估（NSAA）的4.75分（P=0.0026）、从地面起身时间（TTR）的6.87秒（P=0.0010）以及10米步行/跑步（10MWR）的4.76秒（P=0.0097）。
ASGCT上展示的结果来自EMBARK第二部分的持续分析，该分析将63名参与者的两年结果与未接受治疗的杜氏肌营养不良症患者的外部对照组数据进行了比较。治疗两年后的结果显示，与匹配的外部对照组相比，接受Elevidys治疗的个体在多项运动功能指标上表现更好。此外，在EMBARK研究的两年期间未观察到新的安全性信号，并且在部分患者（n=16）中，从第12周到第64周，微肌营养不良蛋白表达和肌膜定位持续存在。
Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发这一基因疗法。
参考资料：
[1] Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval for Perioperative Regimen of Neoadjuvant Opdivo® (nivolumab) and Chemotherapy Followed by Adjuvant Opdivo for Resectable, High-Risk Non-Small Cell Lung Cancer with PD-L1 Expression ≥1%. Retrieved May 16, 2025 from https://news.bms.com/news/details/2025/Bristol-Myers-Squibb-Receives-European-Commission-Approval-for-Perioperative-Regimen-of-Neoadjuvant-Opdivo-nivolumab-and-Chemotherapy-Followed-by-Adjuvant-Opdivo-for-Resectable-High-Risk-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-with-PD-L1-Expression-1/default.aspx
[2] Sarepta Therapeutics Presents Data at the American Society of Gene & Cell Therapy Conference, Including Statistically Significant Functional Outcomes for 8- and 9-Year-Old Patients in New Data Analysis of EMBARK Part 2. Retrieved May 16, 2025 from https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-presents-data-american-society-gene-cell
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
来源：耳垣说健康
