摘要：生物医药产业的创新发展，离不开人工智能技术及创新工具的高效赋能。晶泰科技近日宣布，由其助力智擎生技制药发现的新一代PRMT5抑制剂PEP08已达成重要临床研发里程碑，PEP08分别获得澳大利亚人类临床研究伦理委员会、澳洲药物管理局及中国台湾“卫生福利部食品药物

生物医药产业的创新发展，离不开人工智能技术及创新工具的高效赋能。晶泰科技近日宣布，由其助力智擎生技制药发现的新一代PRMT5抑制剂PEP08已达成重要临床研发里程碑，PEP08分别获得澳大利亚人类临床研究伦理委员会、澳洲药物管理局及中国台湾“卫生福利部食品药物管理署”的实体瘤临床Ⅰ期试验批准。

近年来，人工智能技术被广泛应用到制药各环节，提高了新药研发效率及质量，大幅降低研发成本，AI制药市场规模不断扩大。记者了解到，浦东许多企业持续发力“AI+”，大量创新药产品涌现，产业正迎来更广阔的发展空间。

AI+机器人药物研发平台高效赋能药物创新

PRMT5（蛋白质精氨酸甲基转移酶 5）是在多种癌症中过表达并促进肿瘤生长的关键酶。在MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）纯合缺失的肿瘤中，抑制PRMT5活性可产生“合成致死”效应，有望实现高效安全的癌症靶向治疗。然而传统PRMT5抑制剂常因选择性不佳而导致毒性问题，有巨大的未满足临床需求。

项目启动后，晶泰科技凭借其融合物理模型、AI算法与机器人实验的智能药物研发平台，结合智擎生技制药的专家经验，快速开展药物理性设计。晶泰科技为该项目生成了百万级别的分子库，从中精确筛选出一批药物活性与选择性表现突出、分子骨架新颖的先导化合物。在多轮物理模型与AI模型结合的ADMET性质评估与迭代优化后，最终确定PEP08为临床前候选化合物并由智擎生技制药完成临床前研发。

临床前研究数据表明，与第一代非选择性PRMT5抑制剂相比，PEP08的毒性及安全性优势显著，拥有良好的血脑屏障穿透能力与理想的综合成药性质。在多个动物药效模型中，PEP08展示了强大的体内疗效。与目前处于临床开发阶段的其他二代PRMT5抑制剂相比，PEP08的综合药学性质展现出潜在同类最佳效果及广阔潜力。

PEP08顺利获得两地监管机构的临床试验许可并达成里程碑付款，是晶泰科技与智擎生技制药合作取得的重要阶段性成果，再一次验证了晶泰科技平台高效赋能药物创新的能力。

晶泰科技相关负责人表示，将继续依托AI+机器人药物研发平台，助力更多合作伙伴加速发现具有市场潜力和差异化竞争力的创新药物，为更多患者带来优质高效的治疗选择。

推动AI药物首次实现概念性验证

AI正迅速变革制药行业，从靶点发现到精准医疗，全方位重塑行业格局，为加速药物研发与上市带来了前所未有的机遇。浦东前沿企业通过自研平台或协同创新等模式，使AI助力新药研发项目占比大幅提升。

比如，AI制药领域“先行者”英矽智能落地浦东的上海公司2024年创造了3.5亿元收入，同比增长108%。英矽智能是由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药公司，2025年1月，英矽智能宣布将中国区科技总部落户浦东，联动上下游企业，在浦东打造集生物信息采集分析、医药研发生产、临床诊断治疗的全周期生命科学和健康管理闭环生态平台。英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃伦科夫表示，正在浦东布局和建设英矽智能全自动实验室和中国创新总部，“展望未来，AI平台的支持不局限于生物医药，还有造影剂、新材料、新能源、抗衰老等多个具有潜力的前沿领域。”

6月3日，业内首个AI驱动药物研发的临床概念验证成果发表于《自然·医学》。英矽智能及其合著者共同发布了TNIK抑制剂Rentosertib（ISM001-055）IIa期临床试验的安全性和有效性数据。

Rentosertib是通过英矽智能生成式AI平台Pharma.AI赋能发现和设计的用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的潜在全球首创小分子药物。研究中的探索性生物标志物分析，进一步验证了通过人工智能方法发现的新颖靶点TNIK的生物学机制，研究结果支持Rentosertib具有潜在的抗纤维化及抗炎作用。Rentosertib的靶点识别和分子设计均由人工智能驱动，这代表着制药行业真正的创新。

此前，英矽智能已公布了多项关键里程碑，证明其自主研发的AI平台能显著降低成本、提升早期药物研发的效率。通过AI与自动化技术的深度融合，公司已建立了超过30条自主研发的管线。随着多条AI驱动的研发管线并行推进，英矽智能也有望成为首批成功将AI发现和设计的候选新药推进并完成临床验证的公司之一。

作者：杨珍莹

来源：新浪财经