天价药的秘密：是良心药还是黑心厂家？

摘要：在人类与疾病不懈抗争的漫长历程中，药物始终扮演着极为关键的角色。那么，在你过往的用药经历里，所使用过的最为昂贵的一款药物究竟价值几何呢？倘若一盒药物的价格未曾超过100元，那请允许我由衷地向你道一声恭喜。

在人类与疾病不懈抗争的漫长历程中，药物始终扮演着极为关键的角色。那么，在你过往的用药经历里，所使用过的最为昂贵的一款药物究竟价值几何呢？倘若一盒药物的价格未曾超过100元，那请允许我由衷地向你道一声恭喜。

回溯至2019年5月，一款堪称史上最为昂贵的药物——Zolgensma（左金司马）获批问世。需要说明的是，这款药物当前尚无正式的中文译名，“左金司马”仅是我个人所做的翻译。其单次使用费用竟高达人民币1448万元，主要用于治疗一种极为罕见的遗传性神经肌肉疾病。

研发这款药物的公司，正是在医药领域大名鼎鼎的诺华，此药的诞生使其一战成名。不过，诺华还有一款抗癌天价药——Gleevec（格列卫），这款药物在饱受赞誉的同时也深陷争议的漩涡。

想必看过《我不是药神》这部影片的朋友，对“格列卫”这个名字定然不会感到陌生。它堪称无数慢粒白血病患者的救命稻草。

在2002年时，其在中国大陆的售价高达23,500元一盒，这一价格几乎是黄金价格的10倍。而且每位患者每月都需要服用一盒，如此算来，一年所需的费用便是人民币28.2万元，在当时这笔钱足以在北京五环内购置一套房产。

也正因如此，在电影《我不是药神》里，药企诺华被刻画成了十恶不赦的资本家形象，仿佛将病患的生命视如草芥，肆意榨干他们的血汗钱。

那么现实中的诺华究竟能否洗脱这一恶名呢？天价药背后究竟隐藏着怎样不为人知的秘密呢？

这一切，或许要从另一部经典作品《蓝色生死恋》说起。这部早期的韩国科教启蒙剧，成功地让众多观众误认为白血病是一种不治之症。而格列卫所针对治疗的，正是白血病中的一种——慢性髓性白血病，又称为慢粒白血病。

这种白血病的发病原因是人体内的第9号和第22号染色体由于某种特定原因发生长臂异位，进而形成了特殊的融合基因。该基因表达后会产生一种特异的蛋白质，即一种过度活化的酪氨酸激酶。这种激酶会致使造血干细胞疯狂增殖，最终引发慢粒白血病。

1992年的春天，一位老人在中国的南海边勾勒出了一个意义非凡的圈。同样是在这一年，诺华也迎来了其发展历程中的高光时刻。在历经长达5年在浩渺药海的艰难寻觅之后，诺华的科学家们终于幸运地发现了一种能够抑制慢粒白血病的化合物STI571。BCR-ABL酪氨酸激酶在催化过程中需要与ATP相结合，而STI571恰好能够与ATP争抢催化中心的结合位点，从而有效抑制慢粒白血病细胞的增殖。

STI571

这一重大发现令诺华高层大为震惊，并迅速批准科学家们开展临床试验。就在此时，动物实验环节却出现了意外状况。1996年5月，在实验犬身上植入导管尖端的部位出现了若干血块，基于此，临床试验不得不宣布暂缓。同年11月，STI化合物在动物实验毒性测试中被检测出呈现高度毒性，实验犬出现了肝中毒现象，临床试验进而被宣布无限期推迟。

诺华的科学家们对此忧心忡忡，他们担忧这样的耽搁会导致STI571永远被困于实验室之中，无法走向临床应用。毕竟，这款药物极有可能成为抗击癌症的有力武器，成功挽救众多患者的生命。

在他们看来，似乎没必要因为动物身上出现的肝脏毒性问题而断送全人类的希望。甚至有科学家提出要越过动物实验毒性测试环节，强行启动人体临床试验。但科学毕竟有着其严谨的规律和准则，科学不会说谎，无论人类的情感多么强烈，理由多么充分，药物研究的各个环节都缺一不可，绝不能随意跳过。

其中一位科学家提议选用猴子作为实验动物，因为灵长类动物的体质与人类最为接近，其对毒性的反应对于人类而言更具参考价值。最终，以猴子为实验对象的实验结果表明，在适当的剂量下，受试者并不会出现肝中毒现象。

1998年，诺华终于宣布STI571药剂正式进入临床试验阶段。通常而言，第一期临床试验的核心目的在于确定该药物的适宜剂量，以便为后续更大规模的临床试验中对药物的有效性与安全性进行测试奠定基础。令人意想不到的是，参与第一期临床试验的31名患者竟然全部恢复了正常，药物的回应率达到了100%，这一结果在整个癌症治疗的历史进程中几乎是前所未有的。

诺华公司生产的格列卫

更为难能可贵的是，STI571仅对BCR-ABL基因表达的酪氨酸激酶产生作用，而对于人体内其他150种相似的正常赖氨酸激酶则能够巧妙地避开。这款靶向药随后被命名为Imatinib，也就是后来更为人们所熟知的格列卫。

与此同时，一系列的麻烦也接踵而至。多数公司往往会选择在药物进入第三期临床试验时才考虑扩大生产规模，诺华亦是如此。但倘若格列卫的药效如预期那般显著，那么市场对其需求量必然会迅速攀升。

届时，那些重燃生存希望的患者很有可能会因为药物供应不足而转变为激进的行动主义者，早年艾滋病患者的示威行动便是极为深刻的前车之鉴。一旦贸然扩大生产规模，又没有人能够确保接受治疗的患者在后续过程中一定不会出现问题。

毕竟，只要在三期临床试验的千余名受试者中出现一例严重不良反应，那么此前所有的投入和努力都极有可能付诸东流，最终的结果要么是赚得盆满钵满，要么是亏得倾家荡产。这无疑是一场真正意义上的豪赌，需要的不仅仅是无畏的勇气，更需要雄厚资本所赋予的魄力。

诺华高层在经过深思熟虑之后，最终做出了一个大胆的决定：不计代价、不惜成本，全速推进格列卫的研发与生产进程。

事实证明，胜利往往眷顾勇者。三期临床试验的研究数据清晰地表明，在一线治疗药物中，格列卫的疗效堪称最佳。后续的跟踪调查结果也显示，它使得慢粒白血病患者的5年存活率从原本的30%大幅跃升至90%。用药2年后，如果癌细胞检测不到，患者的8年生存率更是高达95.2%，这一数据与普通人群在统计学意义上已无任何差异。

格列卫以其卓越的疗效，成功地将曾经桀骜不驯的慢粒白血病转化为只需每日服药便能控制的慢性病，它无疑是当之无愧的“神药”。

格列卫登上《时代周刊》杂志

接下来便是格列卫饱受争议的定价问题。如此优秀的一款药物，为何诺华不能采取薄利多销的策略，从而让更多患者从中受益呢？其中主要涉及两个关键因素：研发成本和患者市场。

从1997年至2011年，诺华累计投入了超过800亿美元用于药物研发，但最终成功获批上市的药物仅有21种。在所有备选药物中，仅有千分之一的药物能够顺利通过临床前测试阶段，而在这些通过临床前测试的药物里，又仅有五分之一能够成功通过临床测试。倘若没有商业价值的有力驱动，没有高额利润的强烈诱惑，资本是决然不会参与到这场充满风险与挑战的大冒险之中的。

生命固然无价，但科研却有着明确的成本与代价。现代医学的背后，每分每秒都在消耗着巨额的经费。格列卫的全球统一定价为每年2.64万美元，这一价格相较于治疗晚期乳腺癌患者所需的3.75万美元以及治疗结直肠患者所需的2.8万美元而言，相对较低。

印度版格列卫

此外，诺华还在美国和拉丁美洲地区推出了针对患者的治疗优惠方案，对于年收入低于43,000美元的患者，可以免费获取格列卫进行治疗。

在中国，诺华曾与中华慈善总会携手合作，推出了一项为期一段时间的“买6送终生”活动，即患者购买6个月的药物，便可免费服用终身；后来，该活动调整为“买3送9”，也就是购买3个月的药物便可获赠9个月的用药量。

故事发展至此，似乎一切都已真相大白，我们仿佛已经洞悉了天价药背后的秘密，诺华的形象似乎也得到了一定程度的澄清。但实际上，这些就是全部的真相吗？

瑞士诺华公司的格列卫自上市以来，其全球销售额已累计超过500亿美元。在美国市场，其价格从2001年的2.64万美元一路飙升至2017年的14.6万美元，价格整整翻了近7倍。在中国，当初之所以推出“买6送终生”活动，是因为当时并未能准确预估到格列卫能够让患者实现长期生存。而当发现格列卫的神奇疗效之后，该活动便被迅速叫停。

根据《制药业的真相》一书中的数据显示，在2001年财富500强企业中，药企的销售利润率高达18.5%，而其他行业的平均销售利润率仅为3.3%。到了2002年，全球500强企业中的10家制药企业的利润总和竟然超过了其他490家企业的利润总和。

这些药企一方面大肆夸大研发费用，却始终未曾公开过研发与制药的真实成本；另一方面，它们通过买通媒体，将科研与创新作为天价药的挡箭牌，并且深谙操控人性弱点之道。

例如，由亚力兄公司生产的伊库珠单抗注射液，主要用于治疗一种极为罕见的血液病。使用这种药物，患者一年所需的费用超过50万美元，而且需要终生服药。有一个名叫朱世的小孩不幸罹患了这种疾病，他每隔一个星期就需要注射一次，每次注射4小瓶。其家庭面对如此高昂的费用实在是无力承担，如果不使用该药物，就等同于坐以待毙。

求生的本能促使他们借助媒体的力量来讲述自身所处的困境，这本是人之常情、无可厚非之举。但令人感到蹊跷的是，他们在首次接受媒体采访时，在镜头面前的表现却显得极为娴熟自如，仿佛经验丰富。原来，在他们背后有一家公关公司在为其出谋划策，这家公关公司告知他们应当联系何人、如何精准地找到观众的泪点，以及怎样制造出轰动性的效果。

而这家公关公司实际上是受雇于亚力兄公司，也就是伊库珠单抗的生产商。不得不说，他们的用心可谓良苦，将患者推至台前，让患者讲述自己真实而悲惨的境遇，进而向政府施加压力，迫使政府将天价药纳入医保体系。