创新背后的“患者中心论”——专访百时美施贵宝陈思渊

摘要：日前，《财富》世界500强百时美施贵宝（BMS）宣布，公司的三款创新药物已被纳入最新版中国国家医保目录，其中包括用于治疗中重度斑块状银屑病的氘可来昔替尼片以及用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊。这两款“同类首创”的创新药都是今年在中国上市的。

日前，《财富》世界500强百时美施贵宝（BMS）宣布，公司的三款创新药物已被纳入最新版中国国家医保目录，其中包括用于治疗中重度斑块状银屑病的氘可来昔替尼片以及用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊。这两款“同类首创”的创新药都是今年在中国上市的。

此外，就在今年10月，BMS的“免疫双子星”O药联合Y药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于一线治疗MSI-H/dMMR 结直肠癌患者。这是该适应症在全球的首次获批，标志着BMS在中国实现了药物新适应症的“全球首发”。

放眼整个生物制药领域，跨国药企在中国都在强调加速获批上市和准入，也正在逐步实现“全球同步”乃至“全球领先”。BMS有何底气能够做到这一点？

百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊在接受《财富》中文版的专访中表示，“BMS始终深度参与中国医疗产业发展，坚定地执行公司的‘中国2030战略’”。她认为，BMS“中国2030战略”得以持续推进的关键在于“公司的决心”。BMS始终坚持“以患者为中心”的创新，致力于将更多创新产品更快地惠及更多的中国患者。

聚焦患者亟需

破局重大疾病的治疗困境

以玛伐凯泰为例，其目前在中国获批的适应症是梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。这是一种慢性、进行性心脏疾病，以往的治疗手段主要包括药物治疗和侵入性治疗，前者能部分缓解梗阻性HCM患者的症状，但该疾病病理生理机制复杂，很难满足患者个体化治疗需求；而后者则存在难度高、风险相对较大的问题。因此，作为全球首款可靶向梗阻性HCM核心病理生理机制的药物，玛伐凯泰可以说是突破了该疾病近半个世纪的治疗困境。

陈思渊指出，BMS“中国2030战略”的工作都是围绕“以患者为中心”的创新展开的。“我们始终专注于为没有治疗药物或现有治疗药物无法满足患者治疗需求的疾病领域，带来‘First-in-Class’或者‘Best-in-Class’的创新治疗选择。这样的产品，一旦获批上市，我们就是第一个，甚至是唯一一个。这就意味着在进入市场以前，往往是没有现成的经验可以参考的。在临床应用、市场教育等方面都需要有更多的探索和投入，也需要我们用开拓者的精神去引领创新。”

BMS对创新的持续追求和成功，是建立在其核心治疗领域深厚的科学专长之上的。在全球范围内，BMS重点布局肿瘤学、血液学、免疫学、心血管疾病以及神经科学。在中国，BMS通过“中国2030战略”正在加速引入这些核心领域的全球创新产品。

而让这些全球创新成果加速进入中国的一个重要推动力，是中国市场日益开放、鼓励创新的政策环境。“中国政府对健康事业的发展越来越重视，反映在政策层面，中国的创新药审评审批制度、医保制度、专利保护等方面，近年来都有了翻天覆地的变化，让中国逐步与全球站在了同一个水平线上，是激励全球同步创新的重要因素。”陈思渊说。

陈思渊坦言，在新药研发与申报层面，“中国与全球同步”已经是BMS内部“明确的KPI”。

“研发方面，我们默认中国加入全球所有的III期临床试验；而在中国迫切未被满足的疾病领域，还将逐步同步参与到全球的早期开发中。注册申报方面，我们期望全球所有产品在中国都能第一时间与全球同步申报。”

在患者可及方面，陈思渊表示BMS的目标是“让尽可能多合适的患者使用上最先进的药物”。一方面，尽最大努力积极推动BMS的创新药纳入医保，“最近两年，所有新产品上市后，我们都会第一时间参与医保谈判并进入医保目录”。除了上述已经提及的玛伐凯泰、氘可来昔替尼片，用于治疗β-地中海贫血的罗特西普也在今年成功实现了医保续约。

此外，BMS还在创新支付模式、早期准入等方面进行了大量的有益探索并取得许多有价值的成果。借助地方政府“先行先试”的政策，BMS将玛伐凯泰和用于治疗急性髓系白血病的口服阿扎胞苷片引入海南博鳌，并把用于治疗黑色素瘤的逸沃引入大湾区，让更多亟需创新治疗选择的患者更早地实现获益。

对于专注于填补“市场空白”的BMS来说，过去一个阶段所取得的成果，所反映的正是其“中国2030战略”的核心所在—— “将更多创新产品更快地惠及更多患者”。

共谋合作创新

根植中国造福全球患者

玛伐凯泰在中国的成功，不仅反映了BMS的创新能力，也体现了其根植中国，与中国医药产业共同发展的决心。

作为一项针对中国市场的长期承诺，BMS 的“中国2030战略”与“健康中国2030”规划纲要的目标高度一致，除了加快将创新药物引入中国市场外，BMS也希望深入参与中国医药产业的生态系统创新，“立志成为中国健康产业生态圈中值得信赖的合作伙伴”，成为“根植中国、源于中国”的创新领导者。

因此，创新合作（BD）是BMS中国战略的重要组成部分。陈思渊表示：“在BMS全球的产品管线中，超过60%是来自外部的。我们看到中国生物制药产业的生态系统已经形成，有很多的创新涌现。一方面，我们希望通过生态合作，很好地承接这些创新成果，进一步研发并推进它们在全球范围内的商业化；另一方面，也希望在这一生态圈中进行更多互动，探索更多的创新。”

实际上，正是通过成功的BD，BMS获得了在中国和部分亚洲市场开发和商业化玛伐凯泰的独家权利。另外一个行业瞩目的典型案例，是BMS在去年底和SystImmune（四川百利天恒全资子公司）围绕一款潜在的同类首创EGFRxHER3 ADC（抗体药物偶联物）达成了独家许可与合作协议。这些创新BD成果，不仅兑现了BMS深度链接中国市场的承诺，也充分印证了源自中国的创新有潜力、有能力造福全球患者。

目前，BMS和中国本土研究机构、创新企业以及投资机构之间的联系正日益紧密。今年10月，BMS连续第二年举办了“中国合作周”，公司董事会主席、首席执行官博科思（Christopher Boerner）亲自带队来到中国，出席了“中国合作周·创新日论坛”活动，表达BMS与各方“通过合作寻找并推动最佳的科学创新，惠及更多患者”的诚意与决心。

随着中国成为全球第二大创新药开发地，这片创新药发展的热土再次成为跨国药企的“关键市场”与“关键战场”。持续性的投入以及具有实质性意义的合作成果产出，实际上正是BMS坚定看好中国市场和中国创新的例证。